Ablacja immunologiczna i wspomaganie hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym: badanie fazy II

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek poniżej 60 lat w momencie oceny przedtransplantacyjnej.

2. Ustalona kliniczna diagnoza tocznia rumieniowatego układowego z jedną z następujących cech:

   1. Toczniowe zapalenie nerek – klasa III lub IV wg WHO (lub V, gdy współistnieje III lub IV) toczniowe zapalenie nerek, niepowodzenie krótkiej terapii cyklofosfamidem NIH (10 mg/kg co miesiąc przez 6 miesięcy). Niepowodzenie będzie definiowane jako brak powrotu kreatyniny do normy lub poziomu sprzed zaostrzenia.
   2. Zapalenie naczyń/odkładanie się kompleksów immunologicznych – powodujące objawy przedmiotowe lub podmiotowe dotyczące narządów końcowych, np. zapalenie mózgu, poprzeczne zapalenie rdzenia kręgowego, krwotok płucny, niewydolność serca, niewydolność nerek.
   3. cytopenie o podłożu immunologicznym, które nie są kontrolowane środkami konserwatywnymi, w tym danzolem, prednizonem i środkami alkilującymi (cyklofosfamid lub winkrystyna); oraz którykolwiek z poniższych: niedokrwistość zależna od transfuzji z nieprzetoczoną hemoglobiną poniżej 8 gramów/dl lub liczbą płytek krwi poniżej 40 000/ul bez transfuzji lub liczbą granulocytów poniżej 1000/ul.
   4. Katastrofalny zespół antyfosfolipidowy

4. Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

1. Status pozytywny dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
2. Historia niestabilnej dławicy piersiowej.
3. Niekontrolowana cukrzyca lub jakakolwiek inna choroba, która w opinii badaczy mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania agresywnej chemioradioterapii.
4. Wcześniejsza historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry. Inne nowotwory, w przypadku których uważa się, że pacjent został wyleczony miejscową terapią chirurgiczną, takie jak rak głowy i szyi lub rak piersi w stadium I, będą rozpatrywane indywidualnie.
5. Pozytywny wynik testu ciążowego z surowicy, niezdolność lub niechęć do stosowania skutecznych środków kontroli urodzeń lub brak dobrowolnej akceptacji lub zrozumienia nieodwracalnej bezpłodności jako skutku ubocznego terapii.
6. Choroba psychiczna lub upośledzenie umysłowe niespowodowane aktywnym toczniowym zapaleniem mózgu uniemożliwiającym przestrzeganie leczenia lub świadomą zgodę.
7. FEV1/FVC <50% wartości należnej, DLCO <50% wartości należnej.
8. Spoczynkowa frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) <35% lub zapalenie mięśnia sercowego wywołane toczniem.
9. Znana nadwrażliwość na Escherichia coli.