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Uno studio a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia della terapia sostitutiva con Fabrazyme in pazienti giapponesi con malattia di Fabry.

7 maggio 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Indagine speciale sull'uso a lungo termine di Fabrazyme

Lo scopo di questo sondaggio è quello di identificare eventuali preoccupazioni riguardanti i seguenti problemi di efficacia e sicurezza nella pratica clinica con i nuovi farmaci "Fabrazyme per infusione endovenosa 5 mg" e "Fabrazyme per infusione endovenosa 35 mg" e confermare la sicurezza di questi prodotti in uso a lungo termine in ambito clinico.

  1. Nuove reazioni avverse al farmaco (ADR) che non possono essere previste dalle Precauzioni (in particolare, ADR clinicamente significative)
  2. L'incidenza delle ADR nelle effettive condizioni di utilizzo del farmaco
  3. Fattori causali che potrebbero potenzialmente influire sulla sicurezza
  4. Valutazione dell'efficacia nell'uso a lungo termine

Questo sondaggio sarà condotto in conformità con le condizioni di approvazione stabilite per Fabrazyme:

"Per condurre una sorveglianza speciale di efficacia e sicurezza nel trattamento a lungo termine e pediatrico con il farmaco".

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le istituzioni sanitarie oi medici saranno invitati a compilare periodicamente i moduli di indagine per tutti i pazienti registrati. I moduli di indagine includono le informazioni di base disponibili e quindi i dati raccolti ogni 6 mesi, se disponibili, tra cui: informazioni demografiche, farmaci/terapia concomitanti, registrazione del trattamento, ECG, ecocardiogramma, tomografia computerizzata/risonanza magnetica (TC/MRI), sintomi di Fabry, laboratori, disturbi funzionali, concentrazione ematica di GL-3 e test degli anticorpi anti-agalsidasi beta (test IgE) per verificare se la produzione di anticorpi contro l'agalsidasi beta sia un fattore causale delle reazioni correlate al trattamento.

Il periodo di indagine sarà di circa 7 anni dal 1° giugno 2004 durante i quali l'indagine sarà condotta come segue:

  • Il periodo di osservazione per ciascun paziente va da 1 a circa 7 anni dall'inizio del trattamento
  • Periodo di registrazione: dal 1 giugno 2004 al 31 marzo 2010
  • Periodo dell'indagine: dal 1 giugno 2004 al 31 marzo 2011

Negli istituti per i quali sono possibili indagini retrospettive, il periodo di rilevazione sarà, per quanto possibile, riconducibile alla data di approvazione (29 gennaio 2004).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

405

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Sendai, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti giapponesi con malattia di Fabry

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti in Giappone con l'indicazione di "malattia di Fabry" e per i quali il dosaggio e la somministrazione usuali sono 1 mg di agalsidasi beta (ricombinante) per 1 kg di peso corporeo ogni volta, somministrato mediante infusione endovenosa ogni 2 settimane
  • Poiché la valutazione dell'efficacia della terapia enzimatica sostitutiva con Fabrazyme [agalsidase beta (forma ricombinante)] richiederà il confronto dei risultati prima e dopo l'inizio della terapia enzimatica sostitutiva, il set di valutazione dell'efficacia sarà definito includendo i pazienti che utilizzano Fabrazyme [agalsidase beta ( forma ricombinante)] per la prima volta nel contesto post-marketing e coloro per i quali è possibile ottenere dati retrospettivi prima dell'inizio della terapia enzimatica sostitutiva.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti registrati negli studi post-marketing durante il periodo di sperimentazione clinica post-marketing.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione del livello di GL-3 nel sangue
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 ottobre 2005

Primo Inserito (Stima)

6 ottobre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 maggio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2015

Ultimo verificato

1 maggio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGAL03004

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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