Imunitní ablace a podpora hematopoetických kmenových buněk u pacientů se systémovým lupus erythematodes: studie fáze II

Kritéria pro zařazení:

1. Méně než 60 let v době předtransplantačního hodnocení.

2. Stanovená klinická diagnóza systémového lupus erythematodes s jedním z následujících znaků:

   1. Lupusová nefritida – WHO třída III nebo IV (nebo V, pokud koexistuje III nebo IV) lupusová nefritida, selhávající NIH krátkodobá léčba cyklofosfamidem (10 mg/kg q měsíc po dobu 6 měsíců). Selhání bude definováno jako selhání návratu kreatininu na normální úroveň nebo úroveň před exacerbací.
   2. Vaskulitida/ukládání imunitního komplexu způsobující příznaky nebo symptomy koncových orgánů, např. cerebritida, transverzální myelitida, plicní krvácení, srdeční selhání, selhání ledvin.
   3. Cytopenie, které jsou imunitně zprostředkované a nejsou kontrolovány konzervativními opatřeními včetně danzolu, prednisonu a alkylačních činidel (cyklofosfamid nebo vinkristin); a kterýkoli z následujících stavů: anémie závislá na transfuzi s netransfuzním hemoglobinem nižším než 8 gramů/dl nebo krevními destičkami nižšími než 40 000/ul bez transfuzí nebo granulocyty nižšími než 1000/ul.
   4. Katastrofický antifosfolipidový syndrom

4. Schopnost a ochota poskytnout informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Pozitivní stav na virus lidské imunodeficience (HIV).
2. Anamnéza nestabilní anginy pectoris.
3. Nekontrolovaný diabetes mellitus nebo jakékoli jiné onemocnění, které by podle názoru zkoušejících ohrozilo schopnost pacienta tolerovat agresivní chemoradioterapii.
4. Předchozí malignita s výjimkou lokalizovaného karcinomu bazálních buněk nebo spinocelulárního karcinomu kůže. Ostatní malignity, u kterých je pacient posouzen jako vyléčený lokální chirurgickou terapií, jako je rakovina hlavy a krku nebo rakovina prsu ve stádiu I, budou zvažovány individuálně.
5. Pozitivní těhotenský test v séru, neschopnost nebo neochota používat účinné prostředky antikoncepce nebo neschopnost dobrovolně přijmout nebo pochopit nevratnou sterilitu jako vedlejší účinek terapie.
6. Psychiatrické onemocnění nebo mentální deficit, které nejsou způsobeny aktivní lupus cerebritis, což znemožňuje dodržování léčby nebo informovaný souhlas.
7. FEV1/FVC < 50 % předpokládané hodnoty, DLCO < 50 % předpokládané hodnoty.
8. Klidová ejekční frakce levé komory (LVEF) < 35 % nebo myokarditida vyvolaná lupusem.
9. Známá přecitlivělost na Escherichia coli.