Behandling af børn med utilstrækkelig sekretion af væksthormon (BPLG-004)

Inklusionskriterier:

• Præ-pubertale børn (drenge alder: > 3 og 3 og
• Børn med negative tegn på intrakraniel tumor eller tumorvækst bekræftet med en CT- eller MR-scanning (med kontrast) inden for 12 måneder før inklusion eller ved inklusionsbesøg
• Bekræftet diagnose af GH-insufficiens som bestemt af to forskellige GH-provokationstest, defineret som et maksimalt plasma-GH-niveau på ≤7 ng/ml
• Ingen tidligere eksponering for rhGH-terapi (naiv GH-behandling)
• Højde (HT), undtagen hos børn, der lider af organisk GH-insufficiens, på mindst 2,0 standardafvigelser (SD) (HT SDS £-2,0) under middelhøjden for kronologisk alder (CA) og køn i henhold til 2000-standarderne fra centrene til sygdomskontrol og -forebyggelse (CDC).
• Højdehastighed (HV) på mindst 1 SD (HV SDS £-1) under middel-HV for CA og køn i henhold til Praders standarder. Minimumstiden mellem to standard højdemålinger bør være mindst 6 måneder før inklusion.
• Baseline IGF-I-niveau på mindst 0,5 SD (IGF-1 SDS£-0,5) under det gennemsnitlige IGF-1-niveau standardiseret for alder og køn i henhold til de centrale laboratoriereferenceværdier.
• Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge.

Ekskluderingskriterier:

• Enhver klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere væksten, såsom, men ikke begrænset til, kroniske sygdomme som nyreinsufficiens, bestråling af rygmarven og underernæring (BMI skal være over -2SD og under +2SD af middel-BMI for den kronologiske alder og køn i henhold til CDC-standarderne, og albumin skal være over den nedre normalgrænse (LLN) i det centrale laboratorium, for at en patient kan inkluderes).
• Patienter med åbenlys diabetes mellitus (fastende blodsukker >126 mg/dl) og nedsat fastesukker (fastende blodsukker >100 mg/dl efter gentagen blodanalyse)
• Kromosomale abnormiteter og medicinske "syndromer" (Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom eller fravær af væksthormonreceptorer), med undtagelse af septo-optisk dysplasi
• Medfødte abnormiteter (forårsager skeletabnormiteter), Russell-Silver Syndrom, skeletdysplasier
• Lukkede epifyser
• Anden vækstfremmende medicin såsom anabolske steroider, med undtagelse af hypofysehormonerstatningsterapi, thyroxin, hydrocortison og desmopressin (DDAVP) erstatningsterapier
• Børn, der har behov for glukokortikoidbehandling (f. astma), der er på en dosis på mere end 400 µg/d inhaleret budesonid eller ækvivalenter inhaleret i mere end 1 måned i løbet af et kalenderår
• Knoglealder (BA) højere end kronologisk alder
• Dårligt kontrolleret eller ukontrolleret hypofyseinsufficiens af andre akser (f.eks. skjoldbruskkirtelstimulerende hormon, adrenokortikotropt hormon/cortisol, vasopressin-mangel): Børn, der er i stabil substitutionsbehandling i mindre end 6 måneder for thyreoidea-substitutionsterapi og mindre end 3 måneder for andre hormonelle mangler før indskrivning
• Større medicinske tilstande og/eller tilstedeværelse af kontraindikation til rhGH-behandling
• Kendt eller mistænkt HIV-positiv patient eller patient med fremskredne sygdomme som AIDS eller tuberkulose
• Stof-, stof- eller alkoholmisbrug
• Kendt overfølsomhed over for komponenterne i undersøgelsesmedicin
• Bevis på tumorvækst eller ondartet sygdom
• Tilstedeværelse af anti-hGH-antistoffer ved screening
• Det er sandsynligt, at patienten og/eller forælderen/værgen ikke overholder kravene med hensyn til undersøgelsesadfærd.