Studie zu Teriparatid (FORTEO) zur Behandlung von Erwachsenen mit Osteogenesis Imperfecta (OI)

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von Teriparatid (FORTEO), dem menschlichen Parathormon 1-34, zur Erhöhung der Knochenmasse und zur Verbesserung der Knochenstruktur bei Erwachsenen mit Osteogenesis Imperfecta (OI) zu bestimmen. Osteogenesis imperfecta ist eine erbliche Erkrankung des Typ-I-Kollagens, eines Hauptbestandteils der Knochen, und ist durch mehrere Frakturen und Deformitäten gekennzeichnet. OI betrifft ungefähr 1-2 von 10.000 Personen. Nahezu alle Studien zu möglichen Behandlungen von OI haben die Wirkung von Medikamenten nur auf Kinder mit OI untersucht. Es gibt keine Heilung für Osteogenesis imperfecta und es gibt keine etablierte medizinische Therapie für Erwachsene mit dieser Erkrankung. Es liegen nur sehr begrenzte Daten zum Nutzen der Parathormontherapie bei OI vor. Eine wirksame anabole Therapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit OI könnte für die betroffenen Patienten eine wertvolle Bereicherung sein. In dieser Studie ist die Arbeitshypothese, dass Personen, die von OI betroffen sind und mit Forteo behandelt werden, eine erhöhte Mineraldichte der Wirbelsäule und der Hüftknochen und eine Zunahme der Knochenstärke erfahren werden. Es wird zwar nicht erwartet, dass Forteo den Defekt im produzierten Kollagen verändert, aber es wird postuliert, dass es die Menge an gebildetem Knochen erhöht und die Knochenfestigkeit verbessert.

Dies wird eine placebokontrollierte, doppelblinde Studie sein; die Hälfte der Patienten erhält Forteo 20 ug/Tag SQ. Erwachsene Patienten (mindestens 18 Jahre alt) mit OI werden für eine Behandlungsdauer von 18 Monaten aufgenommen. Während der Studie werden Blut-, Urin- und Knochendichte-/-stärketests durchgeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit zu beurteilen.