Depozice inhalovaného prolastinu u pacientů s cystickou fibrózou (CF2)
5. srpna 2014 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC
Multicentrická, randomizovaná, paralelní skupinová studie ke zkoumání optimálního místa depozice pro inhalační prolastin® u pacientů s cystickou fibrózou (CF)
Cílem této studie je určit optimální oblast plic pro ukládání Prolastinu (alfa-1 antitrypsin; AAT) inhalací za účelem léčby cystické fibrózy (CF).
Nebulizér AKITA® má nastavení, která lze měnit tak, aby cílil inhalovaný lék buď do hlubokých plic, nebo do horních cest dýchacích v randomizaci jedna ku jedné.
Studie bude měřit, jak velká část aktivity enzymu elastázy je inhibována AAT.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Optimální místo depozice (bronchiální nebo periferní) u pacientů s CF pro AAT bude zkoumáno měřením několika parametrů v indukovaném sputu. Studie bude zahájena 2týdenním zaváděcím obdobím, ve kterém plánovaných 60 pacientů inhaluje izotonický fyziologický roztok jednou denně. Po tomto období následuje 4týdenní léčebné období, kdy 30 pacientů inhaluje AAT pro periferní ukládání a 30 pacientů inhaluje AAT pro bronchiální ukládání. Šest pacientů v každé skupině bude požádáno, aby odebírali spontánní sputum doma.
Pomocí zařízení AKITA® bude na jedno ze dvou cílových míst uloženo 25 miligramů AAT. Inhalace by měla probíhat večer mezi 18:00 a 23:00.
Pacienti budou inhalovat fyziologický roztok jednou denně po dobu 2 týdnů (období záběhu), po nichž následují 4 týdny inhalace AAT jednou denně. Indukované sputum bude odebráno při návštěvách na klinice na začátku záběhu, na začátku léčby AAT a 2 a 4 týdny po zahájení léčby AAT.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
72
Fáze
- Fáze 2
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient s diagnózou CF
- Věk >= 8 let
- Objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) > 25 % předpokládané hodnoty
- Aktivita volné elastázy kontrolovaná při návštěvě 1 musí být pozitivní (volná elastolytická aktivita ve vzorku, 2 standardní odchylky nad negativními slepými vzorky v testu).
- Pacient musí být alespoň 3krát pozitivní na pseudomonas za poslední 2 roky
- Pacient musí být pozitivní na pseudomonas při návštěvě 1
- Pacient musí být schopen provádět spolehlivou spirometrii
- Pacient musí být na stabilní souběžné léčbě alespoň 2 týdny před návštěvou 1 a během studie
- Písemný informovaný souhlas pacienta nebo zákonného zástupce(ů)
Kritéria vyloučení:
- FEV1 < 25 % předpokládané hodnoty po bronchodilataci
- Historie transplantace plic
- Jakákoli operace plic během posledních 2 let
- Na jakékoliv čekací listině na hrudní chirurgii
- Závažné doprovodné onemocnění (závažné maligní onemocnění, městnavé srdeční selhání New York Heart Association (NYHA) III/IV, cor pulmonale s nutností oxygenoterapie)
- Těžká jaterní cirhóza s ascitem, hypersplenismem nebo jícnovými varixy III/IV stupně.
- Známý selektivní nedostatek imunoglobulinu A (IgA) se známou protilátkou proti IgA (anti-IgA protilátka)
- Aktivní plicní exacerbace během 4 týdnů před screeningem
- Současné kouření
- Těhotenství nebo kojení
- Ženy v plodném věku bez adekvátní antikoncepce
- Jakýkoli zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že pacientovi zabrání dokončit zkoušku
- Účast v další klinické studii během 30 dnů před zařazením na návštěvu 1
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 1
Intervence bronchiální depozice: Inhibitor alfa1-proteinázy (lidský) Dávkování: 25 mg do plic, jedna inhalace denně po dobu 4 týdnů
|
25 mg inhibitoru alfa1-proteinázy (člověk) v plicích, jedna inhalace denně po dobu 4 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 2
Intervence periferní depozice: Inhibitor alfa1-proteinázy (lidský) Dávkování: 25 mg do plic, jedna inhalace denně po dobu 4 týdnů
|
25 mg inhibitoru alfa1-proteinázy (člověk) v plicích, jedna inhalace denně po dobu 4 týdnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna volné elastázy v indukovaném sputu od základní hodnoty do týdne 4
Časové okno: Základní vs. týden 4
|
Základní vs. týden 4
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna aktivity alfa-1-anti-trypsinu (A1AT) v indukovaném sputu od výchozí hodnoty ve 4. týdnu
Časové okno: Základní vs. týden 4
|
Základní vs. týden 4
|
|
Změna ve fragmentech celkového imunoglobulinu G (IgG) v indukovaném sputu od výchozí hodnoty ve 4. týdnu
Časové okno: Základní vs. týden 4
|
Základní vs. týden 4
|
|
Změna celkové bakteriální zátěže v indukovaném sputu od výchozího stavu do týdne 4
Časové okno: 4. týden
|
4. týden
|
|
Změna zátěže Pseudomonas v indukovaném sputu oproti výchozí hodnotě ve 4. týdnu
Časové okno: Základní vs. týden 4
|
Základní vs. týden 4
|
|
Změna počtu neutrofilů v indukovaném sputu oproti výchozí hodnotě v týdnu 4
Časové okno: Základní vs. týden 4
|
Základní vs. týden 4
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Matthias Griese, MD, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Haunerschen Kinderspital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2003
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. června 2004
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. června 2004
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. června 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. června 2007
První zveřejněno (ODHAD)
15. června 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
21. srpna 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. srpna 2014
Naposledy ověřeno
1. srpna 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory serinových proteináz
- Inhibitory trypsinu
- Inhibitory proteázy
- Alfa 1-antitrypsin
Další identifikační čísla studie
- 100452
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .