Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Biomechanical Analysis of Gait in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy

18 mei 2015 bijgewerkt door: Michael D. Sussman, MD, Shriners Hospitals for Children

The purpose of this research study is to understand the walking patterns, strength and function changes of boys with Duchenne muscular dystrophy on/off corticosteroids to determine the best timing and treatment options to maintain walking for as long as possible.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Duchenne spierdystrofie

Gedetailleerde beschrijving

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disease of muscle characterized by a progressive loss of functional muscle mass, which is replaced with fibrofatty tissue. Historically, boys with DMD lose the ability to walk between the ages of 8-12 years, due to progressive weakness of the quadriceps coupled with the development of contractures at the hip, knee and ankle. This progressive loss in function necessitates individuals with DMD to spend less time walking and more time in wheelchairs, leading to the development of spinal deformities. Recently, corticosteroids have been shown to reduce the expected loss of muscle strength, extend the time that ambulation and standing are maintained, and minimize or eliminate spinal deformity in individuals with DMD; yet, the side effects of such treatment preclude use in some patients. To date, differences in gait patterns and other markers of disease progression between boys on corticosteroids and those not utilizing such treatment have not been objectively quantified. This lack of knowledge is a major obstacle to determining the most effective treatment for subsets of boys with DMD.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- California
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
    - UCLA Department of Orthopaedic Surgery
  - Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
    - Shriners Hospitals for Children
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    - Shriners Hospitals for Children

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Boys with DMD who are ambulatory starting at the age of 4 until ambulation ceases

Beschrijving

Inclusion Criteria:

Confirmed diagnosis of DMD
Male.
Four years of age or older.
Ability to walk independently for five minutes to 10 minutes at self-selected speed.
Ability to cognitively understand directions for testing procedures.

Exclusion Criteria:

Female
Nonambulatory

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Boys taking steroids Boys who are taking prednisone or deflazacort
Boys who are steroid naive Boys who are not taking steroids for a variety of reasons

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Gait pattern Tijdsspanne: every six months (2x/year)	computerized assessment of walking	every six months (2x/year)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
muscle strength Tijdsspanne: every six months (2x/year)	quantitative assessment of strength with a Biodex	every six months (2x/year)
energy cost of walking Tijdsspanne: every six months (2x/year)	assessment of how much energy it takes to walk, assessed with a Cosmed K4b2	every six months (2x/year)
gross motor functional skills Tijdsspanne: every six months (2x/year)	assessment of gross motor skills, ie getting up off the floor, ascending/descending stairs	every six months (2x/year)
Step activity Monitor-participation Tijdsspanne: one week every six months	measurement of the number of steps taken in the community/home environment during weekdays and weekends	one week every six months

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shriners Hospitals for Children

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Michael D Sussman, MD, Shriners Hospitals for Children

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Shriners Hospitals for Children

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 april 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria