Immunablation og hæmatopoietisk stamcellestøtte hos patienter med systemisk lupus erythematosus: et fase II-studie

Inklusionskriterier:

1. Mindre end 60 år på tidspunktet for prætransplantationsevaluering.

2. En etableret klinisk diagnose af systemisk lupus erythematosus med en af ​​følgende funktioner:

   1. Lupus nefritis-WHO klasse III eller IV (eller V, når den eksisterer sideløbende III eller IV) lupus nefritis, svigtende NIH kort cyklophosphamidbehandling (10 mg/kg q måned i 6 måneder). Fejl vil blive defineret som, at kreatinin ikke vender tilbage til normalt niveau eller præ-eksacerbationsniveau.
   2. Vaskulitis/immunkompleksaflejring, der forårsager endeorgantegn eller symptomer, f.eks. cerebritis, tværgående myelitis, lungeblødning, hjertesvigt, nyresvigt.
   3. Cytopenier, der er immunmedierede og ikke kontrolleres af konservative foranstaltninger, herunder danzole, prednison og alkyleringsmidler (cyclophosphamid eller vincristin); og en af ​​følgende: transfusionsafhængig anæmi med ikke-transfunderet hæmoglobin mindre end 8 gram/dl, eller blodplader mindre end 40.000/ul uden transfusioner, eller granulocytter mindre end 1000/ul.
   4. Katastrofalt anti-phospholipid syndrom

4. Evne og vilje til at give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Human immundefekt virus (HIV) positiv status.
2. Historie om ustabil angina.
3. Ukontrolleret diabetes mellitus eller enhver anden sygdom, der efter forskernes mening ville bringe patientens evne til at tolerere aggressiv kemoradioterapi i fare.
4. Tidligere malignitetshistorie med undtagelse af lokaliseret basalcelle- eller pladehudkræft. Andre maligniteter, for hvilke patienten vurderes at være helbredt ved lokal kirurgisk terapi, såsom hoved-halskræft eller stadium I brystkræft, vil blive overvejet på individuel basis.
5. Positiv serumgraviditetstest, manglende evne eller vilje til at forfølge effektive præventionsmidler eller undladelse af frivilligt at acceptere eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning af terapi.
6. Psykiatrisk sygdom eller mental mangel, der ikke skyldes aktiv lupus cerebritis, gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt.
7. FEV1/FVC <50% af forudsagt, DLCO <50% af forudsagt.
8. Hvilende venstre ventrikulære ejektionsfraktion (LVEF) <35 % eller lupus-induceret myocarditis.
9. Kendt overfølsomhed over for Escherichia coli.