Immuunablatie en ondersteuning van hematopoëtische stamcellen bij patiënten met systemische lupus erythematosus: een fase II-onderzoek

Inclusiecriteria:

1. Minder dan 60 jaar oud op het moment van de pretransplantatie-evaluatie.

2. Een gevestigde klinische diagnose van systemische lupus erythematosus met een van de volgende kenmerken:

   1. Lupus-nefritis - WHO-klasse III of IV (of V indien III of IV gelijktijdig aanwezig) lupus-nefritis, bij falende NIH korte kuur met cyclofosfamide (10 mg/kg elke maand gedurende 6 maanden). Falen wordt gedefinieerd als het falen van creatinine om terug te keren naar het normale of pre-exacerbatieniveau.
   2. Vasculitis/Immuuncomplexafzetting die tekenen of symptomen van eindorganen veroorzaakt, b.v. cerebritis, myelitis transversa, longbloeding, hartfalen, nierfalen.
   3. Cytopenieën die door het immuunsysteem worden gemedieerd en niet onder controle worden gehouden door conservatieve maatregelen, waaronder danzol, prednison en alkylerende middelen (cyclofosfamide of vincristine); en een van de volgende: transfusieafhankelijke anemie met niet-getransfundeerde hemoglobine minder dan 8 gram/dl, of bloedplaatjes minder dan 40.000/ul zonder transfusies, of granulocyten minder dan 1000/ul.
   4. Catastrofaal antifosfolipidensyndroom

4. Mogelijkheid en bereidheid om geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

1. Humaan immunodeficiëntievirus (HIV)positieve status.
2. Geschiedenis van onstabiele angina.
3. Ongecontroleerde diabetes mellitus, of enige andere ziekte die volgens de onderzoekers het vermogen van de patiënt om agressieve chemoradiotherapie te verdragen in gevaar zou brengen.
4. Voorgeschiedenis van maligniteit behalve gelokaliseerde basaalcel- of plaveiselhuidkanker. Andere maligniteiten waarvan wordt aangenomen dat de patiënt genezen is door lokale chirurgische therapie, zoals hoofd-halskanker of stadium I borstkanker, zullen op individuele basis worden overwogen.
5. Positieve serumzwangerschapstest, onvermogen of onwil om effectieve middelen voor anticonceptie na te streven of het niet vrijwillig accepteren of begrijpen van onomkeerbare onvruchtbaarheid als bijwerking van therapie.
6. Psychiatrische ziekte of mentale deficiëntie die niet te wijten is aan actieve lupus cerebritis waardoor naleving van de behandeling of geïnformeerde toestemming onmogelijk is.
7. FEV1/FVC <50% van voorspeld, DLCO <50% van voorspeld.
8. Rustende linkerventrikelejectiefractie (LVEF) <35% of lupus-geïnduceerde myocarditis.
9. Bekende overgevoeligheid voor Escherichia coli.