Deposizione di prolastina inalata nei pazienti con fibrosi cistica (CF2)
5 agosto 2014 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC
Studio multicentrico, randomizzato, a gruppi paralleli per indagare sul sito di deposizione ottimale per Prolastin® inalato in pazienti con fibrosi cistica (FC)
L'obiettivo di questo studio è determinare la regione ottimale del polmone per depositare la prolastina (alfa-1 antitripsina; AAT) per inalazione al fine di trattare la fibrosi cistica (CF).
Il nebulizzatore AKITA® ha impostazioni che possono essere variate per indirizzare il farmaco inalato al polmone profondo o alle vie aeree superiori in una randomizzazione uno a uno.
Lo studio misurerà quanta parte dell'attività dell'enzima elastasi è inibita dall'AAT.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il sito ottimale di deposizione (bronchiale o periferico) nei pazienti CF per AAT sarà studiato misurando diversi parametri nell'espettorato indotto. Lo studio inizierà con un periodo di run-in di 2 settimane in cui i 60 pazienti previsti inaleranno soluzione salina isotonica una volta al giorno. Questo periodo è seguito da un periodo di trattamento di 4 settimane in cui 30 pazienti inalano AAT per deposizione periferica e 30 pazienti inalano AAT per deposizione bronchiale. A sei pazienti in ciascun gruppo verrà chiesto di raccogliere l'espettorato spontaneo a casa.
Venticinque milligrammi di AAT verranno depositati in uno dei due siti target utilizzando il dispositivo AKITA®. L'inalazione dovrebbe avvenire la sera tra le 18:00 e le 23:00.
I pazienti inaleranno soluzione salina una volta al giorno per 2 settimane (periodo di rodaggio) seguite da 4 settimane di inalazione una volta al giorno di AAT. L'espettorato indotto verrà raccolto durante le visite in clinica all'inizio del run-in, all'inizio del trattamento AAT ea 2 e 4 settimane dopo l'inizio del trattamento AAT.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
72
Fase
- Fase 2
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
8 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente con diagnosi di FC
- Età >= 8 anni
- Volume espiratorio forzato a un secondo (FEV1) > 25% del valore previsto
- L'attività dell'elastasi libera verificata alla visita 1 deve essere positiva (attività elastolitica libera nel campione, 2 deviazioni standard al di sopra dei campioni bianchi negativi nel test).
- Il paziente deve essere positivo almeno 3 volte per pseudomonas negli ultimi 2 anni
- Il paziente deve essere positivo per pseudomonas alla Visita 1
- Il paziente deve essere in grado di eseguire una spirometria affidabile
- Il paziente deve essere in terapia concomitante stabile almeno 2 settimane prima della visita 1 e durante lo studio
- Consenso informato scritto del paziente o del/i rappresentante/i legale/i
Criteri di esclusione:
- FEV1 < 25% del valore predetto post-broncodilatatore
- Storia del trapianto di polmone
- Qualsiasi intervento chirurgico ai polmoni negli ultimi 2 anni
- In qualsiasi lista d'attesa di chirurgia toracica
- Grave malattia concomitante (malattia maligna grave, insufficienza cardiaca congestizia New York Heart Association (NYHA) III/IV, cuore polmonare con necessità di ossigenoterapia)
- Grave cirrosi epatica con ascite, ipersplenismo o varici esofagee di grado III/IV.
- Deficit selettivo noto di immunoglobulina A (IgA) con anticorpo noto contro IgA (anticorpo anti-IgA)
- Esacerbazione polmonare attiva nelle 4 settimane precedenti lo screening
- Fumo attuale
- Gravidanza o allattamento
- Donne in età fertile senza contraccezione adeguata
- Qualsiasi condizione medica che l'investigatore ritenga proibirà al paziente di completare il processo
- Partecipazione a un altro studio clinico entro 30 giorni prima dell'inclusione alla visita 1
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Gruppo 1
Intervento di deposizione bronchiale: inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano) Dosaggio: 25 mg nei polmoni, una inalazione al giorno per 4 settimane
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25 mg di inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano) nei polmoni, una inalazione al giorno per 4 settimane.
Altri nomi:
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SPERIMENTALE: Gruppo 2
Intervento di deposizione periferica: inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano) Dosaggio: 25 mg nei polmoni, una inalazione al giorno per 4 settimane
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25 mg di inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano) nei polmoni, una inalazione al giorno per 4 settimane.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione dell'elastasi libera nell'espettorato indotto dal basale alla settimana 4
Lasso di tempo: Basale rispetto alla settimana 4
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Basale rispetto alla settimana 4
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Variazione dell'attività dell'alfa-1-antitripsina (A1AT) nell'espettorato indotto rispetto al basale alla settimana 4
Lasso di tempo: Basale rispetto alla settimana 4
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Basale rispetto alla settimana 4
|
|
Variazione dei frammenti totali di immunoglobulina G (IgG) nell'espettorato indotto rispetto al basale alla settimana 4
Lasso di tempo: Basale rispetto alla settimana 4
|
Basale rispetto alla settimana 4
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Variazione della carica batterica totale nell'espettorato indotto dal basale alla settimana 4
Lasso di tempo: Settimana 4
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Settimana 4
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Variazione del carico di Pseudomonas nell'espettorato indotto rispetto al basale alla settimana 4
Lasso di tempo: Basale rispetto alla settimana 4
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Basale rispetto alla settimana 4
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Variazione del numero di neutrofili nell'espettorato indotto rispetto al basale alla settimana 4
Lasso di tempo: Basale rispetto alla settimana 4
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Basale rispetto alla settimana 4
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Matthias Griese, MD, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Haunerschen Kinderspital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2003
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 giugno 2004
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 giugno 2004
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 giugno 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 giugno 2007
Primo Inserito (STIMA)
15 giugno 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
21 agosto 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 agosto 2014
Ultimo verificato
1 agosto 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Inibitori della Serina Proteinasi
- Inibitori della tripsina
- Inibitori della proteasi
- Alfa 1-Antitripsina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 100452
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