Undersøgelse af Teriparatide (FORTEO) til behandling af voksne med osteogenesis imperfecta (OI)

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effektiviteten af ​​teriparatid (FORTEO), som er humant parathyroidhormon 1-34, til at øge knoglemassen og forbedre knoglestrukturen hos voksne ramt af Osteogenesis Imperfecta (OI). Osteogenesis imperfecta er en arvelig lidelse af type I kollagen, en hovedkomponent i knogler, og er karakteriseret ved flere frakturer og deformiteter. OI påvirker cirka 1-2 ud af hver 10.000 individer. Stort set alle undersøgelser af potentielle behandlinger for OI har kun evalueret virkningerne af medicin på børn med OI. Der er ingen kur mod osteogenesis imperfecta, og der er ingen etableret medicinsk behandling for voksne med lidelsen. Der er meget begrænsede data vedrørende nytten af ​​parathyreoideahormonbehandling ved OI. En effektiv anabolsk terapi til behandling af voksne patienter med OI kunne være et værdifuldt aktiv for de berørte patienter. I denne undersøgelse er arbejdshypotesen, at personer, der er ramt af OI, som behandles med Forteo, vil opleve øget knoglemineraltæthed i rygsøjlen og hoften og en stigning i knoglestyrken. Selvom Forteo ikke forventes at ændre defekten i det producerede kollagen, men det postuleres at øge mængden af ​​dannet knogle og forbedre knoglestyrken.

Dette vil være et placebokontrolleret, dobbeltblindet forsøg; halvdelen af ​​patienterne vil modtage Forteo 20 ug/dag SQ. Voksne patienter (mindst 18 år) med OI vil blive indskrevet i en behandlingsvarighed på 18 måneder. Blod, urin og knogletæthed/styrke test vil blive udført under undersøgelsen for at vurdere effektivitet og sikkerhed.