Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr mukopolysacharidózy I (MPS I).

15. března 2024 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Registr mukopolysacharidózy I (MPS I) je průběžná observační databáze, která sleduje výsledky pacientů s MPS I. Údaje shromážděné registrem MPS I poskytnou informace pro lepší charakterizaci přirozené historie a progrese MPS I a také klinické odpovědi pacientů, kteří dostávají enzymovou substituční terapii, jako je Aldurazyme (rekombinantní lidská alfa-L-iduronidáza) nebo jiné léčebné modality.

Cíle registru jsou:

  • Vyhodnotit dlouhodobou účinnost a bezpečnost přípravku Aldurazyme® (laronidáza)
  • Charakterizovat a popsat populaci MPS I jako celek, včetně variability, progrese a přirozené historie MPS I
  • Pomoci lékařské komunitě MPS I s vývojem doporučení pro monitorování pacientů a zpráv o výsledcích pacientů za účelem optimalizace péče o pacienty

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Registr MPS I je mezinárodní program; kromě centrálních kontaktních informací uvedených v části „Umístění“ mohou pacienti kontaktovat:

  • V Asii a Tichomoří - Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
  • V Evropě - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
  • V Latinské Americe - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
  • V Severní Americe - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1629
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153130
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153032
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 151069
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 152096
  • Belgie
      • Brussel, Belgie, 1090
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 150944
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 150517
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 151668
      • Roeselare, Belgie, 8800
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 154008
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 22250020
        • Nábor
        • Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
      • São Paulo, Brazílie, 04020-041
        • Nábor
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Nábor
        • Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13059-900
        • Nábor
        • PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
  • Chile
      • Los Angeles, Chile
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 152003
      • Talcahuano, Chile
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 152001
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1910001
  • Dánsko
      • København Ø, Dánsko, 2100
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 151229
  • Egypt
      • Cairo, Egypt, 12622
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 818002
      • Cairo, Egypt
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 818001
  • Filipíny
      • Manila, Filipíny, 1000
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 608001
  • Francie
      • BRON Cedex, Francie, 69677
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 250001
      • Marseille Cedex 05, Francie, 13385
        • Dokončeno
        • Investigational Site Number : 250002
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 250003
      • Paris Cedex 12, Francie, 75571
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 250005
      • Vandoeuvre Les Nancy Cedex, Francie, 54511
        • Dokončeno
        • Investigational Site Number : 250006
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Dokončeno
        • Investigational Site Number : 151171
      • Rotterdam, Holandsko, 3015GD
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 152029
  • Hongkong
      • Kowloon, Hongkong
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 344001
  • Indie
      • Ahmedabad, Indie, 380015
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 356003
      • Kolkata, Indie, 700017
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 356001
      • Secunderabad, Indie, 500026
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Vellore, Indie, 632004
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 356002
  • Indonésie
      • Jakarta, Indonésie
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 360001
  • Itálie
      • Ancona, Itálie, 60126
        • Dokončeno
        • Investigational Site Number : 380002
      • Cusano Milanino, Itálie
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 380004
      • Firenze, Itálie, 50141
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 380009
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 380003
      • Milano, Itálie, 20142
        • Dokončeno
        • Investigational Site Number : 380007
      • Napoli, Itálie
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 380005
      • Padova, Itálie, 35128
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 380008
      • Roma, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 380006
      • Udine, Itálie
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 380001
  • Japonsko
    • Kochi
      • Nangoku-shi, Kochi, Japonsko, 783-0043
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 392102
    • Tokyo
      • Setagaya, Tokyo, Japonsko, 157-0074
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 392101
  • Kanada
    • New Brunswick
      • Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C2Z3
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 124022
  • Kolumbie
      • Bogotá, Kolumbie
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 170001
  • Korejská republika
      • Daejeon, Korejská republika
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153191
      • Jeonnam, Korejská republika
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153225
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153180
      • Seoul, Korejská republika, 04401
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153192
      • Seoul, Korejská republika, 05505
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 151149
      • Seoul, Korejská republika
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153212
      • Seoul, Korejská republika
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153222
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153196
    • Gyeongsangnam-do
      • Changwon-si, Gyeongsangnam-do, Korejská republika, 51353
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 154286
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korejská republika, 50612
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 154148
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korejská republika, 50612
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153178
  • Kuvajt
      • Kuwait, Kuvajt
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 154225
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072210
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 4220004
  • Malajsie
      • Jalan Pahang, Malajsie, 50586
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 458001
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 458002
  • Maďarsko
      • Pécs, Maďarsko, 7623
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3480005
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 04-730
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 150575
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-075
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 6200002
  • Pákistán
      • Lahore, Pákistán
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 154266
      • Lahore, Pákistán
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 154264
  • Rumunsko
      • Cluj Napoca, Rumunsko, 400370
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 154177
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 119571
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 643001
      • Moscow, Ruská Federace, 125412
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 643002
  • Saudská arábie
      • Makkah, Saudská arábie, 21955
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 682004
      • Qatif, Saudská arábie
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 682001
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 702001
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 83340
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 703001
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B152TH
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 152287
      • Birmingham, Spojené království, B46NH
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 154240
      • London, Spojené království, WC1N3BG
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 151646
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Dokončeno
        • Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
      • San Bernardino, California, Spojené státy, 92408
        • Nábor
        • Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • Dokončeno
        • University of California at San Diego Site Number : 840007
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Dokončeno
        • Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Nábor
        • Yale Site Number : 840047
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Medical Center Site Number : 840067
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32216
        • Nábor
        • The Atwal Clinic Site Number : 840112
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Site Number : 840032
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Nábor
        • University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Nábor
        • Ochsner Medical Center Site Number : 840120
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
        • Nábor
        • John Hopkins Site Number : 840044
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 2115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital Site Number : 840093
      • Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01199
        • Nábor
        • Baystate Health Site Number : 840002
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Nábor
        • Children's Health Care Site Number : 840114
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University of St. Louis Site Number : 840100
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nábor
        • University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Nábor
        • Atlantic Health System Site Number : 840099
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Nábor
        • St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • Nábor
        • St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • Nábor
        • Northwell Health Site Number : 840102
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • New York University School Of Medicine Site Number : 840040
      • New York, New York, Spojené státy, 10029-7494
        • Nábor
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Nábor
        • University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Nábor
        • State University of New York Site Number : 840052
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • UHCMC Site Number : 840119
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205-2664
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
      • Dublin, Ohio, Spojené státy, 43017
        • Nábor
        • LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University Site Number : 840080
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Site Number : 840023
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Nábor
        • Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Nábor
        • Greenwood Genetcs Site Number : 840055
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Nábor
        • University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98415
        • Nábor
        • Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
  • Tchaj-wan
      • Chiayi, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 154093
      • Hualien, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 152152
      • Kaohsiung, Tchaj-wan, 807
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 152244
      • Kaohsiung Hsien,, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 152246
      • New Taipei City, Tchaj-wan, 23142
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 151534
      • Putz City, Chia-yi, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 151500
      • Taichung, Tchaj-wan, 00407
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 151181
      • Taichung City, Tchaj-wan, 404
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 151179
      • Tainan, Tchaj-wan, 70403
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153248
      • Tainan, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 152153
      • Taipei, Tchaj-wan, 10041
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 151182
      • Taipei, Tchaj-wan, 10449
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 152321
      • Tao Yuan County, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 153158
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Dokončeno
        • Investigational Site Number : 764002
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 764003
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 764004
      • Bangkok, Thajsko
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 764001
      • Khon Kaen, Thajsko, 40002
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 764005
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 154212
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 704002
  • Česko
      • Praha 2, Česko, 12808
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 150659

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti s MPS I

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni pacienti s potvrzenou diagnózou MPS I jsou způsobilí k zařazení. Potvrzená diagnóza je definována jako: A. dokumentovaný biochemický důkaz deficitu aktivity enzymu alfa (a)-L-iduronidázy a/nebo B. mutace (mutací) v genu kódujícím a-L-iduronidázu nebo měřitelné klinické příznaky a symptomy MPS I
  • Všichni pacienti by měli mít vyplněný formulář povolení pacienta

Kritéria vyloučení:

  • Žádná vylučovací kritéria pro účast v registru MPS I. POZNÁMKA: Účast v registru nevylučuje účast v jiných klinických studiích.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit dlouhodobou účinnost Aldurazymu
Časové okno: Přibližně 17 let
Přibližně 17 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. listopadu 2003

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2034

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. ledna 2034

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. září 2005

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DIREGC07008 (Sanofi)
  • U1111-1294-8266 (Identifikátor registru: ICTRP)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza I (MPS I)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit