Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Deposition av inhalerat prolastin hos patienter med cystisk fibros (CF2)

5 augusti 2014 uppdaterad av: Grifols Therapeutics LLC

Multicenter, randomiserad, parallell gruppstudie för att undersöka den optimala avsättningsplatsen för inhalerat prolastin® hos patienter med cystisk fibros (CF)

Syftet med denna studie är att fastställa den optimala regionen i lungan för att deponera prolastin (alfa-1 antitrypsin; AAT) genom inhalation för att behandla cystisk fibros (CF). AKITA®-nebulisatorn har inställningar som kan varieras för att rikta det inhalerade läkemedlet till antingen den djupa lungan eller till de övre luftvägarna i en till en randomisering. Studien ska mäta hur mycket av aktiviteten hos enzymet elastas som hämmas av AAT.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det optimala deponeringsstället (bronkialt eller perifert) hos CF-patienter för AAT kommer att undersökas genom att mäta flera parametrar i inducerat sputum. Studien kommer att inledas med en 2 veckors inkörningsperiod där de planerade 60 patienterna andas in isotonisk koksaltlösning en gång dagligen. Denna period följs av en 4 veckors behandlingsperiod där 30 patienter inhalerar AAT för perifer deposition och 30 patienter inhalerar AAT för bronkial deposition. Sex patienter i varje grupp kommer att uppmanas att samla spontant sputum hemma.

Tjugofem milligram AAT kommer att deponeras på en av de två målplatserna med hjälp av AKITA®-enheten. Inandningen bör ske på kvällen mellan 18.00 och 23.00.

Patienterna kommer att andas in koksaltlösning en gång dagligen i 2 veckor (inkörningsperiod) följt av 4 veckors inandning av AAT en gång dagligen. Inducerat sputum kommer att samlas in vid besök på kliniken i början av inkörningen, i början av AAT-behandlingen och 2 och 4 veckor efter starten av AAT-behandlingen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

72

Fas

  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient med diagnosen CF
  • Ålder >= 8 år
  • Forcerad utandningsvolym vid en sekund (FEV1) > 25 % av förutsagt värde
  • Fri elastasaktivitet som kontrolleras vid besök 1 måste vara positiv (fri elastolytisk aktivitet i provet, 2 standardavvikelser ovanför de negativa blankproverna i analysen.).
  • Patienten måste vara positiv minst 3 gånger för pseudomonas under de senaste 2 åren
  • Patienten måste vara positiv för pseudomonas vid besök 1
  • Patienten måste kunna utföra tillförlitlig spirometri
  • Patienten måste ha stabil samtidig behandling minst 2 veckor före besök 1 och under studien
  • Skriftligt informerat samtycke från patienten eller juridiska ombud(er)

Exklusions kriterier:

  • FEV1 < 25 % av förutsagt värde efter bronkodilator
  • Historien om lungtransplantation
  • Eventuell lungoperation under de senaste 2 åren
  • På någon kölista för bröstkirurgi
  • Allvarlig samtidig sjukdom (allvarlig malign sjukdom, kongestiv hjärtsvikt New York Heart Association (NYHA) III/IV, cor pulmonale med behov av syrgasbehandling)
  • Svår levercirros med ascites, hypersplenism eller grad III/IV esofagusvaricer.
  • Känd selektiv immunglobulin A (IgA) brist med känd antikropp mot IgA (anti-IgA antikropp)
  • Aktiv lungexacerbation inom 4 veckor före screening
  • Aktuell rökning
  • Graviditet eller amning
  • Kvinnor i fertil ålder utan adekvat preventivmedel
  • Varje medicinskt tillstånd som utredaren anser kommer att hindra patienten från att slutföra prövningen
  • Deltagande i en annan klinisk prövning inom 30 dagar före inkludering vid besök 1

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Grupp 1
Bronkial depositionsintervention: Alpha1-Proteinashämmare (human) Dosering: 25 mg i lungorna, en inhalation per dag under 4 veckor
Läkemedel: Alfa1-proteinashämmare (human)
25 mg Alpha1-Proteinashämmare (Human) i lungorna, en inhalation per dag under 4 veckor.
Andra namn:
  • TAL-05-00007
  • BAY x 5747
  • BAY 10-5233
  • NDC 13533-601-30
  • NDC 13533-601-35
  • Prolastin®
  • Alfa-1 antitrypsin (AAT)
  • A1AT
EXPERIMENTELL: Grupp 2
Perifer depositionsintervention: alfa1-proteinashämmare (human) Dosering: 25 mg i lungorna, en inhalation per dag under 4 veckor
Läkemedel: Alfa1-proteinashämmare (human)
25 mg Alpha1-Proteinashämmare (Human) i lungorna, en inhalation per dag under 4 veckor.
Andra namn:
  • TAL-05-00007
  • BAY x 5747
  • BAY 10-5233
  • NDC 13533-601-30
  • NDC 13533-601-35
  • Prolastin®
  • Alfa-1 antitrypsin (AAT)
  • A1AT

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i fritt elastas i inducerat sputum från baslinje till vecka 4
Tidsram: Baslinje kontra vecka 4
Baslinje kontra vecka 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i alfa-1-anti-trypsin (A1AT) aktivitet i inducerat sputum från baslinjen vid vecka 4
Tidsram: Baslinje kontra vecka 4
Baslinje kontra vecka 4
Förändring i totala immunglobulin G (IgG)-fragment i inducerat sputum från baslinjen vid vecka 4
Tidsram: Baslinje kontra vecka 4
Baslinje kontra vecka 4
Förändring i total bakteriell belastning i inducerat sputum från baslinje till vecka 4
Tidsram: Vecka 4
Vecka 4
Förändring i Pseudomonas-belastningen i inducerat sputum från baslinjen vid vecka 4
Tidsram: Baslinje kontra vecka 4
Baslinje kontra vecka 4
Förändring i neutrofilantal i inducerat sputum från baslinjen vid vecka 4
Tidsram: Baslinje kontra vecka 4
Baslinje kontra vecka 4

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Utredare

  • Huvudutredare: Matthias Griese, MD, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Haunerschen Kinderspital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2003

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juni 2004

Avslutad studie (FAKTISK)

1 juni 2004

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2007

Första postat (UPPSKATTA)

15 juni 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

21 augusti 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2014

Senast verifierad

1 augusti 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 100452

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Alfa1-proteinashämmare (human)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera