- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT00144794
Mucopolysaccharidose I (MPS I) register
De Mucopolysaccharidosis I (MPS I) Registry is een doorlopende, observationele database die de resultaten van patiënten met MPS I bijhoudt. De gegevens die door de MPS I-registratie worden verzameld, zullen informatie opleveren om de natuurlijke geschiedenis en progressie van MPS I beter te karakteriseren, evenals de klinische reacties van patiënten die enzymvervangende therapie krijgen, zoals Aldurazyme (Recombinant Human Alpha-L-Iduronidase), of andere behandelingsmodaliteiten.
De doelstellingen van het register zijn:
- Om de effectiviteit en veiligheid op lange termijn van Aldurazyme® (laronidase) te evalueren
- Karakteriseren en beschrijven van de MPS I-populatie als geheel, inclusief de variabiliteit, progressie en natuurlijk beloop van MPS I
- De medische gemeenschap van MPS I helpen bij het ontwikkelen van aanbevelingen voor het monitoren van patiënten en het rapporteren over patiëntresultaten om de patiëntenzorg te optimaliseren
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
De MPS I Registratie is een internationaal programma; naast de centrale contactgegevens vermeld onder de rubriek "Locatie", kunnen patiënten contact opnemen met:
- In Azië-Pacific - Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
- In Europa - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
- In Latijns-Amerika - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
- In Noord-Amerika - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: MPS I Registry HelpLine
- Telefoonnummer: 617-591-5500
- E-mail: help@MPSIRegistry.com
Studie Contact Back-up
- Naam: For site information, send an email with site number to
- E-mail: Contact-Us@sanofi.com
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, 1629
- Werving
- Investigational Site Number : 153130
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, 1425
- Werving
- Investigational Site Number : 153032
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australië, 2145
- Werving
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australië, 4101
- Werving
- Investigational Site Number : 152096
-
-
-
-
-
Brussel, België, 1090
- Werving
- Investigational Site Number : 150944
-
Bruxelles, België, 1200
- Werving
- Investigational Site Number : 150517
-
Leuven, België, 3000
- Werving
- Investigational Site Number : 151668
-
Roeselare, België, 8800
- Werving
- Investigational Site Number : 154008
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 22250020
- Werving
- Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
-
São Paulo, Brazilië, 04020-041
- Werving
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90035-903
- Werving
- Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazilië, 13059-900
- Werving
- PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
-
-
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Canada, E1C2Z3
- Werving
- Investigational Site Number : 124022
-
-
-
-
-
Los Angeles, Chili
- Werving
- Investigational Site Number : 152003
-
Talcahuano, Chili
- Werving
- Investigational Site Number : 152001
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia
- Werving
- Investigational Site Number : 170001
-
-
-
-
-
København Ø, Denemarken, 2100
- Werving
- Investigational Site Number : 151229
-
-
-
-
-
Cairo, Egypte, 12622
- Werving
- Investigational Site Number : 818002
-
Cairo, Egypte
- Werving
- Investigational Site Number : 818001
-
-
-
-
-
Manila, Filippijnen, 1000
- Werving
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
BRON Cedex, Frankrijk, 69677
- Werving
- Investigational Site Number : 250001
-
Marseille Cedex 05, Frankrijk, 13385
- Voltooid
- Investigational Site Number : 250002
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Werving
- Investigational Site Number : 250003
-
Paris Cedex 12, Frankrijk, 75571
- Werving
- Investigational Site Number : 250005
-
Vandoeuvre Les Nancy Cedex, Frankrijk, 54511
- Voltooid
- Investigational Site Number : 250006
-
-
-
-
-
Pécs, Hongarije, 7623
- Werving
- Investigational Site Number : 3480005
-
-
-
-
-
Kowloon, Hongkong
- Werving
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Indië, 380015
- Werving
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, Indië, 700017
- Werving
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, Indië, 500026
- Werving
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, Indië, 632004
- Werving
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonesië
- Werving
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Ancona, Italië, 60126
- Voltooid
- Investigational Site Number : 380002
-
Cusano Milanino, Italië
- Werving
- Investigational Site Number : 380004
-
Firenze, Italië, 50141
- Werving
- Investigational Site Number : 380009
-
Genova, Italië, 16147
- Werving
- Investigational Site Number : 380003
-
Milano, Italië, 20142
- Voltooid
- Investigational Site Number : 380007
-
Napoli, Italië
- Werving
- Investigational Site Number : 380005
-
Padova, Italië, 35128
- Werving
- Investigational Site Number : 380008
-
Roma, Italië, 00165
- Werving
- Investigational Site Number : 380006
-
Udine, Italië
- Werving
- Investigational Site Number : 380001
-
-
-
-
Kochi
-
Nangoku-shi, Kochi, Japan, 783-0043
- Werving
- Investigational Site Number : 392102
-
-
Tokyo
-
Setagaya, Tokyo, Japan, 157-0074
- Werving
- Investigational Site Number : 392101
-
-
-
-
-
Kuwait, Koeweit
- Werving
- Investigational Site Number : 154225
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, republiek van
- Werving
- Investigational Site Number : 153191
-
Jeonnam, Korea, republiek van
- Werving
- Investigational Site Number : 153225
-
Seoul, Korea, republiek van, 03080
- Werving
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Korea, republiek van, 04401
- Werving
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Korea, republiek van, 05505
- Werving
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Korea, republiek van
- Werving
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Korea, republiek van
- Werving
- Investigational Site Number : 153222
-
Seoul, Korea, republiek van, 03080
- Werving
- Investigational Site Number : 153196
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Changwon-si, Gyeongsangnam-do, Korea, republiek van, 51353
- Werving
- Investigational Site Number : 154286
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea, republiek van, 50612
- Werving
- Investigational Site Number : 154148
-
Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, republiek van, 50612
- Werving
- Investigational Site Number : 153178
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatië, 10000
- Werving
- Investigational Site Number : 1910001
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 11072210
- Werving
- Investigational Site Number : 4220004
-
-
-
-
-
Jalan Pahang, Maleisië, 50586
- Werving
- Investigational Site Number : 458001
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
- Werving
- Investigational Site Number : 458002
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Voltooid
- Investigational Site Number : 151171
-
Rotterdam, Nederland, 3015GD
- Werving
- Investigational Site Number : 152029
-
-
-
-
-
Lahore, Pakistan
- Werving
- Investigational Site Number : 154266
-
Lahore, Pakistan
- Werving
- Investigational Site Number : 154264
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 04-730
- Werving
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Werving
- Investigational Site Number : 6200002
-
-
-
-
-
Cluj Napoca, Roemenië, 400370
- Werving
- Investigational Site Number : 154177
-
-
-
-
-
Moscow, Russische Federatie, 119571
- Werving
- Investigational Site Number : 643001
-
Moscow, Russische Federatie, 125412
- Werving
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Makkah, Saoedi-Arabië, 21955
- Werving
- Investigational Site Number : 682004
-
Qatif, Saoedi-Arabië
- Werving
- Investigational Site Number : 682001
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Werving
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Bratislava, Slowakije, 83340
- Werving
- Investigational Site Number : 703001
-
-
-
-
-
Chiayi, Taiwan
- Werving
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien, Taiwan
- Werving
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- Werving
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung Hsien,, Taiwan
- Werving
- Investigational Site Number : 152246
-
New Taipei City, Taiwan, 23142
- Werving
- Investigational Site Number : 151534
-
Putz City, Chia-yi, Taiwan
- Werving
- Investigational Site Number : 151500
-
Taichung, Taiwan, 00407
- Werving
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung City, Taiwan, 404
- Werving
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Taiwan, 70403
- Werving
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Taiwan
- Werving
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Taiwan, 10041
- Werving
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Taiwan, 10449
- Werving
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Taiwan
- Werving
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Voltooid
- Investigational Site Number : 764002
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Werving
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Werving
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Thailand
- Werving
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Werving
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Praha 2, Tsjechië, 12808
- Werving
- Investigational Site Number : 150659
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B152TH
- Werving
- Investigational Site Number : 152287
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B46NH
- Werving
- Investigational Site Number : 154240
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3BG
- Werving
- Investigational Site Number : 151646
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Werving
- Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Werving
- Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Voltooid
- Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
-
San Bernardino, California, Verenigde Staten, 92408
- Werving
- Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
- Voltooid
- University of California at San Diego Site Number : 840007
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Voltooid
- Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
- Werving
- Yale Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Werving
- Children's National Medical Center Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- Werving
- University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
- Werving
- University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32216
- Werving
- The Atwal Clinic Site Number : 840112
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Werving
- Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Werving
- Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Werving
- University of Iowa Site Number : 840032
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Werving
- University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
- Werving
- Ochsner Medical Center Site Number : 840120
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
- Werving
- John Hopkins Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Werving
- Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 2115
- Werving
- Boston Children's Hospital Site Number : 840093
-
Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01199
- Werving
- Baystate Health Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Werving
- University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Werving
- Children's Health Care Site Number : 840114
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Werving
- Washington University of St. Louis Site Number : 840100
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
- Werving
- University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
- Werving
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
- Werving
- Atlantic Health System Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Werving
- St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
- Werving
- St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
- Werving
- Northwell Health Site Number : 840102
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- Werving
- New York University School Of Medicine Site Number : 840040
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029-7494
- Werving
- Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- Werving
- University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
- Werving
- State University of New York Site Number : 840052
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Werving
- Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
- Werving
- Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Werving
- UHCMC Site Number : 840119
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205-2664
- Werving
- Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Verenigde Staten, 43017
- Werving
- LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Werving
- Oregon Health & Science University Site Number : 840080
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
- Werving
- Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Werving
- University of Pittsburgh Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
- Werving
- Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
- Werving
- Greenwood Genetcs Site Number : 840055
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- Werving
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Werving
- Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98415
- Werving
- Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Werving
- Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Werving
- Investigational Site Number : 154212
-
Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
- Werving
- Investigational Site Number : 704002
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Alle patiënten met een bevestigde diagnose van MPS I komen in aanmerking voor opname. Een bevestigde diagnose wordt gedefinieerd als: A. gedocumenteerd biochemisch bewijs van een deficiëntie in alfa(a)-L-iduronidase-enzymactiviteit en/of B. mutatie(s) in het gen dat codeert voor a-L-iduronidase, of meetbare klinische tekenen en symptomen van MPS ik
- Voor alle patiënten moet er een ingevuld toestemmingsformulier voor de patiënt zijn
Uitsluitingscriteria:
- Geen uitsluitingscriteria voor deelname aan de MPS I Registratie. OPMERKING: Deelname aan het register sluit deelname aan andere klinische onderzoeken niet uit.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Ander
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Om de effectiviteit van Aldurazyme op lange termijn te evalueren
Tijdsspanne: Ongeveer 17 jaar
|
Ongeveer 17 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Viskochil D, Muenzer J, Guffon N, Garin C, Munoz-Rojas MV, Moy KA, Hutchinson DT. Carpal tunnel syndrome in mucopolysaccharidosis I: a registry-based cohort study. Dev Med Child Neurol. 2017 Dec;59(12):1269-1275. doi: 10.1111/dmcn.13545. Epub 2017 Sep 11.
- Arn P, Bruce IA, Wraith JE, Travers H, Fallet S. Airway-related symptoms and surgeries in patients with mucopolysaccharidosis I. Ann Otol Rhinol Laryngol. 2015 Mar;124(3):198-205. doi: 10.1177/0003489414550154. Epub 2014 Sep 11.
- Beck M, Arn P, Giugliani R, Muenzer J, Okuyama T, Taylor J, Fallet S. The natural history of MPS I: global perspectives from the MPS I Registry. Genet Med. 2014 Oct;16(10):759-65. doi: 10.1038/gim.2014.25. Epub 2014 Mar 27.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DIREGC07008 (Sanofi)
- U1111-1294-8266 (Register-ID: ICTRP)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose I (MPS I)
-
REGENXBIO Inc.Actief, niet wervendHurler-syndroom | Syndroom van Hurler-Scheie | Mucopolysaccharidose Type I (MPS I)Verenigde Staten, Brazilië, Israël
-
SanofiVoltooidZiekte van Pompe | Mucopolysaccharidose Type I (MPS I)Italië
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... en andere medewerkersVoltooidZiekte van Krabbe | Mucopolysaccharidose Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose Type VI (MPS VI)Verenigde Staten
-
Orchard TherapeuticsWervingMPS-IH (Hurler-syndroom)Nederland, Verenigde Staten, Italië, Verenigd Koninkrijk
-
Cairo UniversityNog niet aan het werven
-
Cairo UniversityOnbekend
-
Solvay PharmaceuticalsWyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer; H. Lundbeck A/SVoltooid
-
University of Sao PauloVoltooidBipolaire I stoornisBrazilië
-
University of Sao PauloOnbekend
-
Hams Hamed AbdelrahmanVoltooid