Behandeling van kinderen met onvoldoende afscheiding van groeihormoon (BPLG-004)

Inclusiecriteria:

• Prepuberale kinderen (jongens leeftijd: > 3 en 3 en
• Kinderen met negatieve signalen voor intracraniële tumor of tumorgroei zoals bevestigd met een CT- of MRI-scan (met contrast) binnen 12 maanden voorafgaand aan opname of bij opnamebezoek
• Bevestigde diagnose van GH-insufficiëntie zoals bepaald door twee verschillende GH-provocatietests, gedefinieerd als een piekplasma-GH-spiegel van ≤7 ng/ml
• Geen eerdere blootstelling aan rhGH-therapie (GH-behandeling naïef)
• Lengte (HT), behalve bij kinderen die lijden aan organische GH-insufficiëntie, van ten minste 2,0 standaarddeviaties (SD) (HT SDS £-2,0) onder de gemiddelde lengte voor chronologische leeftijd (CA) en geslacht volgens de 2000-normen van de Centra voor ziektebestrijding en -preventie (CDC).
• Hoogtesnelheid (HV) van ten minste 1 SD (HV SDS £-1) onder de gemiddelde HV voor CA en geslacht volgens de normen van Prader. De minimale tijd tussen twee standaard hoogtemetingen moet minimaal 6 maanden zijn voor opname.
• Baseline IGF-I-niveau van ten minste 0,5 SD (IGF-1 SDS£-0,5) onder het gemiddelde IGF-1-niveau gestandaardiseerd voor leeftijd en geslacht volgens de centrale laboratoriumreferentiewaarden.
• Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon.

Uitsluitingscriteria:

• Elke klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei beïnvloedt of het vermogen om groei te evalueren, zoals, maar niet beperkt tot, chronische ziekten zoals nierinsufficiëntie, bestraling van het ruggenmerg en ondervoeding (BMI moet hoger zijn dan -2SD en lager dan +2SD van de gemiddelde BMI voor de chronologische leeftijd en het geslacht volgens de CDC-normen, en albumine moet hoger zijn dan de ondergrens van normaal (LLN) van het centrale laboratorium om een ​​patiënt te kunnen includeren).
• Patiënten met openlijke diabetes mellitus (nuchtere bloedsuiker >126 mg/dl) en verminderde nuchtere suiker (nuchtere bloedsuiker >100 mg/dl na herhaalde bloedanalyse)
• Chromosomale afwijkingen en medische "syndromen" (syndroom van Turner, syndroom van Laron, Noonan-syndroom of afwezigheid van groeihormoonreceptoren), met uitzondering van septo-optische dysplasie
• Aangeboren afwijkingen (die skeletafwijkingen veroorzaken), Russell-Silver-syndroom, skeletdysplasie
• Gesloten epifysen
• Andere groeibevorderende medicatie zoals anabole steroïden, met uitzondering van hypofysehormoonvervangingstherapie, thyroxine, hydrocortison en desmopressine (DDAVP) vervangende therapieën
• Kinderen die een behandeling met glucocorticoïden nodig hebben (bijv. astma) die een dosis van meer dan 400 µg/dag geïnhaleerde budesonide of equivalenten gebruiken die gedurende een kalenderjaar langer dan 1 maand zijn geïnhaleerd
• Botleeftijd (BA) hoger dan chronologische leeftijd
• Slecht gecontroleerde of ongecontroleerde hypofyse-insufficiëntie van andere assen (bijv. schildklierstimulerend hormoon, adrenocorticotroop hormoon/cortisol, vasopressinedeficiëntie): Kinderen die gedurende minder dan 6 maanden een stabiele vervangende therapie ondergaan voor schildkliervervangende therapie en minder dan 3 maanden voor andere hormonale deficiënties voorafgaand aan inschrijving
• Ernstige medische aandoeningen en/of aanwezigheid van een contra-indicatie voor behandeling met rhGH
• Bekende of vermoedelijke hiv-positieve patiënt of patiënt met geavanceerde ziekten zoals aids of tuberculose
• Drugs-, middelen- of alcoholmisbruik
• Bekende overgevoeligheid voor de componenten van studiemedicatie
• Bewijs van tumorgroei of kwaadaardige ziekte
• Aanwezigheid van anti-hGH-antilichamen bij screening
• De patiënt en/of de ouder/wettelijke voogd zijn waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot het onderzoeksgedrag.