Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mukopolysakkaridoosi I (MPS I) -rekisteri

perjantai 15. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Mucopolysaccharidosis I (MPS I) -rekisteri on jatkuva havainnointitietokanta, joka seuraa MPS I -potilaiden tuloksia. MPS I -rekisterin keräämät tiedot antavat tietoa MPS I:n luonnollista historiaa ja etenemistä sekä entsyymikorvaushoitoa, kuten Aldurazymea (Rekombinantti ihmisen alfa-L-Iduronidaasi) tai muita saavien potilaiden kliinisiä vasteita. hoitomuodot.

Rekisterin tavoitteet ovat:

  • Aldurazymen® (laronidaasi) pitkän aikavälin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioiminen
  • karakterisoida ja kuvata MPS I -populaatiota kokonaisuutena, mukaan lukien MPS I:n vaihtelevuus, eteneminen ja luonnollinen historia
  • Auttaa MPS I:n lääketieteellistä yhteisöä kehittämään potilaiden seurantaa koskevia suosituksia ja raportteja potilaiden tuloksista potilaiden hoidon optimoimiseksi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Yksityiskohtainen kuvaus

MPS I -rekisteri on kansainvälinen ohjelma; "Sijainti"-otsikon alla annettujen keskitettyjen yhteystietojen lisäksi potilaat voivat ottaa yhteyttä:

  • Aasian ja Tyynenmeren alueella - Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
  • Euroopassa - +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
  • Latinalaisessa Amerikassa - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
  • Pohjois-Amerikassa - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1500

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

      • Amsterdam, Alankomaat
        • Valmis
        • Investigational Site Number : 151171
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015GD
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 152029
      • Buenos Aires, Argentiina, 1629
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153130
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, 1425
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153032
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 151069
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 152096
      • Brussel, Belgia, 1090
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 150944
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 150517
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 151668
      • Roeselare, Belgia, 8800
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 154008
      • Rio de Janeiro, Brasilia, 22250020
        • Rekrytointi
        • Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076004
      • São Paulo, Brasilia, 04020-041
        • Rekrytointi
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90035-903
        • Rekrytointi
        • Centro de Pesquisa Clínica Prédio 21, 2o andar Hospital de Clínicas de Porto Alegre Site Number : 076001
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilia, 13059-900
        • Rekrytointi
        • PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076007
      • Los Angeles, Chile
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 152003
      • Talcahuano, Chile
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 152001
      • Cairo, Egypti, 12622
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 818002
      • Cairo, Egypti
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 818001
      • Manila, Filippiinit, 1000
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 608001
      • Kowloon, Hong Kong
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 344001
      • Jakarta, Indonesia
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 360001
      • Ahmedabad, Intia, 380015
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 356003
      • Kolkata, Intia, 700017
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 356001
      • Secunderabad, Intia, 500026
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Vellore, Intia, 632004
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 356002
      • Ancona, Italia, 60126
        • Valmis
        • Investigational Site Number : 380002
      • Cusano Milanino, Italia
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 380004
      • Firenze, Italia, 50141
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 380009
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 380003
      • Milano, Italia, 20142
        • Valmis
        • Investigational Site Number : 380007
      • Napoli, Italia
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 380005
      • Padova, Italia, 35128
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 380008
      • Roma, Italia, 00165
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 380006
      • Udine, Italia
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 380001
    • Kochi
      • Nangoku-shi, Kochi, Japani, 783-0043
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 392102
    • Tokyo
      • Setagaya, Tokyo, Japani, 157-0074
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 392101
    • New Brunswick
      • Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C2Z3
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 124022
      • Bogotá, Kolumbia
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 170001
      • Daejeon, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153191
      • Jeonnam, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153225
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153180
      • Seoul, Korean tasavalta, 04401
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153192
      • Seoul, Korean tasavalta, 05505
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 151149
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153212
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153222
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153196
    • Gyeongsangnam-do
      • Changwon-si, Gyeongsangnam-do, Korean tasavalta, 51353
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 154286
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korean tasavalta, 50612
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 154148
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korean tasavalta, 50612
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153178
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 1910001
      • Kuwait, Kuwait
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 154225
      • Beirut, Libanon, 11072210
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 4220004
      • Jalan Pahang, Malesia, 50586
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 458001
      • Kuala Lumpur, Malesia, 59100
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 458002
      • Lahore, Pakistan
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 154266
      • Lahore, Pakistan
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 154264
      • Coimbra, Portugali, 3000-075
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 6200002
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 150575
      • BRON Cedex, Ranska, 69677
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 250001
      • Marseille Cedex 05, Ranska, 13385
        • Valmis
        • Investigational Site Number : 250002
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 250003
      • Paris Cedex 12, Ranska, 75571
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 250005
      • Vandoeuvre Les Nancy Cedex, Ranska, 54511
        • Valmis
        • Investigational Site Number : 250006
      • Cluj Napoca, Romania, 400370
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 154177
      • Makkah, Saudi-Arabia, 21955
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 682004
      • Qatif, Saudi-Arabia
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 682001
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 702001
      • Bratislava, Slovakia, 83340
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 703001
      • Chiayi, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 154093
      • Hualien, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 152152
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 152244
      • Kaohsiung Hsien,, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 152246
      • New Taipei City, Taiwan, 23142
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 151534
      • Putz City, Chia-yi, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 151500
      • Taichung, Taiwan, 00407
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 151181
      • Taichung City, Taiwan, 404
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 151179
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153248
      • Tainan, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 152153
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 151182
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 152321
      • Tao Yuan County, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 153158
      • København Ø, Tanska, 2100
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 151229
      • Bangkok, Thaimaa, 10400
        • Valmis
        • Investigational Site Number : 764002
      • Bangkok, Thaimaa, 10400
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 764003
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 764004
      • Bangkok, Thaimaa
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 764001
      • Khon Kaen, Thaimaa, 40002
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 764005
      • Praha 2, Tšekki, 12808
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 150659
      • Pécs, Unkari, 7623
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 3480005
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119571
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 643001
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125412
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 643002
      • Hanoi, Vietnam
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 154212
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 704002
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B152TH
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 152287
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B46NH
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 154240
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3BG
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 151646
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Valmis
        • Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
      • San Bernardino, California, Yhdysvallat, 92408
        • Rekrytointi
        • Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
        • Valmis
        • University of California at San Diego Site Number : 840007
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Valmis
        • Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Rekrytointi
        • Yale Site Number : 840047
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Medical Center Site Number : 840067
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Rekrytointi
        • University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Rekrytointi
        • University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32216
        • Rekrytointi
        • The Atwal Clinic Site Number : 840112
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Site Number : 840032
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Rekrytointi
        • University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Rekrytointi
        • Ochsner Medical Center Site Number : 840120
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
        • Rekrytointi
        • John Hopkins Site Number : 840044
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 2115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital Site Number : 840093
      • Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01199
        • Rekrytointi
        • Baystate Health Site Number : 840002
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Rekrytointi
        • Children's Health Care Site Number : 840114
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University of St. Louis Site Number : 840100
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • Rekrytointi
        • University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Rekrytointi
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Rekrytointi
        • Atlantic Health System Site Number : 840099
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Rekrytointi
        • St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
      • Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
        • Rekrytointi
        • St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • Rekrytointi
        • Northwell Health Site Number : 840102
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Rekrytointi
        • New York University School Of Medicine Site Number : 840040
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029-7494
        • Rekrytointi
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • Rekrytointi
        • University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • Rekrytointi
        • State University of New York Site Number : 840052
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rekrytointi
        • UHCMC Site Number : 840119
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205-2664
        • Rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
      • Dublin, Ohio, Yhdysvallat, 43017
        • Rekrytointi
        • LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University Site Number : 840080
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh Site Number : 840023
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rekrytointi
        • Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • Rekrytointi
        • Greenwood Genetcs Site Number : 840055
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • Rekrytointi
        • University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98415
        • Rekrytointi
        • Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki potilaat, joilla on MPS I

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaikki potilaat, joilla on vahvistettu MPS I -diagnoosi, voidaan ottaa mukaan. Vahvistettu diagnoosi määritellään seuraavasti: A. dokumentoitu biokemiallinen näyttö alfa (a)-L-iduronidaasientsyymitoiminnan puutteesta ja/tai B. mutaatio(t) a-L-iduronidaasia koodaavassa geenissä tai mitattavissa olevat kliiniset merkit ja oireet MPS I
  • Kaikista potilaista tulee olla täytetty potilaslupalomake

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei poissulkemiskriteerejä MPS I -rekisteriin osallistumiselle. HUOMAA: Rekisterin osallistuminen ei sulje pois osallistumista muihin kliinisiin tutkimuksiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Muut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aldurazymen pitkän aikavälin tehokkuuden arvioiminen
Aikaikkuna: Noin 17 vuotta
Noin 17 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, Genzyme, a Sanofi Company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. marraskuuta 2003

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. tammikuuta 2034

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. tammikuuta 2034

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 5. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 19. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I (MPS I)

3
Tilaa