Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odkładanie się wziewnej prolastyny ​​u pacjentów z mukowiscydozą (CF2)

5 sierpnia 2014 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Wieloośrodkowe, randomizowane, równoległe badanie grupowe mające na celu zbadanie optymalnego miejsca odkładania się wziewnej prolastyny® u pacjentów z mukowiscydozą (CF)

Celem tego badania jest określenie optymalnego obszaru płuca do odkładania prolastyny ​​(alfa-1 antytrypsyny; AAT) przez inhalację w celu leczenia mukowiscydozy (CF). Nebulizator AKITA® ma ustawienia, które można zmieniać, aby skierować wziewny lek do głębokich płuc lub do górnych dróg oddechowych w randomizacji jeden do jednego. Badanie pozwoli zmierzyć, w jakim stopniu aktywność enzymu elastazy jest hamowana przez AAT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Optymalne miejsce odkładania się AAT (oskrzelowe lub obwodowe) u pacjentów z mukowiscydozą zostanie zbadane poprzez pomiar kilku parametrów indukowanej plwociny. Badanie rozpocznie się 2-tygodniowym okresem wstępnym, podczas którego planowanych 60 pacjentów raz dziennie wdycha izotoniczną sól fizjologiczną. Po tym okresie następuje 4-tygodniowy okres leczenia, podczas którego 30 pacjentów wdycha AAT w celu wykrycia osadów obwodowych, a 30 pacjentów wdycha AAT w przypadku osadzania się w oskrzelach. Sześciu pacjentów z każdej grupy zostanie poproszonych o pobranie spontanicznej plwociny w domu.

Dwadzieścia pięć miligramów AAT zostanie zdeponowanych w jednym z dwóch docelowych miejsc za pomocą urządzenia AKITA®. Inhalację należy wykonać wieczorem między godziną 18.00 a 23.00.

Pacjenci będą wdychać sól fizjologiczną raz dziennie przez 2 tygodnie (okres docierania), a następnie przez 4 tygodnie raz dziennie wdychać AAT. Plwocina indukowana będzie pobierana podczas wizyt w klinice na początku okresu przygotowawczego, na początku leczenia AAT oraz po 2 i 4 tygodniach od rozpoczęcia leczenia AAT.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

72

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent z rozpoznaniem mukowiscydozy
  • Wiek >= 8 lat
  • Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) > 25% wartości przewidywanej
  • Aktywność wolnej elastazy sprawdzana podczas pierwszej wizyty musi być dodatnia (aktywność wolnej elastolizy w próbce, 2 odchylenia standardowe powyżej ujemnych próbek zerowych w teście).
  • Pacjent musi być dodatni co najmniej 3 razy w kierunku pseudomonas w ciągu ostatnich 2 lat
  • Podczas wizyty 1 pacjent musi być dodatni w kierunku pseudomonas
  • Pacjent musi umieć wykonać wiarygodną spirometrię
  • Pacjent musi być na stabilnym leczeniu towarzyszącym przez co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą wizytą iw trakcie badania
  • Pisemna świadoma zgoda pacjenta lub przedstawiciela prawnego

Kryteria wyłączenia:

  • FEV1 < 25% wartości należnej po podaniu leku rozszerzającego oskrzela
  • Historia przeszczepu płuc
  • Każda operacja płuc w ciągu ostatnich 2 lat
  • Na każdej liście oczekujących na operację klatki piersiowej
  • Ciężka choroba współistniejąca (poważna choroba nowotworowa, zastoinowa niewydolność serca III/IV wg New York Heart Association (NYHA), serce płucne wymagające tlenoterapii)
  • Ciężka marskość wątroby z wodobrzuszem, hipersplenizmem lub żylakami przełyku stopnia III/IV.
  • Znany selektywny niedobór immunoglobuliny A (IgA) ze znanym przeciwciałem przeciwko IgA (przeciwciało anty-IgA)
  • Aktywne zaostrzenie płucne w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Obecne palenie
  • Ciąża lub laktacja
  • Kobiety w wieku rozrodczym bez odpowiedniej antykoncepcji
  • Każdy stan chorobowy, który zdaniem badacza uniemożliwi pacjentowi ukończenie badania
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed włączeniem na wizycie 1

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Grupa 1
Zapobieganie odkładaniu się oskrzeli: Inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki) Dawkowanie: 25 mg do płuc, jedna inhalacja dziennie przez 4 tygodnie
Lek: Inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki)
25 mg inhibitora alfa1-proteinazy (ludzkiego) do płuc, jedna inhalacja dziennie przez 4 tygodnie.
Inne nazwy:
  • TAL-05-00007
  • ZATOKA x 5747
  • ZATOKA 10-5233
  • NDC 13533-601-30
  • NDC 13533-601-35
  • Prolastin®
  • Alfa-1 antytrypsyna (AAT)
  • A1AT
EKSPERYMENTALNY: Grupa 2
Interwencja w zakresie odkładania się substancji obwodowych: Inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki) Dawkowanie: 25 mg w płucach, jedna inhalacja dziennie przez 4 tygodnie
Lek: Inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki)
25 mg inhibitora alfa1-proteinazy (ludzkiego) do płuc, jedna inhalacja dziennie przez 4 tygodnie.
Inne nazwy:
  • TAL-05-00007
  • ZATOKA x 5747
  • ZATOKA 10-5233
  • NDC 13533-601-30
  • NDC 13533-601-35
  • Prolastin®
  • Alfa-1 antytrypsyna (AAT)
  • A1AT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana wolnej elastazy w indukowanej plwocinie od linii podstawowej do tygodnia 4
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa a tydzień 4
Wartość wyjściowa a tydzień 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana aktywności alfa-1-antytrypsyny (A1AT) w indukowanej plwocinie od wartości wyjściowej w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa a tydzień 4
Wartość wyjściowa a tydzień 4
Zmiana całkowitych fragmentów immunoglobulin G (IgG) w indukowanej plwocinie od wartości wyjściowej w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa a tydzień 4
Wartość wyjściowa a tydzień 4
Zmiana całkowitego ładunku bakteryjnego w indukowanej plwocinie od wartości początkowej do tygodnia 4
Ramy czasowe: Tydzień 4
Tydzień 4
Zmiana obciążenia Pseudomonas w indukowanej plwocinie od wartości wyjściowej w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa a tydzień 4
Wartość wyjściowa a tydzień 4
Zmiana liczby neutrofilów w indukowanej plwocinie od wartości wyjściowej w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa a tydzień 4
Wartość wyjściowa a tydzień 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: Matthias Griese, MD, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Haunerschen Kinderspital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2003

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2004

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2004

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

15 czerwca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

21 sierpnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 100452

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kosovo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj