- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT00312247
Biomechanical Analysis of Gait in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy
2015. május 18. frissítette: Michael D. Sussman, MD, Shriners Hospitals for Children
The purpose of this research study is to understand the walking patterns, strength and function changes of boys with Duchenne muscular dystrophy on/off corticosteroids to determine the best timing and treatment options to maintain walking for as long as possible.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disease of muscle characterized by a progressive loss of functional muscle mass, which is replaced with fibrofatty tissue.
Historically, boys with DMD lose the ability to walk between the ages of 8-12 years, due to progressive weakness of the quadriceps coupled with the development of contractures at the hip, knee and ankle.
This progressive loss in function necessitates individuals with DMD to spend less time walking and more time in wheelchairs, leading to the development of spinal deformities.
Recently, corticosteroids have been shown to reduce the expected loss of muscle strength, extend the time that ambulation and standing are maintained, and minimize or eliminate spinal deformity in individuals with DMD; yet, the side effects of such treatment preclude use in some patients.
To date, differences in gait patterns and other markers of disease progression between boys on corticosteroids and those not utilizing such treatment have not been objectively quantified.
This lack of knowledge is a major obstacle to determining the most effective treatment for subsets of boys with DMD.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
85
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Department of Orthopaedic Surgery
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Shriners Hospitals for Children
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Shriners Hospitals for Children
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Boys with DMD who are ambulatory starting at the age of 4 until ambulation ceases
Leírás
Inclusion Criteria:
- Confirmed diagnosis of DMD
- Male.
- Four years of age or older.
- Ability to walk independently for five minutes to 10 minutes at self-selected speed.
- Ability to cognitively understand directions for testing procedures.
Exclusion Criteria:
- Female
- Nonambulatory
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
---|
Boys taking steroids
Boys who are taking prednisone or deflazacort
|
Boys who are steroid naive
Boys who are not taking steroids for a variety of reasons
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Gait pattern
Időkeret: every six months (2x/year)
|
computerized assessment of walking
|
every six months (2x/year)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
muscle strength
Időkeret: every six months (2x/year)
|
quantitative assessment of strength with a Biodex
|
every six months (2x/year)
|
energy cost of walking
Időkeret: every six months (2x/year)
|
assessment of how much energy it takes to walk, assessed with a Cosmed K4b2
|
every six months (2x/year)
|
gross motor functional skills
Időkeret: every six months (2x/year)
|
assessment of gross motor skills, ie getting up off the floor, ascending/descending stairs
|
every six months (2x/year)
|
Step activity Monitor-participation
Időkeret: one week every six months
|
measurement of the number of steps taken in the community/home environment during weekdays and weekends
|
one week every six months
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Michael D Sussman, MD, Shriners Hospitals for Children
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Sienko Thomas S, Buckon CE, Nicorici A, Bagley A, McDonald CM, Sussman MD. Classification of the gait patterns of boys with Duchenne muscular dystrophy and their relationship to function. J Child Neurol. 2010 Sep;25(9):1103-9. doi: 10.1177/0883073810371002. Epub 2010 Jun 29.
- McDonald CM, McDonald DA, Bagley A, Sienko Thomas S, Buckon CE, Henricson E, Nicorici A, Sussman MD. Relationship between clinical outcome measures and parent proxy reports of health-related quality of life in ambulatory children with Duchenne muscular dystrophy. J Child Neurol. 2010 Sep;25(9):1130-44. doi: 10.1177/0883073810371509. Epub 2010 Jun 17.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2006. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2006. április 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2006. április 5.
Első közzététel (Becslés)
2006. április 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. május 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. május 18.
Utolsó ellenőrzés
2015. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SHC-DMD-79115
- SHC-79115 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Shriners Hospitals for Children)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás
-
University of ValenciaMég nincs toborzásMuscular FitnessSpanyolország
-
PYC TherapeuticsToborzásRetinitis Pigmentosa | Szembetegségek, örökletes | Retina disztrófiák | Retina disztrófiás rúd | Retina dystrophy Rod ProgresszívEgyesült Államok, Ausztrália