Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mucopolysaccharidose I (MPS I) register

15 maart 2024 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

De Mucopolysaccharidosis I (MPS I) Registry is een doorlopende, observationele database die de resultaten van patiënten met MPS I bijhoudt. De gegevens die door de MPS I-registratie worden verzameld, zullen informatie opleveren om de natuurlijke geschiedenis en progressie van MPS I beter te karakteriseren, evenals de klinische reacties van patiënten die enzymvervangende therapie krijgen, zoals Aldurazyme (Recombinant Human Alpha-L-Iduronidase), of andere behandelingsmodaliteiten.

De doelstellingen van het register zijn:

  • Om de effectiviteit en veiligheid op lange termijn van Aldurazyme® (laronidase) te evalueren
  • Karakteriseren en beschrijven van de MPS I-populatie als geheel, inclusief de variabiliteit, progressie en natuurlijk beloop van MPS I
  • De medische gemeenschap van MPS I helpen bij het ontwikkelen van aanbevelingen voor het monitoren van patiënten en het rapporteren over patiëntresultaten om de patiëntenzorg te optimaliseren

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Gedetailleerde beschrijving

De MPS I Registratie is een internationaal programma; naast de centrale contactgegevens vermeld onder de rubriek "Locatie", kunnen patiënten contact opnemen met:

  • In Azië-Pacific - Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
  • In Europa - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
  • In Latijns-Amerika - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
  • In Noord-Amerika - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

1500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

      • Buenos Aires, Argentinië, 1629
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153130
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, 1425
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153032
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Werving
        • Investigational Site Number : 151069
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Werving
        • Investigational Site Number : 152096
      • Brussel, België, 1090
        • Werving
        • Investigational Site Number : 150944
      • Bruxelles, België, 1200
        • Werving
        • Investigational Site Number : 150517
      • Leuven, België, 3000
        • Werving
        • Investigational Site Number : 151668
      • Roeselare, België, 8800
        • Werving
        • Investigational Site Number : 154008
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 22250020
        • Werving
        • Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
      • São Paulo, Brazilië, 04020-041
        • Werving
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Werving
        • Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazilië, 13059-900
        • Werving
        • PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
    • New Brunswick
      • Moncton, New Brunswick, Canada, E1C2Z3
        • Werving
        • Investigational Site Number : 124022
      • Los Angeles, Chili
        • Werving
        • Investigational Site Number : 152003
      • Talcahuano, Chili
        • Werving
        • Investigational Site Number : 152001
      • Bogotá, Colombia
        • Werving
        • Investigational Site Number : 170001
      • København Ø, Denemarken, 2100
        • Werving
        • Investigational Site Number : 151229
      • Cairo, Egypte, 12622
        • Werving
        • Investigational Site Number : 818002
      • Cairo, Egypte
        • Werving
        • Investigational Site Number : 818001
      • Manila, Filippijnen, 1000
        • Werving
        • Investigational Site Number : 608001
      • BRON Cedex, Frankrijk, 69677
        • Werving
        • Investigational Site Number : 250001
      • Marseille Cedex 05, Frankrijk, 13385
        • Voltooid
        • Investigational Site Number : 250002
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • Investigational Site Number : 250003
      • Paris Cedex 12, Frankrijk, 75571
        • Werving
        • Investigational Site Number : 250005
      • Vandoeuvre Les Nancy Cedex, Frankrijk, 54511
        • Voltooid
        • Investigational Site Number : 250006
      • Pécs, Hongarije, 7623
        • Werving
        • Investigational Site Number : 3480005
      • Kowloon, Hongkong
        • Werving
        • Investigational Site Number : 344001
      • Ahmedabad, Indië, 380015
        • Werving
        • Investigational Site Number : 356003
      • Kolkata, Indië, 700017
        • Werving
        • Investigational Site Number : 356001
      • Secunderabad, Indië, 500026
        • Werving
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Vellore, Indië, 632004
        • Werving
        • Investigational Site Number : 356002
      • Jakarta, Indonesië
        • Werving
        • Investigational Site Number : 360001
      • Ancona, Italië, 60126
        • Voltooid
        • Investigational Site Number : 380002
      • Cusano Milanino, Italië
        • Werving
        • Investigational Site Number : 380004
      • Firenze, Italië, 50141
        • Werving
        • Investigational Site Number : 380009
      • Genova, Italië, 16147
        • Werving
        • Investigational Site Number : 380003
      • Milano, Italië, 20142
        • Voltooid
        • Investigational Site Number : 380007
      • Napoli, Italië
        • Werving
        • Investigational Site Number : 380005
      • Padova, Italië, 35128
        • Werving
        • Investigational Site Number : 380008
      • Roma, Italië, 00165
        • Werving
        • Investigational Site Number : 380006
      • Udine, Italië
        • Werving
        • Investigational Site Number : 380001
    • Kochi
      • Nangoku-shi, Kochi, Japan, 783-0043
        • Werving
        • Investigational Site Number : 392102
    • Tokyo
      • Setagaya, Tokyo, Japan, 157-0074
        • Werving
        • Investigational Site Number : 392101
      • Kuwait, Koeweit
        • Werving
        • Investigational Site Number : 154225
      • Daejeon, Korea, republiek van
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153191
      • Jeonnam, Korea, republiek van
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153225
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153180
      • Seoul, Korea, republiek van, 04401
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153192
      • Seoul, Korea, republiek van, 05505
        • Werving
        • Investigational Site Number : 151149
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153212
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153222
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153196
    • Gyeongsangnam-do
      • Changwon-si, Gyeongsangnam-do, Korea, republiek van, 51353
        • Werving
        • Investigational Site Number : 154286
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea, republiek van, 50612
        • Werving
        • Investigational Site Number : 154148
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, republiek van, 50612
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153178
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • Werving
        • Investigational Site Number : 1910001
      • Beirut, Libanon, 11072210
        • Werving
        • Investigational Site Number : 4220004
      • Jalan Pahang, Maleisië, 50586
        • Werving
        • Investigational Site Number : 458001
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
        • Werving
        • Investigational Site Number : 458002
      • Amsterdam, Nederland
        • Voltooid
        • Investigational Site Number : 151171
      • Rotterdam, Nederland, 3015GD
        • Werving
        • Investigational Site Number : 152029
      • Lahore, Pakistan
        • Werving
        • Investigational Site Number : 154266
      • Lahore, Pakistan
        • Werving
        • Investigational Site Number : 154264
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Werving
        • Investigational Site Number : 150575
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Werving
        • Investigational Site Number : 6200002
      • Cluj Napoca, Roemenië, 400370
        • Werving
        • Investigational Site Number : 154177
      • Moscow, Russische Federatie, 119571
        • Werving
        • Investigational Site Number : 643001
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Werving
        • Investigational Site Number : 643002
      • Makkah, Saoedi-Arabië, 21955
        • Werving
        • Investigational Site Number : 682004
      • Qatif, Saoedi-Arabië
        • Werving
        • Investigational Site Number : 682001
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Werving
        • Investigational Site Number : 702001
      • Bratislava, Slowakije, 83340
        • Werving
        • Investigational Site Number : 703001
      • Chiayi, Taiwan
        • Werving
        • Investigational Site Number : 154093
      • Hualien, Taiwan
        • Werving
        • Investigational Site Number : 152152
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Werving
        • Investigational Site Number : 152244
      • Kaohsiung Hsien,, Taiwan
        • Werving
        • Investigational Site Number : 152246
      • New Taipei City, Taiwan, 23142
        • Werving
        • Investigational Site Number : 151534
      • Putz City, Chia-yi, Taiwan
        • Werving
        • Investigational Site Number : 151500
      • Taichung, Taiwan, 00407
        • Werving
        • Investigational Site Number : 151181
      • Taichung City, Taiwan, 404
        • Werving
        • Investigational Site Number : 151179
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153248
      • Tainan, Taiwan
        • Werving
        • Investigational Site Number : 152153
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • Werving
        • Investigational Site Number : 151182
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Werving
        • Investigational Site Number : 152321
      • Tao Yuan County, Taiwan
        • Werving
        • Investigational Site Number : 153158
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Voltooid
        • Investigational Site Number : 764002
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Werving
        • Investigational Site Number : 764003
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Werving
        • Investigational Site Number : 764004
      • Bangkok, Thailand
        • Werving
        • Investigational Site Number : 764001
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Werving
        • Investigational Site Number : 764005
      • Praha 2, Tsjechië, 12808
        • Werving
        • Investigational Site Number : 150659
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B152TH
        • Werving
        • Investigational Site Number : 152287
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B46NH
        • Werving
        • Investigational Site Number : 154240
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3BG
        • Werving
        • Investigational Site Number : 151646
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Voltooid
        • Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
      • San Bernardino, California, Verenigde Staten, 92408
        • Werving
        • Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
        • Voltooid
        • University of California at San Diego Site Number : 840007
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Voltooid
        • Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Werving
        • Yale Site Number : 840047
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Medical Center Site Number : 840067
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Werving
        • University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32216
        • Werving
        • The Atwal Clinic Site Number : 840112
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa Site Number : 840032
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Werving
        • University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Werving
        • Ochsner Medical Center Site Number : 840120
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
        • Werving
        • John Hopkins Site Number : 840044
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 2115
        • Werving
        • Boston Children's Hospital Site Number : 840093
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01199
        • Werving
        • Baystate Health Site Number : 840002
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Werving
        • Children's Health Care Site Number : 840114
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University of St. Louis Site Number : 840100
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Werving
        • University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Werving
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Werving
        • Atlantic Health System Site Number : 840099
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Werving
        • St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • Werving
        • St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
    • New York
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • Werving
        • Northwell Health Site Number : 840102
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • New York University School Of Medicine Site Number : 840040
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029-7494
        • Werving
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • Werving
        • University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • Werving
        • State University of New York Site Number : 840052
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Werving
        • UHCMC Site Number : 840119
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205-2664
        • Werving
        • Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
      • Dublin, Ohio, Verenigde Staten, 43017
        • Werving
        • LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Science University Site Number : 840080
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • University of Pittsburgh Site Number : 840023
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Werving
        • Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Werving
        • Greenwood Genetcs Site Number : 840055
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • Werving
        • University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Werving
        • Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98415
        • Werving
        • Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
      • Hanoi, Vietnam
        • Werving
        • Investigational Site Number : 154212
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Werving
        • Investigational Site Number : 704002

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten met MPS I

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten met een bevestigde diagnose van MPS I komen in aanmerking voor opname. Een bevestigde diagnose wordt gedefinieerd als: A. gedocumenteerd biochemisch bewijs van een deficiëntie in alfa(a)-L-iduronidase-enzymactiviteit en/of B. mutatie(s) in het gen dat codeert voor a-L-iduronidase, of meetbare klinische tekenen en symptomen van MPS ik
  • Voor alle patiënten moet er een ingevuld toestemmingsformulier voor de patiënt zijn

Uitsluitingscriteria:

  • Geen uitsluitingscriteria voor deelname aan de MPS I Registratie. OPMERKING: Deelname aan het register sluit deelname aan andere klinische onderzoeken niet uit.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Ander

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de effectiviteit van Aldurazyme op lange termijn te evalueren
Tijdsspanne: Ongeveer 17 jaar
Ongeveer 17 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 november 2003

Primaire voltooiing (Geschat)

31 januari 2034

Studie voltooiing (Geschat)

31 januari 2034

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 september 2005

Eerst geplaatst (Geschat)

5 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose I (MPS I)

3
Abonneren