Долгосрочное исследование безопасности и эффективности заместительной терапии фабразимом у японских пациентов с болезнью Фабри.
Специальное исследование длительного применения фабразима
Целью данного исследования является выявление любых проблем, связанных с эффективностью и безопасностью в клинической практике новых препаратов «Фабразим для внутривенных инфузий 5 мг» и «Фабразим для внутривенных инфузий 35 мг», а также подтверждение безопасности этих продуктов в клинической практике. длительное применение в клинических условиях.
- Новые нежелательные реакции на лекарственные препараты (НЛР), которые невозможно предсказать с помощью мер предосторожности (в частности, клинически значимые НЛР)
- Частота НР в реальных условиях применения препарата
- Причинные факторы, которые потенциально могут повлиять на безопасность
- Оценка эффективности при длительном применении
Это исследование будет проводиться в соответствии с условиями одобрения, установленными для Fabrazyme:
«Провести специальное наблюдение за эффективностью и безопасностью при длительном и педиатрическом лечении препаратом».
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Медицинским учреждениям или врачам будет предложено периодически заполнять анкеты для всех зарегистрированных пациентов. Формы обследования включают доступную исходную информацию, а затем данные, собираемые каждые 6 месяцев, по мере доступности, включая: демографическую информацию, сопутствующие лекарства/терапию, историю лечения, ЭКГ, эхокардиограмму, компьютерную томографию/магнитно-резонансную томографию (КТ/МРТ), симптомы Фабри, анализы, функциональное расстройство, концентрацию GL-3 в крови и тест на антитела к агалсидазе бета (тестирование IgE), чтобы выяснить, является ли продукция антител к агалсидазе бета причинным фактором реакций, связанных с лечением.
Период обследования составляет примерно 7 лет с 1 июня 2004 г., в течение которого обследование должно проводиться следующим образом:
- Период наблюдения за каждым пациентом должен составлять от 1 года до примерно 7 лет после начала лечения.
- Период регистрации: с 1 июня 2004 г. по 31 марта 2010 г.
- Период опроса: с 1 июня 2004 г. по 31 марта 2011 г.
В учреждениях, для которых возможно ретроспективное обследование, период обследования, насколько это возможно, будет прослеживаться до даты утверждения (29 января 2004 г.).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Sendai, Япония, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в Японии с указанием на «болезнь Фабри», для которых обычная доза и введение составляет 1 мг агалзидазы бета (рекомбинантной) на 1 кг массы тела каждый раз, вводимой внутривенной инфузией каждые 2 недели.
- Поскольку оценка эффективности заместительной ферментной терапии препаратом Фабразим [агалсидаза бета (рекомбинантная форма)] потребует сравнения результатов до и после начала заместительной терапии ферментами, выборка для оценки эффективности будет определена как включающая пациентов, применяющих Фабразим [агалсидаза бета (рекомбинантная форма)]. рекомбинантная форма)] впервые в постмаркетинговых условиях и тех, для кого возможно получить ретроспективные данные до начала заместительной ферментной терапии.
Критерий исключения:
- Пациенты, зарегистрированные в постмаркетинговых исследованиях в течение периода постмаркетинговых клинических исследований.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение уровня GL-3 в крови
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Болезнь Фабри
Другие идентификационные номера исследования
- AGAL03004
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .