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ムコ多糖症 I (MPS I) レジストリ

2024年3月15日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

ムコ多糖症 I (MPS I) レジストリは、MPS I 患者の転帰を追跡する継続的な観察データベースです。 MPS I レジストリによって収集されたデータは、MPS I の自然経過と進行、およびアルデュラザイム (組換えヒト α-L-イズロニダーゼ) などの酵素補充療法を受けている患者の臨床反応をよりよく特徴付けるための情報を提供します。治療法。

レジストリの目的は次のとおりです。

  • Aldurazyme®（ラロニダーゼ）の長期的な有効性と安全性を評価する
  • MPS I の変動性、進行、および自然経過を含め、MPS I 集団全体を特徴付けて説明する
  • 患者のケアを最適化するために、患者を監視するための推奨事項と患者の転帰に関するレポートの開発により、MPS I 医療コミュニティを支援する

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

MPS I レジストリは国際的なプログラムです。 「場所」の見出しの下に提供される主要な連絡先情報に加えて、患者は次の連絡先に連絡できます。

  • アジア太平洋 - Vivian Liu、+65-6431-2548、Vivian.liu@genzyme.com
  • ヨーロッパ - +31-35-699-1232、europe@mpsiregistry.com
  • ラテンアメリカ - +617-591-5500、help@mpsiregistry.com
  • 北米 - +617-591-5500、help@mpsiregistry.com

研究の種類

観察的

入学 (推定)

1500

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 完了
        • Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
      • San Bernardino、California、アメリカ、92408
        • 募集
        • Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
      • San Diego、California、アメリカ、92093
        • 完了
        • University of California at San Diego Site Number : 840007
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 完了
        • Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • 募集
        • Yale Site Number : 840047
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Medical Center Site Number : 840067
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • 募集
        • University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • 募集
        • University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32216
        • 募集
        • The Atwal Clinic Site Number : 840112
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa Site Number : 840032
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • 募集
        • University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • 募集
        • Ochsner Medical Center Site Number : 840120
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
        • 募集
        • John Hopkins Site Number : 840044
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、2115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital Site Number : 840093
      • Springfield、Massachusetts、アメリカ、01199
        • 募集
        • Baystate Health Site Number : 840002
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • 募集
        • Children's Health Care Site Number : 840114
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University of St. Louis Site Number : 840100
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • 募集
        • University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • 募集
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
        • 募集
        • Atlantic Health System Site Number : 840099
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • 募集
        • St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
      • Paterson、New Jersey、アメリカ、07503
        • 募集
        • St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
    • New York
      • Manhasset、New York、アメリカ、11030
        • 募集
        • Northwell Health Site Number : 840102
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • New York University School Of Medicine Site Number : 840040
      • New York、New York、アメリカ、10029-7494
        • 募集
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • 募集
        • University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • 募集
        • State University of New York Site Number : 840052
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • 募集
        • UHCMC Site Number : 840119
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205-2664
        • 募集
        • Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
      • Dublin、Ohio、アメリカ、43017
        • 募集
        • LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health & Science University Site Number : 840080
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • University of Pittsburgh Site Number : 840023
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • 募集
        • Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
        • 募集
        • Greenwood Genetcs Site Number : 840055
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • 募集
        • University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • 募集
        • Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
    • Washington
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98415
        • 募集
        • Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、1629
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153130
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、1425
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153032
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B152TH
        • 募集
        • Investigational Site Number : 152287
      • Birmingham、イギリス、B46NH
        • 募集
        • Investigational Site Number : 154240
      • London、イギリス、WC1N3BG
        • 募集
        • Investigational Site Number : 151646
  • イタリア
      • Ancona、イタリア、60126
        • 完了
        • Investigational Site Number : 380002
      • Cusano Milanino、イタリア
        • 募集
        • Investigational Site Number : 380004
      • Firenze、イタリア、50141
        • 募集
        • Investigational Site Number : 380009
      • Genova、イタリア、16147
        • 募集
        • Investigational Site Number : 380003
      • Milano、イタリア、20142
        • 完了
        • Investigational Site Number : 380007
      • Napoli、イタリア
        • 募集
        • Investigational Site Number : 380005
      • Padova、イタリア、35128
        • 募集
        • Investigational Site Number : 380008
      • Roma、イタリア、00165
        • 募集
        • Investigational Site Number : 380006
      • Udine、イタリア
        • 募集
        • Investigational Site Number : 380001
  • インド
      • Ahmedabad、インド、380015
        • 募集
        • Investigational Site Number : 356003
      • Kolkata、インド、700017
        • 募集
        • Investigational Site Number : 356001
      • Secunderabad、インド、500026
        • 募集
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Vellore、インド、632004
        • 募集
        • Investigational Site Number : 356002
  • インドネシア
      • Jakarta、インドネシア
        • 募集
        • Investigational Site Number : 360001
  • エジプト
      • Cairo、エジプト、12622
        • 募集
        • Investigational Site Number : 818002
      • Cairo、エジプト
        • 募集
        • Investigational Site Number : 818001
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • 完了
        • Investigational Site Number : 151171
      • Rotterdam、オランダ、3015GD
        • 募集
        • Investigational Site Number : 152029
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • 募集
        • Investigational Site Number : 151069
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • 募集
        • Investigational Site Number : 152096
  • カナダ
    • New Brunswick
      • Moncton、New Brunswick、カナダ、E1C2Z3
        • 募集
        • Investigational Site Number : 124022
  • クウェート
      • Kuwait、クウェート
        • 募集
        • Investigational Site Number : 154225
  • クロアチア
      • Zagreb、クロアチア、10000
        • 募集
        • Investigational Site Number : 1910001
  • コロンビア
      • Bogotá、コロンビア
        • 募集
        • Investigational Site Number : 170001
  • サウジアラビア
      • Makkah、サウジアラビア、21955
        • 募集
        • Investigational Site Number : 682004
      • Qatif、サウジアラビア
        • 募集
        • Investigational Site Number : 682001
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール、229899
        • 募集
        • Investigational Site Number : 702001
  • スロバキア
      • Bratislava、スロバキア、83340
        • 募集
        • Investigational Site Number : 703001
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10400
        • 完了
        • Investigational Site Number : 764002
      • Bangkok、タイ、10400
        • 募集
        • Investigational Site Number : 764003
      • Bangkok、タイ、10700
        • 募集
        • Investigational Site Number : 764004
      • Bangkok、タイ
        • 募集
        • Investigational Site Number : 764001
      • Khon Kaen、タイ、40002
        • 募集
        • Investigational Site Number : 764005
  • チェコ
      • Praha 2、チェコ、12808
        • 募集
        • Investigational Site Number : 150659
  • チリ
      • Los Angeles、チリ
        • 募集
        • Investigational Site Number : 152003
      • Talcahuano、チリ
        • 募集
        • Investigational Site Number : 152001
  • デンマーク
      • København Ø、デンマーク、2100
        • 募集
        • Investigational Site Number : 151229
  • ハンガリー
      • Pécs、ハンガリー、7623
        • 募集
        • Investigational Site Number : 3480005
  • パキスタン
      • Lahore、パキスタン
        • 募集
        • Investigational Site Number : 154266
      • Lahore、パキスタン
        • 募集
        • Investigational Site Number : 154264
  • フィリピン
      • Manila、フィリピン、1000
        • 募集
        • Investigational Site Number : 608001
  • フランス
      • BRON Cedex、フランス、69677
        • 募集
        • Investigational Site Number : 250001
      • Marseille Cedex 05、フランス、13385
        • 完了
        • Investigational Site Number : 250002
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Investigational Site Number : 250003
      • Paris Cedex 12、フランス、75571
        • 募集
        • Investigational Site Number : 250005
      • Vandoeuvre Les Nancy Cedex、フランス、54511
        • 完了
        • Investigational Site Number : 250006
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、22250020
        • 募集
        • Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
      • São Paulo、ブラジル、04020-041
        • 募集
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、ブラジル、90035-903
        • 募集
        • Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
    • São Paulo
      • Campinas、São Paulo、ブラジル、13059-900
        • 募集
        • PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
  • ベトナム
      • Hanoi、ベトナム
        • 募集
        • Investigational Site Number : 154212
      • Ho Chi Minh City、ベトナム、700000
        • 募集
        • Investigational Site Number : 704002
  • ベルギー
      • Brussel、ベルギー、1090
        • 募集
        • Investigational Site Number : 150944
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • 募集
        • Investigational Site Number : 150517
      • Leuven、ベルギー、3000
        • 募集
        • Investigational Site Number : 151668
      • Roeselare、ベルギー、8800
        • 募集
        • Investigational Site Number : 154008
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3000-075
        • 募集
        • Investigational Site Number : 6200002
  • ポーランド
      • Warszawa、ポーランド、04-730
        • 募集
        • Investigational Site Number : 150575
  • マレーシア
      • Jalan Pahang、マレーシア、50586
        • 募集
        • Investigational Site Number : 458001
      • Kuala Lumpur、マレーシア、59100
        • 募集
        • Investigational Site Number : 458002
  • ルーマニア
      • Cluj Napoca、ルーマニア、400370
        • 募集
        • Investigational Site Number : 154177
  • レバノン
      • Beirut、レバノン、11072210
        • 募集
        • Investigational Site Number : 4220004
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、119571
        • 募集
        • Investigational Site Number : 643001
      • Moscow、ロシア連邦、125412
        • 募集
        • Investigational Site Number : 643002
  • 台湾
      • Chiayi、台湾
        • 募集
        • Investigational Site Number : 154093
      • Hualien、台湾
        • 募集
        • Investigational Site Number : 152152
      • Kaohsiung、台湾、807
        • 募集
        • Investigational Site Number : 152244
      • Kaohsiung Hsien,、台湾
        • 募集
        • Investigational Site Number : 152246
      • New Taipei City、台湾、23142
        • 募集
        • Investigational Site Number : 151534
      • Putz City, Chia-yi、台湾
        • 募集
        • Investigational Site Number : 151500
      • Taichung、台湾、00407
        • 募集
        • Investigational Site Number : 151181
      • Taichung City、台湾、404
        • 募集
        • Investigational Site Number : 151179
      • Tainan、台湾、70403
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153248
      • Tainan、台湾
        • 募集
        • Investigational Site Number : 152153
      • Taipei、台湾、10041
        • 募集
        • Investigational Site Number : 151182
      • Taipei、台湾、10449
        • 募集
        • Investigational Site Number : 152321
      • Tao Yuan County、台湾
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153158
  • 大韓民国
      • Daejeon、大韓民国
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153191
      • Jeonnam、大韓民国
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153225
      • Seoul、大韓民国、03080
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153180
      • Seoul、大韓民国、04401
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153192
      • Seoul、大韓民国、05505
        • 募集
        • Investigational Site Number : 151149
      • Seoul、大韓民国
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153212
      • Seoul、大韓民国
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153222
      • Seoul、大韓民国、03080
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153196
    • Gyeongsangnam-do
      • Changwon-si、Gyeongsangnam-do、大韓民国、51353
        • 募集
        • Investigational Site Number : 154286
      • Yangsan、Gyeongsangnam-do、大韓民国、50612
        • 募集
        • Investigational Site Number : 154148
      • Yangsan-si、Gyeongsangnam-do、大韓民国、50612
        • 募集
        • Investigational Site Number : 153178
  • 日本
    • Kochi
      • Nangoku-shi、Kochi、日本、783-0043
        • 募集
        • Investigational Site Number : 392102
    • Tokyo
      • Setagaya、Tokyo、日本、157-0074
        • 募集
        • Investigational Site Number : 392101
  • 香港
      • Kowloon、香港
        • 募集
        • Investigational Site Number : 344001

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

MPS Iのすべての患者

説明

包含基準:

  • MPS Iの診断が確認されたすべての患者は、含める資格があります。 確認された診断は次のように定義されます: A. α(a)-L-イズロニダーゼ酵素活性の欠乏および/または B. α-L-イズロニダーゼをコードする遺伝子の変異の生化学的証拠の文書化、または測定可能な臨床徴候および症状MPSⅠ
  • すべての患者について、記入済みの患者承認書が必要です。

除外基準:

  • MPS I レジストリに参加するための除外基準はありません。 注: レジストリへの参加は、他の臨床研究への参加を排除するものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：他の

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
アルデュラザイムの長期的な有効性を評価する
時間枠：約17年
約17年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Genzyme, a Sanofi Company

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Monitor、Genzyme, a Sanofi Company

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2003年11月20日

一次修了 (推定)

2034年1月31日

研究の完了 (推定)

2034年1月31日

試験登録日

最初に提出

2005年9月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2005年9月2日

最初の投稿 (推定)

2005年9月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月15日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DIREGC07008 (Sanofi)
  • U1111-1294-8266 (レジストリ識別子：ICTRP)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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条件

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場所

3
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