Étude du tériparatide (FORTEO) pour traiter les adultes atteints d'ostéogenèse imparfaite (OI)

Le but de cette étude est de déterminer l'efficacité du tériparatide (FORTEO), qui est l'hormone parathyroïdienne humaine 1-34, pour augmenter la masse osseuse et améliorer la structure osseuse chez les adultes atteints d'ostéogenèse imparfaite (OI). L'ostéogenèse imparfaite est une maladie héréditaire du collagène de type I, un composant majeur des os, et se caractérise par de multiples fractures et déformations. L'OI affecte environ 1 à 2 personnes sur 10 000. Pratiquement toutes les études sur les traitements potentiels de l'OI ont évalué les effets des médicaments uniquement sur les enfants atteints d'OI. Il n'y a pas de remède pour l'ostéogenèse imparfaite et il n'y a pas de traitement médical établi pour les adultes atteints de la maladie. Il existe très peu de données concernant l'utilité de l'hormonothérapie parathyroïdienne dans l'OI. Une thérapie anabolique efficace pour le traitement des patients adultes atteints d'OI pourrait être un atout précieux pour les patients concernés. Dans cette étude, l'hypothèse de travail est que les personnes atteintes d'OI qui sont traitées avec Forteo connaîtront une augmentation de la densité minérale osseuse de la colonne vertébrale et de la hanche et une augmentation de la résistance osseuse. Bien que Forteo ne devrait pas modifier le défaut de collagène produit, il est supposé augmenter la quantité d'os formé et améliorer la résistance osseuse.

Il s'agira d'un essai contrôlé par placebo en double aveugle ; la moitié des patients recevront Forteo 20 ug/jour SQ. Les patients adultes (âgés d'au moins 18 ans) atteints d'OI seront recrutés pour une durée de traitement de 18 mois. Des analyses de sang, d'urine et de densité/force osseuse seront effectuées au cours de l'étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité.