Léčba dětí s nedostatečnou sekrecí růstového hormonu (BPLG-004)
16. března 2010 aktualizováno: LG Life Sciences
Fáze III, multicentrická, randomizovaná, paralelní skupinová studie bezpečnosti a účinnosti LB03002 nové formulace lidského rekombinantního růstového hormonu s prodlouženým uvolňováním ve srovnání se standardní denní terapií při léčbě naivních dětí se selháním růstu v důsledku nedostatečné sekrece endogenního růstu Hormon
Cílem této studie je porovnat nový týdenně podávaný preparát růstového hormonu se standardní denní léčbou u dětí s nedostatečnou sekrecí růstového hormonu
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Bylo prokázáno, že léčba rekombinantním lidským růstovým hormonem (somatropinem) je účinná při stimulaci rychlosti růstu a zlepšení výšky u dětí s nízkým vzrůstem v důsledku nedostatečné endogenní sekrece růstového hormonu. V současné době je somatropin dostupný v denních injekčních formulacích. Požadavek každodenního podávání způsobuje značnou zátěž a přerušení běžného každodenního života. Produkt s méně častým dávkovacím režimem poskytne značné zlepšení oproti běžně dostupným režimům substituční terapie.
Primárním cílem této studie je demonstrovat klinickou srovnatelnost z hlediska bezpečnosti a účinnosti nové formulace rekombinantního lidského růstového hormonu s prodlouženým uvolňováním s denním růstovým hormonem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
144
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
- Division of Endocrinology, Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
9 měsíců až 7 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Prepubertální děti (chlapci ve věku: > 3 a 3 a
- Děti s negativními známkami intrakraniálního tumoru nebo růstu tumoru potvrzenými CT nebo MRI skenem (s kontrastem) během 12 měsíců před zařazením nebo při inkluzní návštěvě
- Potvrzená diagnóza insuficience GH stanovená dvěma různými provokačními testy GH, definovaná jako maximální hladina GH v plazmě ≤7 ng/ml
- Žádná předchozí expozice rhGH terapii (nenaivní léčba GH)
- Výška (HT), s výjimkou dětí trpících organickou nedostatečností GH, nejméně o 2,0 směrodatné odchylky (SD) (HT SDS £-2,0) pod průměrnou výškou pro chronologický věk (CA) a pohlaví podle norem z roku 2000 z center pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC).
- Výšková rychlost (HV) alespoň 1 SD (HV SDS £-1) pod průměrnou HV pro CA a pohlaví podle standardů Pradera. Minimální doba mezi dvěma standardními měřeními výšky by měla být alespoň 6 měsíců před zařazením.
- Základní hladina IGF-I alespoň 0,5 SD (IGF-1 SDS£-0,5) pod průměrnou hladinou IGF-1 standardizovanou pro věk a pohlaví podle referenčních hodnot centrální laboratoře.
- Písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce subjektu.
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli klinicky významná abnormalita, která pravděpodobně ovlivní růst nebo schopnost vyhodnotit růst, jako jsou mimo jiné chronická onemocnění, jako je renální insuficience, ozáření míchy a podvýživa (BMI musí být vyšší než -2 SD a nižší než +2 SD průměrného BMI pro chronologický věk a pohlaví podle standardů CDC a albumin musí být nad dolní hranicí normálu (LLN) centrální laboratoře, aby byl pacient zařazen).
- Pacienti se zjevným diabetes mellitus (glykemie nalačno >126 mg/dl) a sníženou hladinou cukru nalačno (glykemie nalačno >100 mg/dl po opakované analýze krve)
- Chromozomální abnormality a lékařské „syndromy“ (Turnerův syndrom, Laronův syndrom, Noonanův syndrom nebo absence receptorů růstového hormonu), s výjimkou septooptické dysplazie
- Vrozené abnormality (způsobující abnormality skeletu), Russell-Silverův syndrom, skeletální dysplazie
- Uzavřené epifýzy
- Jiné léky podporující růst, jako jsou anabolické steroidy, s výjimkou hormonální substituční terapie hypofýzy, substituční terapie tyroxinem, hydrokortizonem a desmopresinem (DDAVP)
- Děti vyžadující léčbu glukokortikoidy (např. astma), kteří jsou na dávce vyšší než 400 µg/den inhalovaného budesonidu nebo ekvivalentu inhalovaného po dobu delší než 1 měsíc během kalendářního roku
- Kostní věk (BA) vyšší než chronologický věk
- Špatně kontrolovaná nebo nekontrolovaná hypofyzární insuficience jiných os (např. hormon stimulující štítnou žlázu, adrenokortikotropní hormon/kortizol, nedostatek vasopresinu): Děti, které jsou na stabilní substituční léčbě po dobu kratší než 6 měsíců pro substituční terapii štítné žlázy a méně než 3 měsíce pro jinou terapii hormonální nedostatky před zařazením
- Závažné zdravotní stavy a/nebo přítomnost kontraindikace léčby rhGH
- Známý nebo suspektní HIV pozitivní pacient nebo pacient s pokročilým onemocněním, jako je AIDS nebo tuberkulóza
- Zneužívání drog, návykových látek nebo alkoholu
- Známá přecitlivělost na složky studovaného léku
- Důkaz růstu nádoru nebo maligního onemocnění
- Přítomnost anti-hGH protilátek při screeningu
- Je pravděpodobné, že pacient a/nebo rodič/zákonný zástupce nebudou ve vztahu k provádění studie dodržovat.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: LB03002, lidský hGH s prodlouženým uvolňováním
LB03002
|
dávkovací režim je založen na hmotnosti.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výšková rychlost na konci 12měsíční léčby
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
1. Skóre výškové rychlosti SD (HV SDS) po 12 měsících léčby, 2. Hladiny IGF-I v séru3. Hladiny IGFBP-3 v séru
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2005
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. prosince 2005
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. prosince 2005
První zveřejněno (Odhad)
2. ledna 2006
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
17. března 2010
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. března 2010
Naposledy ověřeno
1. března 2010
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BPLG-004
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .