- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT00144794
Mukopolysakkaridoosi I (MPS I) -rekisteri
Mucopolysaccharidosis I (MPS I) -rekisteri on jatkuva havainnointitietokanta, joka seuraa MPS I -potilaiden tuloksia. MPS I -rekisterin keräämät tiedot antavat tietoa MPS I:n luonnollista historiaa ja etenemistä sekä entsyymikorvaushoitoa, kuten Aldurazymea (Rekombinantti ihmisen alfa-L-Iduronidaasi) tai muita saavien potilaiden kliinisiä vasteita. hoitomuodot.
Rekisterin tavoitteet ovat:
- Aldurazymen® (laronidaasi) pitkän aikavälin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioiminen
- karakterisoida ja kuvata MPS I -populaatiota kokonaisuutena, mukaan lukien MPS I:n vaihtelevuus, eteneminen ja luonnollinen historia
- Auttaa MPS I:n lääketieteellistä yhteisöä kehittämään potilaiden seurantaa koskevia suosituksia ja raportteja potilaiden tuloksista potilaiden hoidon optimoimiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
MPS I -rekisteri on kansainvälinen ohjelma; "Sijainti"-otsikon alla annettujen keskitettyjen yhteystietojen lisäksi potilaat voivat ottaa yhteyttä:
- Aasian ja Tyynenmeren alueella - Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
- Euroopassa - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
- Latinalaisessa Amerikassa - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
- Pohjois-Amerikassa - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: MPS I Registry HelpLine
- Puhelinnumero: 617-591-5500
- Sähköposti: help@MPSIRegistry.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: For site information, send an email with site number to
- Sähköposti: Contact-Us@sanofi.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Valmis
- Investigational Site Number : 151171
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015GD
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152029
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, 1629
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153130
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, 1425
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153032
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152096
-
-
-
-
-
Brussel, Belgia, 1090
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 150944
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 150517
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151668
-
Roeselare, Belgia, 8800
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154008
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 22250020
- Rekrytointi
- Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
-
São Paulo, Brasilia, 04020-041
- Rekrytointi
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90035-903
- Rekrytointi
- Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13059-900
- Rekrytointi
- PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
-
-
-
-
-
Los Angeles, Chile
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152003
-
Talcahuano, Chile
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152001
-
-
-
-
-
Cairo, Egypti, 12622
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 818002
-
Cairo, Egypti
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 818001
-
-
-
-
-
Manila, Filippiinit, 1000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
Kowloon, Hong Kong
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonesia
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Intia, 380015
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, Intia, 700017
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, Intia, 500026
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, Intia, 632004
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60126
- Valmis
- Investigational Site Number : 380002
-
Cusano Milanino, Italia
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380004
-
Firenze, Italia, 50141
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380009
-
Genova, Italia, 16147
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380003
-
Milano, Italia, 20142
- Valmis
- Investigational Site Number : 380007
-
Napoli, Italia
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380005
-
Padova, Italia, 35128
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380008
-
Roma, Italia, 00165
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380006
-
Udine, Italia
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380001
-
-
-
-
Kochi
-
Nangoku-shi, Kochi, Japani, 783-0043
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 392102
-
-
Tokyo
-
Setagaya, Tokyo, Japani, 157-0074
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 392101
-
-
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C2Z3
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124022
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 170001
-
-
-
-
-
Daejeon, Korean tasavalta
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153191
-
Jeonnam, Korean tasavalta
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153225
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Korean tasavalta, 04401
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Korean tasavalta, 05505
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Korean tasavalta
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Korean tasavalta
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153222
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153196
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Changwon-si, Gyeongsangnam-do, Korean tasavalta, 51353
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154286
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korean tasavalta, 50612
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154148
-
Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korean tasavalta, 50612
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153178
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1910001
-
-
-
-
-
Kuwait, Kuwait
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154225
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 11072210
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 4220004
-
-
-
-
-
Jalan Pahang, Malesia, 50586
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 458001
-
Kuala Lumpur, Malesia, 59100
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 458002
-
-
-
-
-
Lahore, Pakistan
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154266
-
Lahore, Pakistan
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154264
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3000-075
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 6200002
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 04-730
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
BRON Cedex, Ranska, 69677
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 250001
-
Marseille Cedex 05, Ranska, 13385
- Valmis
- Investigational Site Number : 250002
-
Paris, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 250003
-
Paris Cedex 12, Ranska, 75571
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 250005
-
Vandoeuvre Les Nancy Cedex, Ranska, 54511
- Valmis
- Investigational Site Number : 250006
-
-
-
-
-
Cluj Napoca, Romania, 400370
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154177
-
-
-
-
-
Makkah, Saudi-Arabia, 21955
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 682004
-
Qatif, Saudi-Arabia
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 682001
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 83340
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 703001
-
-
-
-
-
Chiayi, Taiwan
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien, Taiwan
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung Hsien,, Taiwan
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152246
-
New Taipei City, Taiwan, 23142
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151534
-
Putz City, Chia-yi, Taiwan
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151500
-
Taichung, Taiwan, 00407
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung City, Taiwan, 404
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Taiwan, 70403
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Taiwan
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Taiwan, 10041
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Taiwan, 10449
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Taiwan
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
København Ø, Tanska, 2100
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151229
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Valmis
- Investigational Site Number : 764002
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Thaimaa, 10700
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Thaimaa
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Thaimaa, 40002
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Praha 2, Tšekki, 12808
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 150659
-
-
-
-
-
Pécs, Unkari, 7623
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3480005
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 119571
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 643001
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125412
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154212
-
Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 704002
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B152TH
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152287
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B46NH
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154240
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3BG
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151646
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Rekrytointi
- Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Valmis
- Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
-
San Bernardino, California, Yhdysvallat, 92408
- Rekrytointi
- Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
- Valmis
- University of California at San Diego Site Number : 840007
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Valmis
- Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Rekrytointi
- Yale Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Rekrytointi
- Children's National Medical Center Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Rekrytointi
- University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Rekrytointi
- University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32216
- Rekrytointi
- The Atwal Clinic Site Number : 840112
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa Site Number : 840032
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Rekrytointi
- University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Rekrytointi
- Ochsner Medical Center Site Number : 840120
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
- Rekrytointi
- John Hopkins Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 2115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital Site Number : 840093
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01199
- Rekrytointi
- Baystate Health Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Rekrytointi
- Children's Health Care Site Number : 840114
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University of St. Louis Site Number : 840100
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- Rekrytointi
- University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Rekrytointi
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Rekrytointi
- Atlantic Health System Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rekrytointi
- St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
- Rekrytointi
- St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- Rekrytointi
- Northwell Health Site Number : 840102
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Rekrytointi
- New York University School Of Medicine Site Number : 840040
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029-7494
- Rekrytointi
- Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Rekrytointi
- University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Rekrytointi
- State University of New York Site Number : 840052
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Rekrytointi
- Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rekrytointi
- UHCMC Site Number : 840119
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205-2664
- Rekrytointi
- Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Yhdysvallat, 43017
- Rekrytointi
- LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health & Science University Site Number : 840080
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Rekrytointi
- University of Pittsburgh Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Rekrytointi
- Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Rekrytointi
- Greenwood Genetcs Site Number : 840055
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- Rekrytointi
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Rekrytointi
- Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98415
- Rekrytointi
- Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikki potilaat, joilla on vahvistettu MPS I -diagnoosi, voidaan ottaa mukaan. Vahvistettu diagnoosi määritellään seuraavasti: A. dokumentoitu biokemiallinen näyttö alfa (a)-L-iduronidaasientsyymitoiminnan puutteesta ja/tai B. mutaatio(t) a-L-iduronidaasia koodaavassa geenissä tai mitattavissa olevat kliiniset merkit ja oireet MPS I
- Kaikista potilaista tulee olla täytetty potilaslupalomake
Poissulkemiskriteerit:
- Ei poissulkemiskriteerejä MPS I -rekisteriin osallistumiselle. HUOMAA: Rekisterin osallistuminen ei sulje pois osallistumista muihin kliinisiin tutkimuksiin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Aldurazymen pitkän aikavälin tehokkuuden arvioiminen
Aikaikkuna: Noin 17 vuotta
|
Noin 17 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Viskochil D, Muenzer J, Guffon N, Garin C, Munoz-Rojas MV, Moy KA, Hutchinson DT. Carpal tunnel syndrome in mucopolysaccharidosis I: a registry-based cohort study. Dev Med Child Neurol. 2017 Dec;59(12):1269-1275. doi: 10.1111/dmcn.13545. Epub 2017 Sep 11.
- Arn P, Bruce IA, Wraith JE, Travers H, Fallet S. Airway-related symptoms and surgeries in patients with mucopolysaccharidosis I. Ann Otol Rhinol Laryngol. 2015 Mar;124(3):198-205. doi: 10.1177/0003489414550154. Epub 2014 Sep 11.
- Beck M, Arn P, Giugliani R, Muenzer J, Okuyama T, Taylor J, Fallet S. The natural history of MPS I: global perspectives from the MPS I Registry. Genet Med. 2014 Oct;16(10):759-65. doi: 10.1038/gim.2014.25. Epub 2014 Mar 27.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DIREGC07008 (Sanofi)
- U1111-1294-8266 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I (MPS I)
-
Sigilon Therapeutics, Inc.PeruutettuMPS I | MPS1-S | MPS1-HSBrasilia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
REGENXBIO Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiHurlerin oireyhtymä | Hurler-Scheien oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi tyyppi I (MPS I)Yhdysvallat, Brasilia, Israel
-
Mackay Memorial HospitalSanofi Taiwan Co. LtdRekrytointi
-
SanofiValmisPompen tauti | Mukopolysakkaridoosi tyyppi I (MPS I)Italia
-
Sangamo TherapeuticsLopetettu
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitValmisKrabben tauti | Mukopolysakkaridoosi tyyppi II (MPS II) | Mukopolysakkaridoosi tyyppi I (MPS I) | Mukopolysakkaridoosi tyyppi III (MPS III) | Mukopolysakkaridoosi tyyppi VI (MPS VI)Yhdysvallat
-
Children's Hospital of Eastern OntarioValmis
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaLopetettuHurlerin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi tyyppi IH | MPS IYhdysvallat
-
Orchard TherapeuticsRekrytointiMPS-IH (Hurlerin oireyhtymä)Alankomaat, Yhdysvallat, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta