- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT00144794
Реестр мукополисахаридозов I (MPS I)
Реестр мукополисахаридозов I (MPS I) представляет собой постоянную наблюдательную базу данных, в которой отслеживаются результаты лечения пациентов с MPS I. Данные, собранные Реестром MPS I, предоставят информацию, позволяющую лучше охарактеризовать естественное течение и прогрессирование MPS I, а также клинические ответы пациентов, получающих заместительную ферментную терапию, такую как альдуразим (рекомбинантная человеческая альфа-L-идуронидаза) или другие препараты. методы лечения.
Целями Реестра являются:
- Оценить долгосрочную эффективность и безопасность Альдуразима® (ларонидазы).
- Охарактеризовать и описать популяцию MPS I в целом, включая вариабельность, прогрессирование и естественное течение MPS I.
- Помочь медицинскому сообществу MPS I в разработке рекомендаций по наблюдению за пациентами и отчетов о результатах лечения пациентов для оптимизации ухода за пациентами.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Реестр MPS I является международной программой; В дополнение к центральной контактной информации, указанной в разделе «Местоположение», пациенты могут обращаться:
- В Азиатско-Тихоокеанском регионе – Вивиан Лю, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
- В Европе - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
- В Латинской Америке - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
- В Северной Америке — +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: MPS I Registry HelpLine
- Номер телефона: 617-591-5500
- Электронная почта: help@MPSIRegistry.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: For site information, send an email with site number to
- Электронная почта: Contact-Us@sanofi.com
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152096
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, 1629
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153130
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, 1425
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153032
-
-
-
-
-
Brussel, Бельгия, 1090
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 150944
-
Bruxelles, Бельгия, 1200
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 150517
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151668
-
Roeselare, Бельгия, 8800
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154008
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Бразилия, 22250020
- Рекрутинг
- Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
-
São Paulo, Бразилия, 04020-041
- Рекрутинг
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Бразилия, 90035-903
- Рекрутинг
- Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Бразилия, 13059-900
- Рекрутинг
- PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
-
-
-
-
-
Pécs, Венгрия, 7623
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3480005
-
-
-
-
-
Hanoi, Вьетнам
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154212
-
Ho Chi Minh City, Вьетнам, 700000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 704002
-
-
-
-
-
Kowloon, Гонконг
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
København Ø, Дания, 2100
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151229
-
-
-
-
-
Cairo, Египет, 12622
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 818002
-
Cairo, Египет
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 818001
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Индия, 380015
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, Индия, 700017
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, Индия, 500026
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, Индия, 632004
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Индонезия
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Ancona, Италия, 60126
- Завершенный
- Investigational Site Number : 380002
-
Cusano Milanino, Италия
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380004
-
Firenze, Италия, 50141
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380009
-
Genova, Италия, 16147
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380003
-
Milano, Италия, 20142
- Завершенный
- Investigational Site Number : 380007
-
Napoli, Италия
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380005
-
Padova, Италия, 35128
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380008
-
Roma, Италия, 00165
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380006
-
Udine, Италия
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380001
-
-
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Канада, E1C2Z3
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124022
-
-
-
-
-
Bogotá, Колумбия
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 170001
-
-
-
-
-
Daejeon, Корея, Республика
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153191
-
Jeonnam, Корея, Республика
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153225
-
Seoul, Корея, Республика, 03080
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Корея, Республика, 04401
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Корея, Республика, 05505
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Корея, Республика
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Корея, Республика
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153222
-
Seoul, Корея, Республика, 03080
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153196
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Changwon-si, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 51353
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154286
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 50612
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154148
-
Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 50612
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153178
-
-
-
-
-
Kuwait, Кувейт
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154225
-
-
-
-
-
Beirut, Ливан, 11072210
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 4220004
-
-
-
-
-
Jalan Pahang, Малайзия, 50586
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 458001
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 458002
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
- Завершенный
- Investigational Site Number : 151171
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015GD
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152029
-
-
-
-
-
Lahore, Пакистан
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154266
-
Lahore, Пакистан
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154264
-
-
-
-
-
Warszawa, Польша, 04-730
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Coimbra, Португалия, 3000-075
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 6200002
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация, 119571
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 643001
-
Moscow, Российская Федерация, 125412
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Cluj Napoca, Румыния, 400370
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154177
-
-
-
-
-
Makkah, Саудовская Аравия, 21955
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 682004
-
Qatif, Саудовская Аравия
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 682001
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 229899
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 83340
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 703001
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B152TH
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152287
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B46NH
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154240
-
London, Соединенное Королевство, WC1N3BG
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151646
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Рекрутинг
- Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Рекрутинг
- Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Завершенный
- Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
-
San Bernardino, California, Соединенные Штаты, 92408
- Рекрутинг
- Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
- Завершенный
- University of California at San Diego Site Number : 840007
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Завершенный
- Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
- Рекрутинг
- Yale Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Рекрутинг
- Children's National Medical Center Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- Рекрутинг
- University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
- Рекрутинг
- University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32216
- Рекрутинг
- The Atwal Clinic Site Number : 840112
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Рекрутинг
- Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Рекрутинг
- Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Рекрутинг
- University of Iowa Site Number : 840032
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Рекрутинг
- University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Рекрутинг
- Ochsner Medical Center Site Number : 840120
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
- Рекрутинг
- John Hopkins Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 2115
- Рекрутинг
- Boston Children's Hospital Site Number : 840093
-
Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01199
- Рекрутинг
- Baystate Health Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Рекрутинг
- University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Рекрутинг
- Children's Health Care Site Number : 840114
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Washington University of St. Louis Site Number : 840100
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
- Рекрутинг
- University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Рекрутинг
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
- Рекрутинг
- Atlantic Health System Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Рекрутинг
- St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
- Рекрутинг
- St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
- Рекрутинг
- Northwell Health Site Number : 840102
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Рекрутинг
- New York University School Of Medicine Site Number : 840040
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029-7494
- Рекрутинг
- Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- Рекрутинг
- University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
- Рекрутинг
- State University of New York Site Number : 840052
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Рекрутинг
- Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
- Рекрутинг
- Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Рекрутинг
- UHCMC Site Number : 840119
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205-2664
- Рекрутинг
- Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Соединенные Штаты, 43017
- Рекрутинг
- LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Рекрутинг
- Oregon Health & Science University Site Number : 840080
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Рекрутинг
- University of Pittsburgh Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
- Рекрутинг
- Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
- Рекрутинг
- Greenwood Genetcs Site Number : 840055
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- Рекрутинг
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Рекрутинг
- Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98415
- Рекрутинг
- Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Завершенный
- Investigational Site Number : 764002
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Таиланд, 10700
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Таиланд
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Таиланд, 40002
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Chiayi, Тайвань
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien, Тайвань
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung, Тайвань, 807
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung Hsien,, Тайвань
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152246
-
New Taipei City, Тайвань, 23142
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151534
-
Putz City, Chia-yi, Тайвань
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151500
-
Taichung, Тайвань, 00407
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung City, Тайвань, 404
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Тайвань, 70403
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Тайвань
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Тайвань, 10041
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Тайвань, 10449
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Тайвань
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Manila, Филиппины, 1000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
BRON Cedex, Франция, 69677
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 250001
-
Marseille Cedex 05, Франция, 13385
- Завершенный
- Investigational Site Number : 250002
-
Paris, Франция, 75015
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 250003
-
Paris Cedex 12, Франция, 75571
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 250005
-
Vandoeuvre Les Nancy Cedex, Франция, 54511
- Завершенный
- Investigational Site Number : 250006
-
-
-
-
-
Zagreb, Хорватия, 10000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 1910001
-
-
-
-
-
Praha 2, Чехия, 12808
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 150659
-
-
-
-
-
Los Angeles, Чили
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152003
-
Talcahuano, Чили
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152001
-
-
-
-
Kochi
-
Nangoku-shi, Kochi, Япония, 783-0043
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 392102
-
-
Tokyo
-
Setagaya, Tokyo, Япония, 157-0074
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 392101
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Все пациенты с подтвержденным диагнозом МПС I имеют право на включение. Подтвержденный диагноз определяется как: A. документально подтвержденные биохимические признаки дефицита активности фермента альфа-(а)-L-идуронидазы и/или B. мутация(и) в гене, кодирующем альфа-L-идуронидазу, или поддающиеся измерению клинические признаки и симптомы МПС I
- Для всех пациентов должна быть заполненная форма авторизации пациента.
Критерий исключения:
- Нет критериев исключения для участия в реестре MPS I. ПРИМЕЧАНИЕ. Участие в реестре не исключает участия в других клинических исследованиях.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Другой
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Для оценки долгосрочной эффективности Альдуразима
Временное ограничение: Около 17 лет
|
Около 17 лет
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Viskochil D, Muenzer J, Guffon N, Garin C, Munoz-Rojas MV, Moy KA, Hutchinson DT. Carpal tunnel syndrome in mucopolysaccharidosis I: a registry-based cohort study. Dev Med Child Neurol. 2017 Dec;59(12):1269-1275. doi: 10.1111/dmcn.13545. Epub 2017 Sep 11.
- Arn P, Bruce IA, Wraith JE, Travers H, Fallet S. Airway-related symptoms and surgeries in patients with mucopolysaccharidosis I. Ann Otol Rhinol Laryngol. 2015 Mar;124(3):198-205. doi: 10.1177/0003489414550154. Epub 2014 Sep 11.
- Beck M, Arn P, Giugliani R, Muenzer J, Okuyama T, Taylor J, Fallet S. The natural history of MPS I: global perspectives from the MPS I Registry. Genet Med. 2014 Oct;16(10):759-65. doi: 10.1038/gim.2014.25. Epub 2014 Mar 27.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DIREGC07008 (Sanofi)
- U1111-1294-8266 (Идентификатор реестра: ICTRP)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Мукополисахаридоз I (МПС I)
-
Solvay PharmaceuticalsWyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer; H. Lundbeck A/SЗавершенныйБиполярное расстройство IСоединенные Штаты
-
University of Sao PauloЗавершенныйБиполярное расстройство IБразилия
-
University of Sao PauloНеизвестныйБиполярное расстройство IБразилия
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaОтозванМукополисахаридоз типа IH | Мукополисахаридоз типа IH (MPS IH, синдром Гурлера) | MPS IH, синдром Херлера
-
Cairo UniversityНеизвестный
-
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...H. Lundbeck A/SЗавершенныйБиполярное расстройство IСоединенные Штаты, Тайвань, Румыния, Корея, Республика, Япония, Польша, Канада
-
Professor Saad ShakirMerck Sharp & Dohme LLCЗавершенныйБиполярное расстройство IСоединенное Королевство
-
Merck Sharp & Dohme LLCРекрутингБиполярное расстройство IСоединенные Штаты
-
Roxane LaboratoriesЗавершенныйБиполярное расстройство IСоединенные Штаты
-
Eli Lilly and CompanyЗавершенныйБиполярное расстройство IСоединенные Штаты