Trattamento di bambini con secrezione insufficiente di ormone della crescita (BPLG-004)

Criterio di inclusione:

• Bambini in età prepuberale (età maschi: > 3 e 3 e
• Bambini con segni negativi per tumore intracranico o crescita tumorale come confermato da una scansione TC o RM (con mezzo di contrasto) entro 12 mesi prima dell'inclusione o alla visita di inclusione
• Diagnosi confermata di insufficienza di GH determinata da due diversi test di provocazione di GH, definiti come un livello di picco plasmatico di GH di ≤7 ng/ml
• Nessuna precedente esposizione alla terapia con rhGH (naive al trattamento con GH)
• Altezza (HT), fatta eccezione per i bambini affetti da insufficienza organica di GH, di almeno 2,0 deviazioni standard (SD) (HT SDS £-2,0) al di sotto dell'altezza media per età cronologica (CA) e sesso secondo gli standard 2000 dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC).
• Velocità di altezza (HV) di almeno 1 DS (HV SDS £-1) al di sotto dell'HV medio per CA e sesso secondo gli standard di Prader. Il tempo minimo tra due misurazioni di altezza standard dovrebbe essere di almeno 6 mesi prima dell'inclusione.
• Livello basale di IGF-I di almeno 0,5 DS (IGF-1 SDS£-0,5) al di sotto del livello medio di IGF-1 standardizzato per età e sesso secondo i valori di riferimento del laboratorio centrale.
• Consenso informato scritto del genitore o del tutore legale del soggetto.

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa influenzare la crescita o la capacità di valutare la crescita, come, ma non solo, malattie croniche come insufficienza renale, irradiazione del midollo spinale e malnutrizione (l'IMC deve essere superiore a -2SD e inferiore a +2DS dell'IMC medio per l'età cronologica e il sesso secondo gli standard CDC e l'albumina deve essere superiore al limite inferiore della norma (LLN) del laboratorio centrale affinché un paziente possa essere incluso).
• Pazienti con diabete mellito conclamato (glicemia a digiuno >126 mg/dl) e glicemia a digiuno alterata (glicemia a digiuno >100 mg/dl dopo ripetute analisi del sangue)
• Anomalie cromosomiche e "sindromi" mediche (sindrome di Turner, sindrome di Laron, sindrome di Noonan o assenza di recettori dell'ormone della crescita), ad eccezione della displasia setto-ottica
• Anomalie congenite (che causano anomalie scheletriche), sindrome di Russell-Silver, displasie scheletriche
• Epifisi chiuse
• Altri farmaci che promuovono la crescita come gli steroidi anabolizzanti, ad eccezione della terapia sostitutiva dell'ormone ipofisario, della tiroxina, dell'idrocortisone e della desmopressina (DDAVP)
• Bambini che necessitano di terapia con glucocorticoidi (ad es. asma) che assumono una dose superiore a 400 µg/die di budesonide inalata o equivalenti inalati per più di 1 mese durante un anno solare
• Età ossea (BA) superiore all'età cronologica
• Insufficienza ipofisaria scarsamente controllata o non controllata di altri assi (per es., ormone stimolante la tiroide, ormone adrenocorticotropo/cortisolo, deficit di vasopressina): bambini che sono in terapia sostitutiva stabile da meno di 6 mesi per la terapia sostitutiva della tiroide e da meno di 3 mesi per altri carenze ormonali prima dell'arruolamento
• Principali condizioni mediche e/o presenza di controindicazioni al trattamento con rhGH
• Paziente sieropositivo noto o sospetto o paziente con malattie avanzate come l'AIDS o la tubercolosi
• Abuso di droghe, sostanze o alcol
• Ipersensibilità nota ai componenti del farmaco in studio
• Evidenza di crescita tumorale o malattia maligna
• Presenza di anticorpi anti-hGH allo screening
• È probabile che il paziente e/o il genitore/tutore legale non siano conformi rispetto alla condotta dello studio.