Tratamiento de niños con secreción insuficiente de hormona de crecimiento (BPLG-004)

Criterios de inclusión:

• Niños prepúberes (niños edad: > 3 y 3 y
• Niños con signos negativos para tumor intracraneal o crecimiento tumoral confirmado con una tomografía computarizada o resonancia magnética (con contraste) dentro de los 12 meses anteriores a la inclusión o en la visita de inclusión
• Diagnóstico confirmado de insuficiencia de GH determinado por dos pruebas de provocación de GH diferentes, definidas como un nivel plasmático máximo de GH de ≤7 ng/ml
• Sin exposición previa a la terapia con rhGH (sin tratamiento previo con GH)
• Talla (HT), excepto en niños con insuficiencia orgánica de GH, de al menos 2,0 desviaciones estándar (SD) (HT SDS £-2,0) por debajo de la talla media para edad cronológica (CA) y sexo según los estándares de 2000 de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC).
• Velocidad de altura (HV) de al menos 1 SD (HV SDS £-1) por debajo del HV medio para CA y sexo según los estándares de Prader. El tiempo mínimo entre dos medidas de altura estándar debe ser de al menos 6 meses antes de la inclusión.
• Nivel inicial de IGF-I de al menos 0,5 SD (IGF-1 SDS£-0,5) por debajo del nivel medio de IGF-1 estandarizado por edad y sexo según los valores de referencia del laboratorio central.
• Consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal del sujeto.

Criterio de exclusión:

• Cualquier anormalidad clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento, como, entre otras, enfermedades crónicas como insuficiencia renal, irradiación de la médula espinal y desnutrición (el IMC debe estar por encima de -2SD y por debajo de +2SD del IMC medio para la edad cronológica y el sexo de acuerdo con los estándares de los CDC, y la albúmina debe estar por encima del límite inferior normal (LLN) del laboratorio central para que se incluya a un paciente).
• Pacientes con diabetes mellitus manifiesta (azúcar en sangre en ayunas >126 mg/dl) y azúcar en ayunas alterada (azúcar en sangre en ayunas >100 mg/dl después de análisis de sangre repetidos)
• Anomalías cromosómicas y "síndromes" médicos (síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan o ausencia de receptores de la hormona del crecimiento), con la excepción de la displasia septo-óptica
• Anomalías congénitas (que causan anomalías esqueléticas), síndrome de Russell-Silver, displasias esqueléticas
• epífisis cerradas
• Otros medicamentos que promueven el crecimiento, como los esteroides anabólicos, con la excepción de la terapia de reemplazo de la hormona pituitaria, las terapias de reemplazo de tiroxina, hidrocortisona y desmopresina (DDAVP)
• Niños que requieren tratamiento con glucocorticoides (p. asma) que reciben una dosis de más de 400 µg/d de budesonida inhalada o equivalentes inhalados durante más de 1 mes durante un año calendario
• Edad ósea (BA) superior a la edad cronológica
• Insuficiencias hipofisarias mal controladas o no controladas de otros ejes (p. ej., hormona estimulante de la tiroides, hormona adrenocorticotrópica/cortisol, deficiencia de vasopresina): niños que reciben terapia de reemplazo estable durante menos de 6 meses para la terapia de reemplazo de la tiroides y menos de 3 meses para otras deficiencias hormonales antes de la inscripción
• Condiciones médicas mayores y/o presencia de contraindicación para el tratamiento con rhGH
• Paciente seropositivo conocido o sospechoso o paciente con enfermedades avanzadas como el SIDA o la tuberculosis
• Abuso de drogas, sustancias o alcohol
• Hipersensibilidad conocida a los componentes de la medicación del estudio
• Evidencia de crecimiento tumoral o enfermedad maligna
• Presencia de anticuerpos anti-hGH en la selección
• Es probable que el paciente y/o el padre/tutor legal no cumplan con la realización del estudio.