- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT00312247
Biomechanical Analysis of Gait in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy
18. května 2015 aktualizováno: Michael D. Sussman, MD, Shriners Hospitals for Children
The purpose of this research study is to understand the walking patterns, strength and function changes of boys with Duchenne muscular dystrophy on/off corticosteroids to determine the best timing and treatment options to maintain walking for as long as possible.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disease of muscle characterized by a progressive loss of functional muscle mass, which is replaced with fibrofatty tissue.
Historically, boys with DMD lose the ability to walk between the ages of 8-12 years, due to progressive weakness of the quadriceps coupled with the development of contractures at the hip, knee and ankle.
This progressive loss in function necessitates individuals with DMD to spend less time walking and more time in wheelchairs, leading to the development of spinal deformities.
Recently, corticosteroids have been shown to reduce the expected loss of muscle strength, extend the time that ambulation and standing are maintained, and minimize or eliminate spinal deformity in individuals with DMD; yet, the side effects of such treatment preclude use in some patients.
To date, differences in gait patterns and other markers of disease progression between boys on corticosteroids and those not utilizing such treatment have not been objectively quantified.
This lack of knowledge is a major obstacle to determining the most effective treatment for subsets of boys with DMD.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
85
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Department of Orthopaedic Surgery
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Shriners Hospitals for Children
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Shriners Hospitals for Children
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Boys with DMD who are ambulatory starting at the age of 4 until ambulation ceases
Popis
Inclusion Criteria:
- Confirmed diagnosis of DMD
- Male.
- Four years of age or older.
- Ability to walk independently for five minutes to 10 minutes at self-selected speed.
- Ability to cognitively understand directions for testing procedures.
Exclusion Criteria:
- Female
- Nonambulatory
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
---|
Boys taking steroids
Boys who are taking prednisone or deflazacort
|
Boys who are steroid naive
Boys who are not taking steroids for a variety of reasons
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Gait pattern
Časové okno: every six months (2x/year)
|
computerized assessment of walking
|
every six months (2x/year)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
muscle strength
Časové okno: every six months (2x/year)
|
quantitative assessment of strength with a Biodex
|
every six months (2x/year)
|
energy cost of walking
Časové okno: every six months (2x/year)
|
assessment of how much energy it takes to walk, assessed with a Cosmed K4b2
|
every six months (2x/year)
|
gross motor functional skills
Časové okno: every six months (2x/year)
|
assessment of gross motor skills, ie getting up off the floor, ascending/descending stairs
|
every six months (2x/year)
|
Step activity Monitor-participation
Časové okno: one week every six months
|
measurement of the number of steps taken in the community/home environment during weekdays and weekends
|
one week every six months
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Michael D Sussman, MD, Shriners Hospitals for Children
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Sienko Thomas S, Buckon CE, Nicorici A, Bagley A, McDonald CM, Sussman MD. Classification of the gait patterns of boys with Duchenne muscular dystrophy and their relationship to function. J Child Neurol. 2010 Sep;25(9):1103-9. doi: 10.1177/0883073810371002. Epub 2010 Jun 29.
- McDonald CM, McDonald DA, Bagley A, Sienko Thomas S, Buckon CE, Henricson E, Nicorici A, Sussman MD. Relationship between clinical outcome measures and parent proxy reports of health-related quality of life in ambulatory children with Duchenne muscular dystrophy. J Child Neurol. 2010 Sep;25(9):1130-44. doi: 10.1177/0883073810371509. Epub 2010 Jun 17.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2006
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. dubna 2006
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. dubna 2006
První zveřejněno (Odhad)
7. dubna 2006
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
19. května 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. května 2015
Naposledy ověřeno
1. května 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SHC-DMD-79115
- SHC-79115 (Jiné číslo grantu/financování: Shriners Hospitals for Children)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .