Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Реестр мукополисахаридозов I (MPS I)

15 марта 2024 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Реестр мукополисахаридозов I (MPS I) представляет собой постоянную наблюдательную базу данных, в которой отслеживаются результаты лечения пациентов с MPS I. Данные, собранные Реестром MPS I, предоставят информацию, позволяющую лучше охарактеризовать естественное течение и прогрессирование MPS I, а также клинические ответы пациентов, получающих заместительную ферментную терапию, такую ​​как альдуразим (рекомбинантная человеческая альфа-L-идуронидаза) или другие препараты. методы лечения.

Целями Реестра являются:

  • Оценить долгосрочную эффективность и безопасность Альдуразима® (ларонидазы).
  • Охарактеризовать и описать популяцию MPS I в целом, включая вариабельность, прогрессирование и естественное течение MPS I.
  • Помочь медицинскому сообществу MPS I в разработке рекомендаций по наблюдению за пациентами и отчетов о результатах лечения пациентов для оптимизации ухода за пациентами.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Подробное описание

Реестр MPS I является международной программой; В дополнение к центральной контактной информации, указанной в разделе «Местоположение», пациенты могут обращаться:

  • В Азиатско-Тихоокеанском регионе – Вивиан Лю, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
  • В Европе - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
  • В Латинской Америке - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
  • В Северной Америке — +617-591-5500, help@mpsiregistry.com

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

1500

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: MPS I Registry HelpLine
  • Номер телефона: 617-591-5500
  • Электронная почта: help@MPSIRegistry.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: For site information, send an email with site number to
  • Электронная почта: Contact-Us@sanofi.com

Места учебы

    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 151069
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 152096
      • Buenos Aires, Аргентина, 1629
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153130
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, 1425
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153032
      • Brussel, Бельгия, 1090
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 150944
      • Bruxelles, Бельгия, 1200
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 150517
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 151668
      • Roeselare, Бельгия, 8800
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 154008
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 22250020
        • Рекрутинг
        • Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
      • São Paulo, Бразилия, 04020-041
        • Рекрутинг
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Рекрутинг
        • Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13059-900
        • Рекрутинг
        • PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
      • Pécs, Венгрия, 7623
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3480005
      • Hanoi, Вьетнам
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 154212
      • Ho Chi Minh City, Вьетнам, 700000
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 704002
      • Kowloon, Гонконг
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 344001
      • København Ø, Дания, 2100
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 151229
      • Cairo, Египет, 12622
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 818002
      • Cairo, Египет
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 818001
      • Ahmedabad, Индия, 380015
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 356003
      • Kolkata, Индия, 700017
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 356001
      • Secunderabad, Индия, 500026
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Vellore, Индия, 632004
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 356002
      • Jakarta, Индонезия
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 360001
      • Ancona, Италия, 60126
        • Завершенный
        • Investigational Site Number : 380002
      • Cusano Milanino, Италия
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 380004
      • Firenze, Италия, 50141
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 380009
      • Genova, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 380003
      • Milano, Италия, 20142
        • Завершенный
        • Investigational Site Number : 380007
      • Napoli, Италия
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 380005
      • Padova, Италия, 35128
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 380008
      • Roma, Италия, 00165
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 380006
      • Udine, Италия
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 380001
    • New Brunswick
      • Moncton, New Brunswick, Канада, E1C2Z3
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 124022
      • Bogotá, Колумбия
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 170001
      • Daejeon, Корея, Республика
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153191
      • Jeonnam, Корея, Республика
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153225
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153180
      • Seoul, Корея, Республика, 04401
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153192
      • Seoul, Корея, Республика, 05505
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 151149
      • Seoul, Корея, Республика
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153212
      • Seoul, Корея, Республика
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153222
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153196
    • Gyeongsangnam-do
      • Changwon-si, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 51353
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 154286
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 50612
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 154148
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 50612
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153178
      • Kuwait, Кувейт
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 154225
      • Beirut, Ливан, 11072210
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 4220004
      • Jalan Pahang, Малайзия, 50586
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 458001
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 458002
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Завершенный
        • Investigational Site Number : 151171
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015GD
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 152029
      • Lahore, Пакистан
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 154266
      • Lahore, Пакистан
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 154264
      • Warszawa, Польша, 04-730
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 150575
      • Coimbra, Португалия, 3000-075
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 6200002
      • Moscow, Российская Федерация, 119571
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 643001
      • Moscow, Российская Федерация, 125412
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 643002
      • Cluj Napoca, Румыния, 400370
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 154177
      • Makkah, Саудовская Аравия, 21955
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 682004
      • Qatif, Саудовская Аравия
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 682001
      • Singapore, Сингапур, 229899
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 702001
      • Bratislava, Словакия, 83340
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 703001
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B152TH
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 152287
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B46NH
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 154240
      • London, Соединенное Королевство, WC1N3BG
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 151646
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Завершенный
        • Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
      • San Bernardino, California, Соединенные Штаты, 92408
        • Рекрутинг
        • Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
        • Завершенный
        • University of California at San Diego Site Number : 840007
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Завершенный
        • Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Рекрутинг
        • Yale Site Number : 840047
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Medical Center Site Number : 840067
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Рекрутинг
        • University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Рекрутинг
        • University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32216
        • Рекрутинг
        • The Atwal Clinic Site Number : 840112
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Site Number : 840032
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Рекрутинг
        • University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • Рекрутинг
        • Ochsner Medical Center Site Number : 840120
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
        • Рекрутинг
        • John Hopkins Site Number : 840044
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 2115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital Site Number : 840093
      • Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01199
        • Рекрутинг
        • Baystate Health Site Number : 840002
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Рекрутинг
        • Children's Health Care Site Number : 840114
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University of St. Louis Site Number : 840100
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • Рекрутинг
        • University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Рекрутинг
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Рекрутинг
        • Atlantic Health System Site Number : 840099
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Рекрутинг
        • St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
      • Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
        • Рекрутинг
        • St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
    • New York
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • Рекрутинг
        • Northwell Health Site Number : 840102
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Рекрутинг
        • New York University School Of Medicine Site Number : 840040
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029-7494
        • Рекрутинг
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Рекрутинг
        • University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • Рекрутинг
        • State University of New York Site Number : 840052
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Рекрутинг
        • UHCMC Site Number : 840119
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205-2664
        • Рекрутинг
        • Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
      • Dublin, Ohio, Соединенные Штаты, 43017
        • Рекрутинг
        • LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health & Science University Site Number : 840080
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh Site Number : 840023
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Рекрутинг
        • Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
        • Рекрутинг
        • Greenwood Genetcs Site Number : 840055
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • Рекрутинг
        • University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98415
        • Рекрутинг
        • Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
      • Bangkok, Таиланд, 10400
        • Завершенный
        • Investigational Site Number : 764002
      • Bangkok, Таиланд, 10400
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 764003
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 764004
      • Bangkok, Таиланд
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 764001
      • Khon Kaen, Таиланд, 40002
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 764005
      • Chiayi, Тайвань
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 154093
      • Hualien, Тайвань
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 152152
      • Kaohsiung, Тайвань, 807
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 152244
      • Kaohsiung Hsien,, Тайвань
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 152246
      • New Taipei City, Тайвань, 23142
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 151534
      • Putz City, Chia-yi, Тайвань
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 151500
      • Taichung, Тайвань, 00407
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 151181
      • Taichung City, Тайвань, 404
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 151179
      • Tainan, Тайвань, 70403
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153248
      • Tainan, Тайвань
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 152153
      • Taipei, Тайвань, 10041
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 151182
      • Taipei, Тайвань, 10449
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 152321
      • Tao Yuan County, Тайвань
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 153158
      • Manila, Филиппины, 1000
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 608001
      • BRON Cedex, Франция, 69677
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 250001
      • Marseille Cedex 05, Франция, 13385
        • Завершенный
        • Investigational Site Number : 250002
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 250003
      • Paris Cedex 12, Франция, 75571
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 250005
      • Vandoeuvre Les Nancy Cedex, Франция, 54511
        • Завершенный
        • Investigational Site Number : 250006
      • Zagreb, Хорватия, 10000
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1910001
      • Praha 2, Чехия, 12808
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 150659
      • Los Angeles, Чили
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 152003
      • Talcahuano, Чили
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 152001
    • Kochi
      • Nangoku-shi, Kochi, Япония, 783-0043
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 392102
    • Tokyo
      • Setagaya, Tokyo, Япония, 157-0074
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 392101

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все пациенты с МПС I

Описание

Критерии включения:

  • Все пациенты с подтвержденным диагнозом МПС I имеют право на включение. Подтвержденный диагноз определяется как: A. документально подтвержденные биохимические признаки дефицита активности фермента альфа-(а)-L-идуронидазы и/или B. мутация(и) в гене, кодирующем альфа-L-идуронидазу, или поддающиеся измерению клинические признаки и симптомы МПС I
  • Для всех пациентов должна быть заполненная форма авторизации пациента.

Критерий исключения:

  • Нет критериев исключения для участия в реестре MPS I. ПРИМЕЧАНИЕ. Участие в реестре не исключает участия в других клинических исследованиях.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Для оценки долгосрочной эффективности Альдуразима
Временное ограничение: Около 17 лет
Около 17 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 ноября 2003 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 января 2034 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 января 2034 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 сентября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 сентября 2005 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

5 сентября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз I (МПС I)

Подписаться