Biomechanical Analysis of Gait in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy
18 de mayo de 2015 actualizado por: Michael D. Sussman, MD, Shriners Hospitals for Children
The purpose of this research study is to understand the walking patterns, strength and function changes of boys with Duchenne muscular dystrophy on/off corticosteroids to determine the best timing and treatment options to maintain walking for as long as possible.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disease of muscle characterized by a progressive loss of functional muscle mass, which is replaced with fibrofatty tissue.
Historically, boys with DMD lose the ability to walk between the ages of 8-12 years, due to progressive weakness of the quadriceps coupled with the development of contractures at the hip, knee and ankle.
This progressive loss in function necessitates individuals with DMD to spend less time walking and more time in wheelchairs, leading to the development of spinal deformities.
Recently, corticosteroids have been shown to reduce the expected loss of muscle strength, extend the time that ambulation and standing are maintained, and minimize or eliminate spinal deformity in individuals with DMD; yet, the side effects of such treatment preclude use in some patients.
To date, differences in gait patterns and other markers of disease progression between boys on corticosteroids and those not utilizing such treatment have not been objectively quantified.
This lack of knowledge is a major obstacle to determining the most effective treatment for subsets of boys with DMD.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
85
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Department of Orthopaedic Surgery
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Shriners Hospitals for Children
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Shriners Hospitals for Children
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Boys with DMD who are ambulatory starting at the age of 4 until ambulation ceases
Descripción
Inclusion Criteria:
- Confirmed diagnosis of DMD
- Male.
- Four years of age or older.
- Ability to walk independently for five minutes to 10 minutes at self-selected speed.
- Ability to cognitively understand directions for testing procedures.
Exclusion Criteria:
- Female
- Nonambulatory
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Boys taking steroids
Boys who are taking prednisone or deflazacort
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Boys who are steroid naive
Boys who are not taking steroids for a variety of reasons
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Gait pattern
Periodo de tiempo: every six months (2x/year)
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computerized assessment of walking
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every six months (2x/year)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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muscle strength
Periodo de tiempo: every six months (2x/year)
|
quantitative assessment of strength with a Biodex
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every six months (2x/year)
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energy cost of walking
Periodo de tiempo: every six months (2x/year)
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assessment of how much energy it takes to walk, assessed with a Cosmed K4b2
|
every six months (2x/year)
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gross motor functional skills
Periodo de tiempo: every six months (2x/year)
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assessment of gross motor skills, ie getting up off the floor, ascending/descending stairs
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every six months (2x/year)
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Step activity Monitor-participation
Periodo de tiempo: one week every six months
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measurement of the number of steps taken in the community/home environment during weekdays and weekends
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one week every six months
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael D Sussman, MD, Shriners Hospitals for Children
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Sienko Thomas S, Buckon CE, Nicorici A, Bagley A, McDonald CM, Sussman MD. Classification of the gait patterns of boys with Duchenne muscular dystrophy and their relationship to function. J Child Neurol. 2010 Sep;25(9):1103-9. doi: 10.1177/0883073810371002. Epub 2010 Jun 29.
- McDonald CM, McDonald DA, Bagley A, Sienko Thomas S, Buckon CE, Henricson E, Nicorici A, Sussman MD. Relationship between clinical outcome measures and parent proxy reports of health-related quality of life in ambulatory children with Duchenne muscular dystrophy. J Child Neurol. 2010 Sep;25(9):1130-44. doi: 10.1177/0883073810371509. Epub 2010 Jun 17.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2006
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de abril de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de abril de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
7 de abril de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
19 de mayo de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de mayo de 2015
Última verificación
1 de mayo de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SHC-DMD-79115
- SHC-79115 (Otro número de subvención/financiamiento: Shriners Hospitals for Children)
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