Studio di Teriparatide (FORTEO) per il trattamento di adulti con osteogenesi imperfetta (OI)

Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia del teriparatide (FORTEO), che è l'ormone paratiroideo umano 1-34, per aumentare la massa ossea e migliorare la struttura ossea negli adulti affetti da Osteogenesi Imperfetta (OI). L'osteogenesi imperfetta è una malattia ereditaria del collagene di tipo I, un componente importante delle ossa, ed è caratterizzata da fratture multiple e deformità. OI colpisce circa 1-2 su 10.000 individui. Praticamente tutti gli studi sui potenziali trattamenti per l'OI hanno valutato gli effetti dei farmaci solo sui bambini con OI. Non esiste una cura per l'osteogenesi imperfetta e non esiste una terapia medica stabilita per gli adulti con il disturbo. I dati sull'utilità della terapia con ormone paratiroideo nell'OI sono molto limitati. Una terapia anabolica efficace per il trattamento di pazienti adulti con OI potrebbe essere una risorsa preziosa per i pazienti affetti. In questo studio, l'ipotesi di lavoro è che le persone affette da OI trattate con Forteo sperimenteranno un aumento della densità minerale ossea della colonna vertebrale e dell'anca e un aumento della forza ossea. Sebbene non si preveda che Forteo modifichi il difetto nel collagene prodotto, si ipotizza che aumenti la quantità di osso formato e migliori la resistenza ossea.

Questo sarà uno studio in doppio cieco controllato con placebo; metà dei pazienti riceverà Forteo 20 ug/die SQ. I pazienti adulti (età di almeno 18 anni) con OI saranno arruolati per una durata del trattamento di 18 mesi. Durante lo studio verranno eseguiti esami del sangue, delle urine e della densità/forza ossea per valutare l'efficacia e la sicurezza.