日本法布里病患者 Fabrazyme 替代疗法的长期安全性和有效性研究。
2015年5月7日 更新者:Genzyme, a Sanofi Company
Fabrazyme长期使用专项调查
本次调查的目的是确定在临床实践中对新药“Fabrazyme for 5mg”和“Fabrazyme for ventural infusion 35mg”的以下疗效和安全性相关问题的关注,并确认这些产品在临床上的安全性在临床环境中长期使用。
- 不能根据注意事项预测的新的药物不良反应(ADRs)(特别是有临床意义的ADRs)
- 药物实际使用情况下ADRs的发生率
- 可能影响安全的因素
- 长期使用的疗效评价
该调查将根据为 Fabrazyme 建立的批准条件进行:
“对药物长期治疗和儿科的疗效和安全性进行特殊监测。”
研究概览
详细说明
医疗机构或医生将被要求定期为所有登记的患者填写调查表。 调查表包括可用的基线信息,然后每 6 个月收集一次可用的数据,包括:人口统计信息、合并用药/治疗、治疗记录、心电图、超声心动图、计算机断层扫描/磁共振成像 (CT/MRI)、法布里症状、实验室、功能障碍、GL-3 血药浓度和抗阿加糖酶 β 抗体测试(IgE 测试)以调查阿加糖酶 β 抗体的产生是否是治疗相关反应的因果因素。
调查期限自2004年6月1日起约7年,调查内容如下:
- 每名患者的观察期应为开始治疗后 1 至约 7 年
- 报名时间:2004年6月1日至2010年3月31日
- 调查时间:2004年6月1日至2011年3月31日
可追溯调查的机构,调查时间尽量追溯至批准之日(2004年1月29日)。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
405
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Sendai、日本、980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
日本法布里病患者
描述
纳入标准:
- 日本有“法布里病”适应症,常用剂量和给药方式为每次每1kg体重1mg阿加糖酶β(重组),每2周静脉滴注给药一次的患者
- 因为用 Fabrazyme [阿加糖酶 beta(重组形式)] 进行酶替代疗法的疗效评估需要比较酶替代疗法开始前后的发现,所以疗效评估集将被定义为包括使用 Fabrazyme [阿加糖酶 beta (重组形式)] 首次在上市后环境中进行,并且有可能获得酶替代疗法开始前的回顾性数据。
排除标准:
- 上市后临床试验期间登记参加上市后试验的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
---|---|
血液 GL-3 水平的变化
大体时间:6个月
|
6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年6月1日
初级完成 (实际的)
2011年3月1日
研究完成 (实际的)
2011年3月1日
研究注册日期
首次提交
2005年10月5日
首先提交符合 QC 标准的
2005年10月5日
首次发布 (估计)
2005年10月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年5月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年5月7日
最后验证
2015年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AGAL03004
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