Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti substituční terapie Fabrazyme u japonských pacientů s Fabryho chorobou.

7. května 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Speciální průzkum dlouhodobého užívání Fabrazyme

Účelem tohoto průzkumu je identifikovat jakékoli obavy týkající se následujících problémů souvisejících s účinností a bezpečností v klinické praxi u nových léků „Fabrazyme pro intravenózní infuzi 5 mg“ a „Fabrazyme pro intravenózní infuzi 35 mg“ a potvrdit bezpečnost těchto produktů v dlouhodobé používání v klinické praxi.

  1. Nové nežádoucí účinky (ADR), které nelze předvídat z bezpečnostních opatření (zejména klinicky významné ADR)
  2. Výskyt nežádoucích účinků za skutečných podmínek použití léku
  3. Příčinné faktory, které mohou potenciálně ovlivnit bezpečnost
  4. Hodnocení účinnosti při dlouhodobém užívání

Tento průzkum bude proveden v souladu s podmínkami schválení stanovenými pro Fabrazyme:

"Provádět zvláštní dohled nad účinností a bezpečností při dlouhodobé léčbě a pediatrii s tímto lékem."

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zdravotnická zařízení nebo lékaři budou požádáni, aby pravidelně vyplňovali dotazníky pro všechny registrované pacienty. Formuláře průzkumu zahrnují dostupné základní informace a poté data shromážděná každých 6 měsíců, jsou-li k dispozici, včetně: demografických informací, souběžných léků/terapie, záznamu o léčbě, EKG, echokardiogramu, skenování počítačovou tomografií / magnetickou rezonancí (CT/MRI), Fabryho symptomů, laboratoře, funkční porucha, koncentrace GL-3 v krvi a test protilátek proti agalsidáze beta (testování IgE), aby se zjistilo, zda je tvorba protilátek proti agalsidáze beta kauzálním faktorem reakcí souvisejících s léčbou.

Období průzkumu bude přibližně 7 let od 1. června 2004, během kterého bude průzkum prováděn následovně:

  • Doba pozorování u každého pacienta se bude pohybovat od 1 do přibližně 7 let po zahájení léčby
  • Období registrace: od 1. června 2004 do 31. března 2010
  • Období průzkumu: 1. června 2004 až 31. března 2011

V institucích, pro které jsou retrospektivní průzkumy proveditelné, bude období průzkumu, pokud je to možné, sahat zpět k datu schválení (29. ledna 2004).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

405

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Sendai, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Japonští pacienti s Fabryho chorobou

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti v Japonsku s indikací „Fabryho choroby“, u kterých je obvyklá dávka a podávání 1 mg agalsidázy beta (rekombinantní) pokaždé na 1 kg tělesné hmotnosti, podávaná intravenózní infuzí každé 2 týdny
  • Protože hodnocení účinnosti enzymové substituční terapie Fabrazyme [agalsidáza beta (rekombinantní forma)] bude vyžadovat srovnání nálezů před a po zahájení enzymové substituční terapie, bude soubor hodnocení účinnosti definován jako zahrnující pacienty užívající Fabrazyme [agalsidázu beta ( rekombinantní forma)] poprvé po uvedení na trh a ti, u nichž je možné získat retrospektivní údaje před zahájením enzymatické substituční terapie.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti registrovaní v postmarketingových studiích během období postmarketingové klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna hladiny GL-3 v krvi
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. října 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. října 2005

První zveřejněno (Odhad)

6. října 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. května 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2015

Naposledy ověřeno

1. května 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGAL03004

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit