Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr mukopolisacharydozy I (MPS I).

15 marca 2024 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Rejestr Mukopolisacharydozy I (MPS I) jest stałą, obserwacyjną bazą danych, która śledzi wyniki pacjentów z MPS I. Dane gromadzone przez rejestr MPS I dostarczą informacji pozwalających lepiej scharakteryzować historię naturalną i progresję MPS I, a także odpowiedzi kliniczne pacjentów otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą, taką jak Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza) lub inne sposoby leczenia.

Celami Rejestru są:

  • Ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa Aldurazyme® (laronidazy)
  • Scharakteryzowanie i opisanie populacji MPS I jako całości, w tym zmienności, progresji i historii naturalnej MPS I
  • Aby pomóc społeczności medycznej MPS I w opracowaniu zaleceń dotyczących monitorowania pacjentów i raportów na temat wyników pacjentów w celu optymalizacji opieki nad pacjentem

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Szczegółowy opis

Rejestr MPS I jest programem międzynarodowym; oprócz centralnych informacji kontaktowych podanych pod nagłówkiem „Lokalizacja”, pacjenci mogą kontaktować się z:

  • W regionie Azji i Pacyfiku — Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
  • W Europie - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
  • W Ameryce Łacińskiej - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
  • W Ameryce Północnej - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

      • Makkah, Arabia Saudyjska, 21955
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 682004
      • Qatif, Arabia Saudyjska
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 682001
      • Buenos Aires, Argentyna, 1629
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153130
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, 1425
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153032
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 151069
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 152096
      • Brussel, Belgia, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 150944
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 150517
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 151668
      • Roeselare, Belgia, 8800
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 154008
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 22250020
        • Rekrutacyjny
        • Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
      • São Paulo, Brazylia, 04020-041
        • Rekrutacyjny
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Rekrutacyjny
        • Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13059-900
        • Rekrutacyjny
        • PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
      • Los Angeles, Chile
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 152003
      • Talcahuano, Chile
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 152001
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 1910001
      • Praha 2, Czechy, 12808
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 150659
      • København Ø, Dania, 2100
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 151229
      • Cairo, Egipt, 12622
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 818002
      • Cairo, Egipt
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 818001
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119571
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 643001
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 643002
      • Manila, Filipiny, 1000
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 608001
      • BRON Cedex, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 250001
      • Marseille Cedex 05, Francja, 13385
        • Zakończony
        • Investigational Site Number : 250002
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 250003
      • Paris Cedex 12, Francja, 75571
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 250005
      • Vandoeuvre Les Nancy Cedex, Francja, 54511
        • Zakończony
        • Investigational Site Number : 250006
      • Amsterdam, Holandia
        • Zakończony
        • Investigational Site Number : 151171
      • Rotterdam, Holandia, 3015GD
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 152029
      • Kowloon, Hongkong
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 344001
      • Ahmedabad, Indie, 380015
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 356003
      • Kolkata, Indie, 700017
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 356001
      • Secunderabad, Indie, 500026
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Vellore, Indie, 632004
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 356002
      • Jakarta, Indonezja
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 360001
    • Kochi
      • Nangoku-shi, Kochi, Japonia, 783-0043
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 392102
    • Tokyo
      • Setagaya, Tokyo, Japonia, 157-0074
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 392101
    • New Brunswick
      • Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C2Z3
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 124022
      • Bogotá, Kolumbia
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 170001
      • Kuwait, Kuwejt
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 154225
      • Beirut, Liban, 11072210
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 4220004
      • Jalan Pahang, Malezja, 50586
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 458001
      • Kuala Lumpur, Malezja, 59100
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 458002
      • Lahore, Pakistan
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 154266
      • Lahore, Pakistan
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 154264
      • Warszawa, Polska, 04-730
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 150575
      • Coimbra, Portugalia, 3000-075
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 6200002
      • Daejeon, Republika Korei
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153191
      • Jeonnam, Republika Korei
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153225
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153180
      • Seoul, Republika Korei, 04401
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153192
      • Seoul, Republika Korei, 05505
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 151149
      • Seoul, Republika Korei
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153212
      • Seoul, Republika Korei
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153222
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153196
    • Gyeongsangnam-do
      • Changwon-si, Gyeongsangnam-do, Republika Korei, 51353
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 154286
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Republika Korei, 50612
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 154148
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Republika Korei, 50612
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153178
      • Cluj Napoca, Rumunia, 400370
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 154177
      • Singapore, Singapur, 229899
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 702001
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Zakończony
        • Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
      • San Bernardino, California, Stany Zjednoczone, 92408
        • Rekrutacyjny
        • Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Zakończony
        • University of California at San Diego Site Number : 840007
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Zakończony
        • Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Rekrutacyjny
        • Yale Site Number : 840047
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Medical Center Site Number : 840067
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32216
        • Rekrutacyjny
        • The Atwal Clinic Site Number : 840112
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Site Number : 840032
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Rekrutacyjny
        • University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Rekrutacyjny
        • Ochsner Medical Center Site Number : 840120
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • Rekrutacyjny
        • John Hopkins Site Number : 840044
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 2115
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital Site Number : 840093
      • Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01199
        • Rekrutacyjny
        • Baystate Health Site Number : 840002
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Rekrutacyjny
        • Children's Health Care Site Number : 840114
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University of St. Louis Site Number : 840100
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Rekrutacyjny
        • University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Rekrutacyjny
        • Atlantic Health System Site Number : 840099
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rekrutacyjny
        • St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • Rekrutacyjny
        • St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Rekrutacyjny
        • Northwell Health Site Number : 840102
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • New York University School Of Medicine Site Number : 840040
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029-7494
        • Rekrutacyjny
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Rekrutacyjny
        • University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Rekrutacyjny
        • State University of New York Site Number : 840052
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • UHCMC Site Number : 840119
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205-2664
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
      • Dublin, Ohio, Stany Zjednoczone, 43017
        • Rekrutacyjny
        • LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University Site Number : 840080
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Site Number : 840023
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rekrutacyjny
        • Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Rekrutacyjny
        • Greenwood Genetcs Site Number : 840055
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • Rekrutacyjny
        • University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98415
        • Rekrutacyjny
        • Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
      • Bratislava, Słowacja, 83340
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 703001
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Zakończony
        • Investigational Site Number : 764002
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 764003
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 764004
      • Bangkok, Tajlandia
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 764001
      • Khon Kaen, Tajlandia, 40002
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 764005
      • Chiayi, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 154093
      • Hualien, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 152152
      • Kaohsiung, Tajwan, 807
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 152244
      • Kaohsiung Hsien,, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 152246
      • New Taipei City, Tajwan, 23142
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 151534
      • Putz City, Chia-yi, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 151500
      • Taichung, Tajwan, 00407
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 151181
      • Taichung City, Tajwan, 404
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 151179
      • Tainan, Tajwan, 70403
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153248
      • Tainan, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 152153
      • Taipei, Tajwan, 10041
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 151182
      • Taipei, Tajwan, 10449
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 152321
      • Tao Yuan County, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 153158
      • Hanoi, Wietnam
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 154212
      • Ho Chi Minh City, Wietnam, 700000
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 704002
      • Pécs, Węgry, 7623
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 3480005
      • Ancona, Włochy, 60126
        • Zakończony
        • Investigational Site Number : 380002
      • Cusano Milanino, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 380004
      • Firenze, Włochy, 50141
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 380009
      • Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 380003
      • Milano, Włochy, 20142
        • Zakończony
        • Investigational Site Number : 380007
      • Napoli, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 380005
      • Padova, Włochy, 35128
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 380008
      • Roma, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 380006
      • Udine, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 380001
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B152TH
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 152287
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B46NH
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 154240
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3BG
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 151646

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy pacjenci z MPS I

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci z potwierdzoną diagnozą MPS I kwalifikują się do włączenia. Potwierdzone rozpoznanie definiuje się jako: A. udokumentowany biochemiczny dowód niedoboru aktywności enzymu alfa (a)-L-iduronidazy i/lub B. mutację(y) w genie kodującym a-L-iduronidazę lub mierzalne objawy kliniczne MPS I
  • Dla wszystkich pacjentów powinien być wypełniony formularz autoryzacji pacjenta

Kryteria wyłączenia:

  • Brak kryteriów wykluczenia z udziału w Rejestrze MPS I. UWAGA: Udział w rejestrze nie wyklucza udziału w innych badaniach klinicznych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena długoterminowej skuteczności leku Aldurazyme
Ramy czasowe: Około 17 lat
Około 17 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 listopada 2003

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2034

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 stycznia 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 września 2005

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I (MPS I)

3
Subskrybuj