Ablazione immunitaria e supporto di cellule staminali ematopoietiche in pazienti con lupus eritematoso sistemico: uno studio di fase II

Criterio di inclusione:

1. Età inferiore a 60 anni al momento della valutazione pretrapianto.

2. Una diagnosi clinica consolidata di lupus eritematoso sistemico con una delle seguenti caratteristiche:

   1. Nefrite da lupus-classe OMS III o IV (o V quando coesistente III o IV) nefrite da lupus, fallimento della terapia con ciclofosfamide NIH a breve termine (10 mg/kg q mese per 6 mesi). Il fallimento sarà definito come il mancato ritorno della creatinina al livello normale o pre-riacutizzazione.
   2. Vasculite/deposito di immunocomplessi che causano segni o sintomi di organi terminali, ad es. cerebrite, mielite trasversa, emorragia polmonare, insufficienza cardiaca, insufficienza renale.
   3. Citopenie immuno-mediate e non controllate da misure conservative tra cui danzolo, prednisone e agenti alchilanti (ciclofosfamide o vincristina); e uno qualsiasi dei seguenti: anemia trasfusione dipendente con emoglobina non trasfusa inferiore a 8 grammi/dl, o piastrine inferiori a 40.000/ul senza trasfusioni, o granulociti inferiori a 1000/ul.
   4. Sindrome catastrofica da antifosfolipidi

4. Capacità e disponibilità a fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Stato positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
2. Storia di angina instabile.
3. Diabete mellito non controllato o qualsiasi altra malattia che, a parere degli investigatori, metterebbe a repentaglio la capacità del paziente di tollerare una chemioradioterapia aggressiva.
4. Storia precedente di malignità ad eccezione del carcinoma basocellulare localizzato o della pelle squamosa. Altri tumori maligni per i quali si ritiene che il paziente sia guarito dalla terapia chirurgica locale, come il cancro della testa e del collo o il cancro al seno in stadio I, saranno presi in considerazione su base individuale.
5. Test di gravidanza su siero positivo, incapacità o riluttanza a perseguire mezzi efficaci di controllo delle nascite o incapacità di accettare o comprendere volontariamente la sterilità irreversibile come effetto collaterale della terapia.
6. Malattia psichiatrica o deficienza mentale non dovuta a lupus cerebritis attivo che rende impossibile il rispetto del trattamento o del consenso informato.
7. FEV1/FVC<50% del previsto, DLCO <50% del previsto.
8. Frazione di eiezione ventricolare sinistra a riposo (LVEF) <35% o miocardite indotta da lupus.
9. Ipersensibilità nota a Escherichia coli.