Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Biomechanical Analysis of Gait in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy

18 de maio de 2015 atualizado por: Michael D. Sussman, MD, Shriners Hospitals for Children

The purpose of this research study is to understand the walking patterns, strength and function changes of boys with Duchenne muscular dystrophy on/off corticosteroids to determine the best timing and treatment options to maintain walking for as long as possible.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Distrofia Muscular de Duchenne

Descrição detalhada

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disease of muscle characterized by a progressive loss of functional muscle mass, which is replaced with fibrofatty tissue. Historically, boys with DMD lose the ability to walk between the ages of 8-12 years, due to progressive weakness of the quadriceps coupled with the development of contractures at the hip, knee and ankle. This progressive loss in function necessitates individuals with DMD to spend less time walking and more time in wheelchairs, leading to the development of spinal deformities. Recently, corticosteroids have been shown to reduce the expected loss of muscle strength, extend the time that ambulation and standing are maintained, and minimize or eliminate spinal deformity in individuals with DMD; yet, the side effects of such treatment preclude use in some patients. To date, differences in gait patterns and other markers of disease progression between boys on corticosteroids and those not utilizing such treatment have not been objectively quantified. This lack of knowledge is a major obstacle to determining the most effective treatment for subsets of boys with DMD.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Estados Unidos
- California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
    - UCLA Department of Orthopaedic Surgery
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    - Shriners Hospitals for Children
- Oregon
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    - Shriners Hospitals for Children

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Boys with DMD who are ambulatory starting at the age of 4 until ambulation ceases

Descrição

Inclusion Criteria:

Confirmed diagnosis of DMD
Male.
Four years of age or older.
Ability to walk independently for five minutes to 10 minutes at self-selected speed.
Ability to cognitively understand directions for testing procedures.

Exclusion Criteria:

Female
Nonambulatory

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Boys taking steroids Boys who are taking prednisone or deflazacort
Boys who are steroid naive Boys who are not taking steroids for a variety of reasons

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Gait pattern Prazo: every six months (2x/year)	computerized assessment of walking	every six months (2x/year)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
muscle strength Prazo: every six months (2x/year)	quantitative assessment of strength with a Biodex	every six months (2x/year)
energy cost of walking Prazo: every six months (2x/year)	assessment of how much energy it takes to walk, assessed with a Cosmed K4b2	every six months (2x/year)
gross motor functional skills Prazo: every six months (2x/year)	assessment of gross motor skills, ie getting up off the floor, ascending/descending stairs	every six months (2x/year)
Step activity Monitor-participation Prazo: one week every six months	measurement of the number of steps taken in the community/home environment during weekdays and weekends	one week every six months

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shriners Hospitals for Children

Investigadores

Investigador principal: Michael D Sussman, MD, Shriners Hospitals for Children

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Shriners Hospitals for Children

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2006

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de abril de 2006

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ