Studie teriparatidu (FORTEO) k léčbě dospělých s Osteogenesis Imperfecta (OI)
Studie k posouzení účinnosti teriparatidu (FORTEO) na zvýšení kostní hmoty a zlepšení pevnosti kostí u dospělých postižených Osteogenesis imperfecta (OI)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účelem této studie je určit účinnost teriparatidu (FORTEO), což je lidský parathormon 1-34, pro zvýšení kostní hmoty a zlepšení struktury kostí u dospělých postižených Osteogenesis Imperfecta (OI). Osteogenesis imperfecta je dědičná porucha kolagenu typu I, hlavní složky kostí, a je charakterizována četnými zlomeninami a deformitami. OI postihuje přibližně 1-2 z každých 10 000 jedinců. Prakticky všechny studie potenciální léčby OI hodnotily účinky léků pouze na děti s OI. Neexistuje žádný lék na osteogenesis imperfecta a neexistuje žádná zavedená lékařská terapie pro dospělé s touto poruchou. Existují velmi omezené údaje týkající se užitečnosti léčby parathormonem u OI. Účinná anabolická terapie pro léčbu dospělých pacientů s OI by mohla být pro postižené pacienty cenným přínosem. V této studii je pracovní hypotéza, že jedinci postižení OI, kteří jsou léčeni Forteo, zaznamenají zvýšenou minerální hustotu páteře a kyčelních kostí a zvýšení pevnosti kostí. Ačkoli se neočekává, že Forteo změní defekt v produkovaném kolagenu, předpokládá se však, že zvýší množství vytvořené kosti a zlepší pevnost kostí.
Toto bude placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie; polovina pacientů bude dostávat Forteo 20 ug/den SQ. Dospělí pacienti (ve věku alespoň 18 let) s OI budou zařazeni na léčbu po dobu 18 měsíců. Během studie budou provedeny testy krve, moči a hustoty/síly kostí, aby se vyhodnotila účinnost a bezpečnost.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine, Department of Molecular and Human Gentics
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Předchozí stanovená diagnóza Osteogenesis Imperfecta AND
- > 2 předchozí zlomeniny u dospělých, A/NEBO
- BMD v bederní páteři, krčku stehenní kosti nebo celkovém T skóre kyčle < -2,0
Kritéria vyloučení:
- Otevřené epifýzy.
- Historie vyzařování vnějšího paprsku na kostru.
- Pagetsova nemoc.
- Kostní metastázy nebo zhoubné nádory skeletu.
- Celková celoživotní expozice jakékoli antiresorpční medikaci < 90 dnů (primární zařazení).
- Léčba jakoukoli antiresorpční medikací 12 měsíců po zařazení - (sekundární zařazení).
- Ženy s OI, které jsou těhotné nebo nechtějí používat 1 formu antikoncepce.
- Nedostatek vitaminu D (25-hydroxyvitamin D
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Teriparatid (FORTEO)
Jednou denně SQ podávání Teriparatidu (FORTEO) 20 ug po dobu 18 měsíců
|
Teriparatid (FORTEO) 20 mcg, subkutánní injekce, jednou denně
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Denní placebo SQ po dobu 18 měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Minerální hustota páteře (BMD)
Časové okno: výchozí stav a 18 měsíců
|
hustota kostí pomocí duální energetické rentgenové absorpciometrie
|
výchozí stav a 18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková BMD kyčle
Časové okno: výchozí stav a 18 měsíců
|
hustota kostí pomocí duální energetické rentgenové absorpciometrie
|
výchozí stav a 18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Eric S Orwoll, M.D., Oregon Health and Science University
- Vrchní vyšetřovatel: Jay Shapiro, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
- Vrchní vyšetřovatel: Brendan Lee, M.D., PhD, Balor College of Medicine
- Vrchní vyšetřovatel: Sandra Veith, CRA, Oregon Health and Science University
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IBMD-OI
- UL1RR024140 (Grant/smlouva NIH USA)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .