骨形成不全症の成人を治療するためのテリパラチド（FORTEO）の研究 (OI)

この研究の目的は、骨形成不全症 (OI) に罹患した成人の骨量を増加させ、骨構造を改善するための、ヒト副甲状腺ホルモン 1-34 であるテリパラチド (FORTEO) の有効性を判断することです。 骨形成不全症は、骨の主要な構成要素である I 型コラーゲンの遺伝性疾患であり、複数の骨折や変形を特徴としています。 OI は、10,000 人ごとに約 1 ～ 2 人の割合で発症します。 OI の潜在的な治療法に関する事実上すべての研究は、OI の子供に対する薬物療法の効果のみを評価しています。 骨形成不全症の治療法はなく、この障害を持つ成人に対する確立された医学的治療法もありません。 OI における副甲状腺ホルモン療法の有用性に関するデータは非常に限られています。 OI の成人患者の治療のための効果的な同化療法は、影響を受ける患者にとって貴重な資産となる可能性があります。 この研究では、作業仮説は、Forteo で治療された OI の影響を受けた個人は、脊椎と腰骨のミネラル密度の増加と骨強度の増加を経験するというものです。 フォルテオは、生成されたコラーゲンの欠陥を変えることは期待されていませんが、形成される骨の量を増やし、骨の強度を改善すると仮定されています.

これは、プラセボ対照の二重盲検試験になります。半分の患者は Forteo 20 ug/day SQ を受け取ります。 OIの成人患者（18歳以上）は、18か月の治療期間登録されます。 有効性と安全性を評価するために、試験中に血液、尿、および骨密度/強度試験が行われます。