Behandlung von Kindern mit unzureichender Sekretion von Wachstumshormon (BPLG-004)

Einschlusskriterien:

• Vorpubertäre Kinder (Jungen Alter: > 3 und 3 und
• Kinder mit negativen Anzeichen für einen intrakraniellen Tumor oder Tumorwachstum, bestätigt durch einen CT- oder MRT-Scan (mit Kontrastmittel) innerhalb von 12 Monaten vor der Aufnahme oder beim Aufnahmebesuch
• Bestätigte Diagnose einer GH-Insuffizienz, bestimmt durch zwei verschiedene GH-Provokationstests, definiert als ein Spitzenplasma-GH-Spiegel von ≤7 ng/ml
• Keine vorherige Exposition gegenüber einer rhGH-Therapie (GH-Behandlung naiv)
• Körpergröße (HT), außer bei Kindern mit organischer GH-Insuffizienz, von mindestens 2,0 Standardabweichungen (SD) (HT SDS £-2,0) unter der mittleren Körpergröße für das chronologische Alter (CA) und Geschlecht gemäß den Standards von 2000 der Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten (CDC).
• Höhengeschwindigkeit (HV) von mindestens 1 SD (HV SDS £-1) unter dem mittleren HV für CA und Geschlecht gemäß den Standards von Prader. Die Mindestzeit zwischen zwei Standard-Höhenmessungen sollte mindestens 6 Monate vor der Aufnahme betragen.
• Ausgangs-IGF-I-Spiegel von mindestens 0,5 SD (IGF-1 SDS £ -0,5) unter dem alters- und geschlechtsstandardisierten mittleren IGF-1-Spiegel nach Zentrallabor-Referenzwerten.
• Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Subjekts.

Ausschlusskriterien:

• Jede klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum zu beurteilen, beeinträchtigt, wie z das chronologische Alter und Geschlecht gemäß den CDC-Standards, und Albumin muss über der unteren Normgrenze (LLN) des Zentrallabors liegen, damit ein Patient aufgenommen werden kann).
• Patienten mit manifestem Diabetes mellitus (Nüchternblutzucker >126 mg/dl) und beeinträchtigtem Nüchternzucker (Nüchternblutzucker >100 mg/dl nach wiederholter Blutanalyse)
• Chromosomenanomalien und medizinische "Syndrome" (Turner-Syndrom, Laron-Syndrom, Noonan-Syndrom oder Fehlen von Wachstumshormonrezeptoren), mit Ausnahme der septooptischen Dysplasie
• Angeborene Anomalien (die Skelettanomalien verursachen), Russell-Silver-Syndrom, Skelettdysplasien
• Geschlossene Epiphysen
• Andere wachstumsfördernde Medikamente wie Anabolika, mit Ausnahme von Hypophysenhormon-Ersatztherapien, Thyroxin-, Hydrocortison- und Desmopressin (DDAVP)-Ersatztherapien
• Kinder, die eine Glukokortikoidtherapie benötigen (z. Asthma), die mit einer Dosis von mehr als 400 µg/Tag inhalativem Budesonid oder Äquivalent länger als 1 Monat während eines Kalenderjahres inhaliert werden
• Knochenalter (BA) höher als chronologisches Alter
• Schlecht kontrollierte oder unkontrollierte Hypophyseninsuffizienz anderer Achsen (z. B. Schilddrüsen-stimulierendes Hormon, adrenocorticotropes Hormon/Cortisol, Vasopressinmangel): Kinder, die für weniger als 6 Monate eine stabile Ersatztherapie für eine Schilddrüsenersatztherapie und weniger als 3 Monate für andere erhalten Hormonmangel vor der Einschulung
• Schwerwiegende Erkrankungen und/oder Vorliegen einer Kontraindikation für die Behandlung mit rhGH
• Bekannter oder vermuteter HIV-positiver Patient oder Patient mit fortgeschrittenen Krankheiten wie AIDS oder Tuberkulose
• Drogen-, Substanz- oder Alkoholmissbrauch
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen die Bestandteile der Studienmedikation
• Hinweise auf Tumorwachstum oder bösartige Erkrankung
• Vorhandensein von Anti-hGH-Antikörpern beim Screening
• Der Patient und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten werden sich wahrscheinlich nicht an die Studiendurchführung halten.