성장호르몬 분비가 부족한 소아의 치료 (BPLG-004)

포함 기준:

• 사춘기 전 아동(소년 연령: > 3~3세 및
• 포함 전 또는 포함 방문 시 12개월 이내에 CT 또는 MRI 스캔(조영제 포함)으로 확인된 두개내 종양 또는 종양 성장에 대한 음성 징후가 있는 어린이
• 2가지 다른 GH 유발 테스트에 의해 결정된 GH 부족의 확인된 진단, 최고 혈장 GH 수준이 ≤7 ng/ml로 정의됨
• rhGH 요법에 대한 사전 노출 없음(GH-치료 순진)
• 센터의 2000년 표준에 따른 생년월일(CA) 및 성별에 대한 평균 키보다 최소 2.0 표준 편차(SD)(HT SDS £-2.0) 미만인 신장(HT), 기질적 GH 부족을 앓고 있는 아동 제외 질병 통제 및 예방(CDC)을 위해.
• Prader의 기준에 따라 CA 및 성별에 대한 평균 HV보다 최소 1 SD(HV SDS £-1) 낮은 높이 속도(HV). 두 개의 표준 신장 측정 사이의 최소 시간은 포함되기 전 최소 6개월이어야 합니다.
• 최소 0.5 SD의 기준선 IGF-I 수준(IGF-1 SDS£-0.5) 중앙 실험실 기준 값에 따라 연령과 성별에 대해 표준화된 평균 IGF-1 수준보다 낮습니다.
• 피험자의 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서.

제외 기준:

• 신장 기능 부전, 척수 방사선 조사, 영양실조와 같은 만성 질환(BMI는 -2SD 이상 및 평균 BMI의 +2SD 미만이어야 하지만 이에 국한되지 않음) 성장 또는 성장을 평가하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 유의한 이상 CDC 표준에 따른 연령 및 성별, 알부민은 환자가 포함되려면 중앙 검사실의 정상 하한치(LLN) 이상이어야 합니다.
• 현성 당뇨병(공복 혈당 >126mg/dl) 및 공복 혈당 장애(반복 혈액 분석 후 공복 혈당 >100mg/dl) 환자
• 염색체 이상 및 의학적 "증후군"(터너 증후군, 라론 증후군, 누난 증후군 또는 성장 호르몬 수용체 부재), 중격 시신경 이형성증 제외
• 선천성 이상(골격 이상 유발), 러셀-실버 증후군, 골격 이형성증
• 닫힌 epiphyses
• 뇌하수체 호르몬 대체 요법, 티록신, 히드로코르티손 및 데스모프레신(DDAVP) 대체 요법을 제외한 아나볼릭 스테로이드와 같은 기타 성장 촉진 약물
• 글루코코르티코이드 요법이 필요한 소아(예: 천식) 흡입된 부데소나이드 또는 이에 상응하는 물질을 1년 동안 1개월 이상 흡입하여 400 µg/d 이상의 용량을 사용하는 경우
• 실제 나이보다 높은 뼈 나이(BA)
• 조절이 잘 안되거나 조절되지 않는 다른 축의 뇌하수체 기능부전(예: 갑상선 자극 호르몬, 부신피질 자극 호르몬/코르티솔, 바소프레신 ​​결핍증): 안정적인 대체 요법을 받는 아동이 갑상선 대체 요법의 경우 6개월 미만, 기타 요법의 경우 3개월 미만 등록 전 호르몬 결핍
• 주요 의학적 상태 및/또는 rhGH 치료에 대한 금기의 존재
• HIV 양성 판정을 받았거나 의심되는 환자 또는 AIDS 또는 결핵과 같은 진행성 질병이 있는 환자
• 약물, 약물 또는 알코올 남용
• 연구 약물의 성분에 대해 알려진 과민증
• 종양 성장 또는 악성 질환의 증거
• 스크리닝 시 항-hGH 항체의 존재
• 환자 및/또는 부모/법적 보호자는 연구 수행과 관련하여 준수하지 않을 가능성이 있습니다.