Badanie teryparatydu (FORTEO) w leczeniu osób dorosłych z wrodzoną łamliwością kości (OI)
Badanie mające na celu ocenę skuteczności teryparatydu (FORTEO) w zwiększaniu masy kostnej i poprawie wytrzymałości kości u osób dorosłych dotkniętych wrodzoną łamliwością kości (OI)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Celem pracy jest określenie skuteczności teryparatydu (FORTEO), który jest ludzkim parathormonem 1-34, w zwiększaniu masy kostnej i poprawie struktury kości u osób dorosłych dotkniętych chorobą Osteogenesis Imperfecta (OI). Osteogenesis imperfecta to dziedziczne zaburzenie kolagenu typu I, głównego składnika kości, charakteryzujące się licznymi złamaniami i deformacjami. OI dotyka około 1-2 na 10 000 osób. Praktycznie wszystkie badania dotyczące potencjalnych metod leczenia OI oceniały wpływ leków tylko na dzieci z OI. Nie ma lekarstwa na osteogenesis imperfecta i nie ma ustalonej terapii medycznej dla dorosłych z tym zaburzeniem. Dane dotyczące przydatności terapii parathormonem w OI są bardzo ograniczone. Skuteczna terapia anaboliczna do leczenia dorosłych pacjentów z OI może być cennym atutem dla pacjentów dotkniętych chorobą. W tym badaniu przyjęto hipotezę roboczą, że osoby dotknięte OI leczone preparatem Forteo odczują zwiększoną gęstość mineralną kości kręgosłupa i kości biodrowej oraz wzrost wytrzymałości kości. Chociaż nie oczekuje się, że Forteo zmieni defekt w wytwarzanym kolagenie, postuluje się jednak zwiększenie ilości tworzonej kości i poprawę wytrzymałości kości.
Będzie to kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie; połowa pacjentów otrzyma Forteo 20 ug/dzień SQ. Dorośli pacjenci (w wieku co najmniej 18 lat) z OI zostaną włączeni do leczenia trwającego 18 miesięcy. Podczas badania zostaną przeprowadzone testy krwi, moczu i gęstości/wytrzymałości kości w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine, Department of Molecular and Human Gentics
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wcześniej ustalone rozpoznanie Osteogenesis Imperfecta ORAZ
- > 2 wcześniejsze złamania wieku dorosłego, ORAZ/LUB
- BMD w odcinku lędźwiowym kręgosłupa, szyjce kości udowej lub całym biodrze T-score < -2,0
Kryteria wyłączenia:
- Nasady otwarte.
- Historia promieniowania wiązki zewnętrznej do szkieletu.
- Choroba Pageta.
- Przerzuty do kości lub nowotwory szkieletu.
- Całkowite narażenie na jakiekolwiek leki antyresorpcyjne w ciągu całego życia < 90 dni (włączenie podstawowe).
- Leczenie dowolnymi lekami antyresorpcyjnymi 12 miesięcy przed włączeniem – (włączenie wtórne).
- Kobiety z OI, które są w ciąży lub nie chcą stosować 1 formy antykoncepcji.
- Niedobór witaminy D (25-hydroksywitamina D
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Teryparatyd (FORTEO)
Raz dziennie podawanie SQ teryparatydu (FORTEO) 20 ug przez 18 miesięcy
|
Teriparatyd (FORTEO) 20 mcg, wstrzyknięcie podskórne, raz dziennie
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Codzienne placebo SQ przez 18 miesięcy
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Gęstość mineralna kości kręgosłupa (BMD)
Ramy czasowe: linii bazowej i 18 miesięcy
|
gęstość kości za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii
|
linii bazowej i 18 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowite BMD biodra
Ramy czasowe: linii bazowej i 18 miesięcy
|
gęstość kości za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii
|
linii bazowej i 18 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Eric S Orwoll, M.D., Oregon Health and Science University
- Główny śledczy: Jay Shapiro, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
- Główny śledczy: Brendan Lee, M.D., PhD, Balor College of Medicine
- Główny śledczy: Sandra Veith, CRA, Oregon Health and Science University
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby kości
- Choroby kości, rozwojowe
- Osteochondrodysplazja
- Choroby kolagenowe
- Wrodzonej łamliwości kości
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki konserwujące gęstość kości
- Hormony i środki regulujące wapń
- Teryparatyd
Inne numery identyfikacyjne badania
- IBMD-OI
- UL1RR024140 (Grant/umowa NIH USA)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .