Immunablation och hematopoetisk stamcellsstöd hos patienter med systemisk lupus erythematosus: en fas II-studie

Inklusionskriterier:

1. Mindre än 60 år vid tidpunkten för utvärdering före transplantation.

2. En etablerad klinisk diagnos av systemisk lupus erythematosus med en av följande egenskaper:

   1. Lupusnefrit-WHO klass III eller IV (eller V vid samexisterande III eller IV) lupusnefrit, misslyckad NIH kortkurs cyklofosfamidbehandling (10 mg/kg q månad i 6 månader). Misslyckande kommer att definieras som att kreatinin misslyckas med att återgå till normal nivå eller nivå före exacerbation.
   2. Vaskulit/immunkomplexdeposition som orsakar ändorgantecken eller symtom t.ex. cerebrit, transversell myelit, lungblödning, hjärtsvikt, njursvikt.
   3. Cytopenier som är immunmedierade och inte kontrolleras av konservativa åtgärder inklusive danzol, prednison och alkyleringsmedel (cyklofosfamid eller vinkristin); och något av följande: transfusionsberoende anemi med icke-transfunderat hemoglobin mindre än 8 gram/dl, eller blodplättar mindre än 40 000/ul utan transfusioner, eller granulocyter mindre än 1000/ul.
   4. Katastrofalt antifosfolipidsyndrom

4. Förmåga och vilja att ge informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

1. Humant immunbristvirus (HIV) positiv status.
2. Historia av instabil angina.
3. Okontrollerad diabetes mellitus eller någon annan sjukdom som enligt forskarnas åsikt skulle äventyra patientens förmåga att tolerera aggressiv kemoradioterapi.
4. Tidigare malignitet i anamnesen förutom lokaliserad basalcells- eller skivepitelcancer. Andra maligniteter för vilka patienten bedöms vara botad genom lokal kirurgisk terapi, såsom huvud- och halscancer, eller stadium I bröstcancer kommer att övervägas på individuell basis.
5. Positivt serumgraviditetstest, oförmåga eller ovilja att använda effektiva preventivmedel eller underlåtenhet att frivilligt acceptera eller förstå irreversibel sterilitet som en bieffekt av terapi.
6. Psykiatrisk sjukdom eller mental brist som inte beror på aktiv lupus cerebrit gör det omöjligt att följa behandling eller informerat samtycke.
7. FEV1/FVC <50% av förutsagt, DLCO <50% av förutsagt.
8. Ejektionsfraktion från vänster kammare i vila (LVEF) <35 % eller lupusinducerad myokardit.
9. Känd överkänslighet mot Escherichia coli.