Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långsiktig säkerhets- och effektstudie av Fabrazyme-ersättningsterapi hos japanska patienter med Fabrys sjukdom.

7 maj 2015 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

Särskild undersökning av långtidsanvändning av Fabrazyme

Syftet med denna undersökning är att identifiera eventuella problem angående följande effekt- och säkerhetsrelaterade frågor i klinisk praxis med de nya läkemedlen "Fabrazyme för intravenös infusion 5mg" och "Fabrazyme för intravenös infusion 35mg" och att bekräfta säkerheten för dessa produkter i långvarig användning i klinisk miljö.

  1. Nya biverkningar (biverkningar) som inte kan förutsägas utifrån försiktighetsåtgärderna (särskilt kliniskt signifikanta biverkningar)
  2. Förekomsten av biverkningar under de faktiska användningsförhållandena för läkemedlet
  3. Orsaksfaktorer som potentiellt kan påverka säkerheten
  4. Effektutvärdering vid långtidsanvändning

Denna undersökning kommer att genomföras i enlighet med godkännandevillkoret som fastställts för Fabrazyme:

"Att genomföra en speciell övervakning av effektivitet och säkerhet vid långtidsbehandling och pediatrisk med läkemedlet."

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Medicinska institutioner eller läkare kommer att uppmanas att regelbundet fylla i undersökningsformulären för alla registrerade patienter. Enkätformulären inkluderar tillgänglig baslinjeinformation och sedan data som samlas in var sjätte månad, såsom tillgänglig inklusive: demografisk information, samtidig medicinering/terapi, behandlingsjournal, EKG, ekokardiogram, datortomografi/magnetisk resonanstomografi (CT/MRI), Fabry-symtom, laboratorier, funktionell störning, blodkoncentration av GL-3 och anti-agalsidas beta-antikroppstest (IgE-testning) för att undersöka om produktionen av antikroppar mot agalsidas beta är en orsaksfaktor för behandlingsrelaterade reaktioner.

Undersökningsperioden ska vara cirka 7 år från den 1 juni 2004, under vilken undersökningen ska genomföras enligt följande:

  • Observationsperioden för varje patient ska sträcka sig från 1 till cirka 7 år efter påbörjad behandling
  • Registreringsperiod: 1 juni 2004 till 31 mars 2010
  • Undersökningsperiod: 1 juni 2004 till 31 mars 2011

På institutioner för vilka retrospektiva undersökningar är möjliga kommer undersökningsperioden så långt det är möjligt att gå tillbaka till datum för godkännande (29 januari 2004).

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

405

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Japanska patienter med Fabrys sjukdom

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter i Japan med indikationen "Fabry Disease" och för vilka den vanliga dosen och administreringen är 1 mg agalsidas beta (rekombinant) per 1 kg kroppsvikt varje gång, administrerat som intravenös infusion varannan vecka
  • Eftersom effektivitetsutvärderingen av enzymersättningsterapi med Fabrazyme [agalsidase beta (rekombinant form)] kommer att kräva jämförelse av fynden före och efter starten av enzymersättningsterapi, kommer effektutvärderingsuppsättningen att definieras som att inkludera patienter som använder Fabrazyme [agalsidase beta ( rekombinant form)] för första gången efter marknadsföring och de för vilka det är möjligt att erhålla retrospektiva data för innan enzymersättningsterapin påbörjas.

Exklusions kriterier:

  • Patienter registrerade i prövningarna efter marknadsföringen under den kliniska prövningsperioden efter godkännandet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i blodets GL-3-nivå
Tidsram: 6 månader
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 oktober 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 oktober 2005

Första postat (Uppskatta)

6 oktober 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

8 maj 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2015

Senast verifierad

1 maj 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGAL03004

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera