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Mukopolysaccharidose I (MPS I)-Register

24. Februar 2026 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Das Mucopolysaccharidosis I (MPS I) Registry ist eine fortlaufende Beobachtungsdatenbank, die die Ergebnisse von Patienten mit MPS I verfolgt. Die vom MPS I-Register gesammelten Daten werden Informationen liefern, um den natürlichen Verlauf und das Fortschreiten von MPS I sowie das klinische Ansprechen von Patienten, die eine Enzymersatztherapie wie Aldurazyme (rekombinante humane Alpha-L-Iduronidase) oder andere erhalten, besser zu charakterisieren Behandlungsmodalitäten.

Die Ziele des Registers sind:

Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Aldurazyme® (Laronidase)
Charakterisierung und Beschreibung der MPS I-Population als Ganzes, einschließlich der Variabilität, Progression und Naturgeschichte von MPS I
Unterstützung der medizinischen Gemeinschaft von MPS I bei der Entwicklung von Empfehlungen zur Überwachung von Patienten und Berichten über Patientenergebnisse zur Optimierung der Patientenversorgung

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Mukopolysaccharidose I (MPS I)

Detaillierte Beschreibung

Das MPS I Registry ist ein internationales Programm; Zusätzlich zu den zentralen Kontaktdaten unter der Rubrik „Standort“ können sich Patienten wenden an:

Im asiatisch-pazifischen Raum – Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
In Europa - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
In Lateinamerika - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
In Nordamerika - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

1406

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Argentinien
- - Buenos Aires, Argentinien, 1192
    - Investigational Site Number : 153032
  - San Luis, Argentinien, 5700
    - Investigational Site Number : 153130
Australien
- New South Wales
  - Westmead, New South Wales, Australien, 2145
    - Investigational Site Number : 151069
Belgien
- - Brussels, Belgien, 1090
    - Investigational Site Number : 150944
  - Leuven, Belgien, 3000
    - Investigational Site Number : 151668
  - Roeselare, Belgien, 8800
    - Investigational Site Number : 154008
Brasilien
- - Rio de Janeiro, Brasilien, 22250-020
    - Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ- Site Number : 076004
  - São Paulo, Brasilien, 04020-041
    - Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076002
- Rio Grande do Sul
  - Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-002
    - Private Practice - Dr. Fabiano Klaus- Site Number : 076001
- São Paulo
  - Campinas, São Paulo, Brasilien, 13034-685
    - Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076007
Chile
- - Los Ángeles, Chile
    - Investigational Site Number : 152003
- Región del Biobío
  - Talcahuano, Región del Biobío, Chile, 2687000
    - Investigational Site Number : 152001
Deutschland
- - Hamburg, Deutschland, 20246
    - Investigational Site Number : 151368
  - Mainz, Deutschland, 55131
    - Investigational Site Number : 150031
Dänemark
- - Copenhagen, Dänemark, 2100
    - Investigational Site Number : 151229
Frankreich
- - Bordeaux, Frankreich, 33076
    - Investigational Site Number : 250004
  - Bron, Frankreich, 69677
    - Investigational Site Number : 250001
  - Marseille, Frankreich, 13885
    - Investigational Site Number : 250002
  - Paris, Frankreich, 75015
    - Investigational Site Number : 250003
  - Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54511
    - Investigational Site Number : 250006
Hongkong
- - Kowloon, Hongkong
    - Investigational Site Number : 344001
Indien
- - Ahmedabad, Indien, 380015
    - Investigational Site Number : 356003
  - Kolkata, Indien, 700017
    - Investigational Site Number : 356001
  - Vellore, Indien, 632004
    - Investigational Site Number : 356002
Indonesien
- - Jakarta, Indonesien
    - Investigational Site Number : 360001
Irland
- - Dublin, Irland, D01 F772
    - Investigational Site Number : 154161
Italien
- - Ancona, Italien, 60126
    - Investigational Site Number : 380002
  - Genova, Italien, 16147
    - Investigational Site Number : 380003
  - Napoli, Italien
    - Investigational Site Number : 380005
  - Padua, Italien, 35128
    - Investigational Site Number : 380008
- Milano
  - Cusano Milanino, Milano, Italien, 20095
    - Investigational Site Number : 380004
  - Milan, Milano, Italien, 20142
    - Investigational Site Number : 380007
- Roma
  - Rome, Roma, Italien, 00165
    - Investigational Site Number : 380006
Japan
- - Tokyo, Japan, 157-8535
    - Investigational Site Number : 392101
- Kochi
  - Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
    - Investigational Site Number : 392102
Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
    - Investigational Site Number : 124014
  - Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    - Investigational Site Number : 124002
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
    - Investigational Site Number : 124011
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1R9
    - Investigational Site Number : 124019
- Ontario
  - London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
    - Investigational Site Number : 124021
  - Ottawa, Ontario, Kanada, K1K 4L2
    - Investigational Site Number : 124018
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - Investigational Site Number : 124006
- Quebec
  - Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1K 2R1
    - Investigational Site Number : 124001
Kolumbien
- - Bogotá, Kolumbien
    - Investigational Site Number : 170001
Kuwait
- - Kuwait City, Kuwait
    - Investigational Site Number : 154225
Libanon
- - Beirut, Libanon, 11072210
    - Investigational Site Number : 4220004
Malaysia
- - Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
    - Investigational Site Number : 458001
  - Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
    - Investigational Site Number : 458002
Niederlande
- - Amsterdam, Niederlande
    - Investigational Site Number : 151171
  - Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
    - Investigational Site Number : 152029
Pakistan
- - Lahore, Pakistan
    - Investigational Site Number : 154264
  - Lahore, Pakistan
    - Investigational Site Number : 154266
Philippinen
- - Manila, Philippinen, 1000
    - Investigational Site Number : 608001
Polen
- - Warsaw, Polen, 04-730
    - Investigational Site Number : 150575
Portugal
- - Coimbra, Portugal, 3000-075
    - Investigational Site Number : 6200002
Rumänien
- - Cluj-Napoca, Rumänien, 400006
    - Investigational Site Number : 154177
Russland
- - Moscow, Russland, 119571
    - Investigational Site Number : 643001
  - Moscow, Russland, 125412
    - Investigational Site Number : 643002
Saudi-Arabien
- - Al Qaţīf, Saudi-Arabien
    - Investigational Site Number : 682001
  - Mecca, Saudi-Arabien, 24246
    - Investigational Site Number : 682004
Schweden
- - Stockholm, Schweden, 171 76
    - Investigational Site Number : 7520001
Slowakei
- - Bratislava, Slowakei, 833 40
    - Investigational Site Number : 703001
Südkorea
- - Daejeon, Südkorea
    - Investigational Site Number : 153191
  - Jeonnam, Südkorea
    - Investigational Site Number : 153225
  - Seoul, Südkorea
    - Investigational Site Number : 153212
  - Seoul, Südkorea
    - Investigational Site Number : 153222
Taiwan
- - Chiayi City, Taiwan
    - Investigational Site Number : 154093
  - Kaohsiung City, Taiwan, 833
    - Investigational Site Number : 152246
  - Putz City, Chia-yi, Taiwan
    - Investigational Site Number : 151500
  - Taichung, Taiwan, 404
    - Investigational Site Number : 151179
  - Tainan, Taiwan, 710
    - Investigational Site Number : 152153
  - Taipei, Taiwan, 100
    - Investigational Site Number : 151182
  - Taipei, Taiwan, 104
    - Investigational Site Number : 152321
Thailand
- - Bangkok, Thailand, 10400
    - Investigational Site Number : 764002
  - Bangkok, Thailand, 10400
    - Investigational Site Number : 764003
  - Bangkok, Thailand, 10700
    - Investigational Site Number : 764004
  - Bangkok, Thailand
    - Investigational Site Number : 764001
Tschechien
- - Prague, Tschechien, 12808
    - Investigational Site Number : 150659
Vereinigte Staaten
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
    - Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
    - Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
- California
  - Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
    - Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
  - Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
    - USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
  - Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
    - UCSF Benioff Children's Hospital - Oakland- Site Number : 840029
  - Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
    - Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
  - Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
    - Stanford Unviersity MC Dept of Genetics- Site Number : 840022
  - Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
    - UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
  - San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
    - University of California at San Diego- Site Number : 840007
  - San Francisco, California, Vereinigte Staaten
    - University of California at San Francisco- Site Number : 840051
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    - Children's Hospital Colorado - Aurora- Site Number : 840069
  - Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    - University of Colorado at Denver Genetics Site Number : 840068
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
    - Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
    - Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
- Florida
  - Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
    - University of Florida Dept of Genetics- Site Number : 840083
  - Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
    - University Of Miami SOM- Site Number : 840006
  - Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
    - Pediatric Endocrine Associates- Site Number : 840017
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
    - Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840011
  - Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
    - Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
    - Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    - University of Iowa- Site Number : 840032
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
    - University of Louisville- Genetics- Site Number : 840030
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    - John Hopkins- Site Number : 840044
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
    - Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
  - Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 2115
    - Boston Children's Hospital - PIN- Site Number : 840093
  - Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01199
    - Baystate Medical Center- Site Number : 840002
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
    - University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
    - University of Minnesota Medical Center Pediatrics- Site Number : 840076
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    - Washington University- Site Number : 840100
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
    - University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
    - Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
    - Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
  - New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
    - Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
- New York
  - Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
    - Northwell Health - Site Number : 840102
  - New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
    - New York University School Of Medicine- Site Number : 840040
  - Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
    - State University of New York- Site Number : 840052
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
    - Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840037
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
    - Cincinnati Children's Hospital-Genetics- Site Number : 840041
  - Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
    - Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
- Oregon
  - Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
    - Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840080
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
  - Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    - Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
    - University of Pittsburgh- Site Number : 840023
- Rhode Island
  - Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
    - Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
    - Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
- Texas
  - Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75226
    - Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
    - University of Utah Health Hospital- Site Number : 840092
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
    - University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
  - Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
- Washington
  - Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
    - Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
  - Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
    - University of Washington Medical Center- Site Number : 840059
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics- Site Number : 840054
Vereinigtes Königreich
- England
  - Birmingham, England, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
    - Investigational Site Number : 154240
  - London, England, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
    - Investigational Site Number : 151123
- Glasgow City
  - Glasgow, Glasgow City, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
    - Investigational Site Number : 152156
- London, City of
  - London, London, City of, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
    - Investigational Site Number : 151646
  - London, London, City of, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
    - Investigational Site Number : 150303
- Manchester
  - Salford, Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
    - Investigational Site Number : 152361
- Missouri
  - Manchester, Missouri, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
    - Investigational Site Number : 150455
Vietnam
- - Hanoi, Vietnam
    - Investigational Site Number : 154212
Ägypten
- - Cairo, Ägypten, 11231
    - Investigational Site Number : 818002
  - Cairo, Ägypten
    - Investigational Site Number : 818001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Kind
Erwachsene
Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Alle Patienten mit MPS I

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Alle Patienten mit einer bestätigten Diagnose von MPS I kommen für die Aufnahme in Frage. Eine bestätigte Diagnose ist definiert als: A. dokumentierter biochemischer Nachweis eines Mangels an alpha (a)-L-Iduronidase-Enzymaktivität und/oder B. Mutation(en) im Gen, das für a-L-Iduronidase kodiert, oder messbare klinische Anzeichen und Symptome von MPS I
Für alle Patienten sollte ein ausgefülltes Patientenermächtigungsformular vorhanden sein

Ausschlusskriterien:

Keine Ausschlusskriterien für die Teilnahme am MPS I Register. HINWEIS: Die Teilnahme am Register schließt die Teilnahme an anderen klinischen Studien nicht aus.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Beobachtungsmodelle: Kohorte
Zeitperspektiven: Sonstiges

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Zeitfenster
Bewertung der Langzeitwirksamkeit von Aldurazyme Zeitfenster: Ungefähr 17 Jahre	Ungefähr 17 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

Studienleiter: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. November 2003

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat