- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00144794
Rejestr mukopolisacharydozy I (MPS I).
Rejestr Mukopolisacharydozy I (MPS I) jest stałą, obserwacyjną bazą danych, która śledzi wyniki pacjentów z MPS I. Dane gromadzone przez rejestr MPS I dostarczą informacji pozwalających lepiej scharakteryzować historię naturalną i progresję MPS I, a także odpowiedzi kliniczne pacjentów otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą, taką jak Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza) lub inne sposoby leczenia.
Celami Rejestru są:
- Ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa Aldurazyme® (laronidazy)
- Scharakteryzowanie i opisanie populacji MPS I jako całości, w tym zmienności, progresji i historii naturalnej MPS I
- Aby pomóc społeczności medycznej MPS I w opracowaniu zaleceń dotyczących monitorowania pacjentów i raportów na temat wyników pacjentów w celu optymalizacji opieki nad pacjentem
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Rejestr MPS I jest programem międzynarodowym; oprócz centralnych informacji kontaktowych podanych pod nagłówkiem „Lokalizacja”, pacjenci mogą kontaktować się z:
- W regionie Azji i Pacyfiku — Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
- W Europie - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
- W Ameryce Łacińskiej - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
- W Ameryce Północnej - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: MPS I Registry HelpLine
- Numer telefonu: 617-591-5500
- E-mail: help@MPSIRegistry.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: For site information, send an email with site number to
- E-mail: Contact-Us@sanofi.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Makkah, Arabia Saudyjska, 21955
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 682004
-
Qatif, Arabia Saudyjska
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 682001
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, 1629
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153130
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, 1425
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153032
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152096
-
-
-
-
-
Brussel, Belgia, 1090
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 150944
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 150517
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151668
-
Roeselare, Belgia, 8800
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154008
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 22250020
- Rekrutacyjny
- Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
-
São Paulo, Brazylia, 04020-041
- Rekrutacyjny
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90035-903
- Rekrutacyjny
- Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazylia, 13059-900
- Rekrutacyjny
- PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
-
-
-
-
-
Los Angeles, Chile
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152003
-
Talcahuano, Chile
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152001
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorwacja, 10000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1910001
-
-
-
-
-
Praha 2, Czechy, 12808
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 150659
-
-
-
-
-
København Ø, Dania, 2100
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151229
-
-
-
-
-
Cairo, Egipt, 12622
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 818002
-
Cairo, Egipt
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 818001
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 119571
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 643001
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Manila, Filipiny, 1000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
BRON Cedex, Francja, 69677
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 250001
-
Marseille Cedex 05, Francja, 13385
- Zakończony
- Investigational Site Number : 250002
-
Paris, Francja, 75015
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 250003
-
Paris Cedex 12, Francja, 75571
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 250005
-
Vandoeuvre Les Nancy Cedex, Francja, 54511
- Zakończony
- Investigational Site Number : 250006
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Zakończony
- Investigational Site Number : 151171
-
Rotterdam, Holandia, 3015GD
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152029
-
-
-
-
-
Kowloon, Hongkong
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Indie, 380015
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, Indie, 700017
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, Indie, 500026
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, Indie, 632004
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonezja
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
Kochi
-
Nangoku-shi, Kochi, Japonia, 783-0043
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 392102
-
-
Tokyo
-
Setagaya, Tokyo, Japonia, 157-0074
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 392101
-
-
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C2Z3
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124022
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 170001
-
-
-
-
-
Kuwait, Kuwejt
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154225
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 11072210
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 4220004
-
-
-
-
-
Jalan Pahang, Malezja, 50586
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 458001
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 458002
-
-
-
-
-
Lahore, Pakistan
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154266
-
Lahore, Pakistan
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154264
-
-
-
-
-
Warszawa, Polska, 04-730
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-075
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 6200002
-
-
-
-
-
Daejeon, Republika Korei
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153191
-
Jeonnam, Republika Korei
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153225
-
Seoul, Republika Korei, 03080
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Republika Korei, 04401
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Republika Korei, 05505
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Republika Korei
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Republika Korei
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153222
-
Seoul, Republika Korei, 03080
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153196
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Changwon-si, Gyeongsangnam-do, Republika Korei, 51353
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154286
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Republika Korei, 50612
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154148
-
Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Republika Korei, 50612
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153178
-
-
-
-
-
Cluj Napoca, Rumunia, 400370
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154177
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Rekrutacyjny
- Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Rekrutacyjny
- Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Zakończony
- Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
-
San Bernardino, California, Stany Zjednoczone, 92408
- Rekrutacyjny
- Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
- Zakończony
- University of California at San Diego Site Number : 840007
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Zakończony
- Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
- Rekrutacyjny
- Yale Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- Children's National Medical Center Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Rekrutacyjny
- University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Rekrutacyjny
- University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32216
- Rekrutacyjny
- The Atwal Clinic Site Number : 840112
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Rekrutacyjny
- Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Rekrutacyjny
- University of Iowa Site Number : 840032
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Rekrutacyjny
- University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
- Rekrutacyjny
- Ochsner Medical Center Site Number : 840120
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
- Rekrutacyjny
- John Hopkins Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Rekrutacyjny
- Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 2115
- Rekrutacyjny
- Boston Children's Hospital Site Number : 840093
-
Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01199
- Rekrutacyjny
- Baystate Health Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Rekrutacyjny
- University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Rekrutacyjny
- Children's Health Care Site Number : 840114
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Rekrutacyjny
- Washington University of St. Louis Site Number : 840100
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- Rekrutacyjny
- University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Rekrutacyjny
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Rekrutacyjny
- Atlantic Health System Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Rekrutacyjny
- St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
- Rekrutacyjny
- St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
- Rekrutacyjny
- Northwell Health Site Number : 840102
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Rekrutacyjny
- New York University School Of Medicine Site Number : 840040
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029-7494
- Rekrutacyjny
- Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- Rekrutacyjny
- University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- Rekrutacyjny
- State University of New York Site Number : 840052
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
- Rekrutacyjny
- Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Rekrutacyjny
- UHCMC Site Number : 840119
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205-2664
- Rekrutacyjny
- Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Stany Zjednoczone, 43017
- Rekrutacyjny
- LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Rekrutacyjny
- Oregon Health & Science University Site Number : 840080
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Rekrutacyjny
- University of Pittsburgh Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
- Rekrutacyjny
- Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Rekrutacyjny
- Greenwood Genetcs Site Number : 840055
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- Rekrutacyjny
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98415
- Rekrutacyjny
- Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 83340
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 703001
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Zakończony
- Investigational Site Number : 764002
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Tajlandia, 10700
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Tajlandia
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Tajlandia, 40002
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Chiayi, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung, Tajwan, 807
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung Hsien,, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152246
-
New Taipei City, Tajwan, 23142
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151534
-
Putz City, Chia-yi, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151500
-
Taichung, Tajwan, 00407
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung City, Tajwan, 404
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Tajwan, 70403
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Tajwan, 10041
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Tajwan, 10449
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Hanoi, Wietnam
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154212
-
Ho Chi Minh City, Wietnam, 700000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 704002
-
-
-
-
-
Pécs, Węgry, 7623
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3480005
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy, 60126
- Zakończony
- Investigational Site Number : 380002
-
Cusano Milanino, Włochy
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380004
-
Firenze, Włochy, 50141
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380009
-
Genova, Włochy, 16147
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380003
-
Milano, Włochy, 20142
- Zakończony
- Investigational Site Number : 380007
-
Napoli, Włochy
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380005
-
Padova, Włochy, 35128
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380008
-
Roma, Włochy, 00165
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380006
-
Udine, Włochy
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380001
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B152TH
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152287
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B46NH
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154240
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3BG
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151646
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wszyscy pacjenci z potwierdzoną diagnozą MPS I kwalifikują się do włączenia. Potwierdzone rozpoznanie definiuje się jako: A. udokumentowany biochemiczny dowód niedoboru aktywności enzymu alfa (a)-L-iduronidazy i/lub B. mutację(y) w genie kodującym a-L-iduronidazę lub mierzalne objawy kliniczne MPS I
- Dla wszystkich pacjentów powinien być wypełniony formularz autoryzacji pacjenta
Kryteria wyłączenia:
- Brak kryteriów wykluczenia z udziału w Rejestrze MPS I. UWAGA: Udział w rejestrze nie wyklucza udziału w innych badaniach klinicznych.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Inny
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Ocena długoterminowej skuteczności leku Aldurazyme
Ramy czasowe: Około 17 lat
|
Około 17 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Viskochil D, Muenzer J, Guffon N, Garin C, Munoz-Rojas MV, Moy KA, Hutchinson DT. Carpal tunnel syndrome in mucopolysaccharidosis I: a registry-based cohort study. Dev Med Child Neurol. 2017 Dec;59(12):1269-1275. doi: 10.1111/dmcn.13545. Epub 2017 Sep 11.
- Arn P, Bruce IA, Wraith JE, Travers H, Fallet S. Airway-related symptoms and surgeries in patients with mucopolysaccharidosis I. Ann Otol Rhinol Laryngol. 2015 Mar;124(3):198-205. doi: 10.1177/0003489414550154. Epub 2014 Sep 11.
- Beck M, Arn P, Giugliani R, Muenzer J, Okuyama T, Taylor J, Fallet S. The natural history of MPS I: global perspectives from the MPS I Registry. Genet Med. 2014 Oct;16(10):759-65. doi: 10.1038/gim.2014.25. Epub 2014 Mar 27.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DIREGC07008 (Sanofi)
- U1111-1294-8266 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I (MPS I)
-
Sigilon Therapeutics, Inc.WycofaneMPS I | MPS1-S | MPS1-HSBrazylia, Zjednoczone Królestwo
-
Children's Hospital of Eastern OntarioZakończonyMPS I | MPS IVKanada
-
University of California, San FranciscoRekrutacyjnyMPS IV | MPS VIStany Zjednoczone
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationAktywny, nie rekrutującyMukopolisacharydozy | Mukopolisacharydoza VI | Syndrom Morquio A | Mukopolisacharydoza IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolisacharydoza | Zespół Morquio A | Syndrom MorquioBrazylia
-
ShireZakończonyMukopolisacharydoza (MPS)Zjednoczone Królestwo, Holandia
-
Swedish Orphan BiovitrumZakończonyZespół Sanfilippo typu A (MPS IIIA)Stany Zjednoczone, Indyk
-
Swedish Orphan BiovitrumZakończonyZespół Sanfilippo typu A (MPS IIIA)Stany Zjednoczone, Niemcy, Indyk
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncPRA Health SciencesRekrutacyjnySyndrom Sly'a | Mukopolisacharydoza VII | MPS VII | MPS 7Stany Zjednoczone, Niemcy, Brazylia, Argentyna, Francja, Holandia, Portugalia, Hiszpania, Indyk
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncZakończonyMukopolisacharydoza | Syndrom Sly'a | MPS VII | MPS 7Stany Zjednoczone
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyMPS IIIB (zespół Sanfilippo B)Zjednoczone Królestwo