Aflejring af inhaleret prolastin hos patienter med cystisk fibrose (CF2)
5. august 2014 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC
Multicenter, randomiseret, parallel gruppeundersøgelse til undersøgelse af det optimale aflejringssted for inhaleret prolastin® hos patienter med cystisk fibrose (CF)
Formålet med dette forsøg er at bestemme den optimale region i lungen til at afsætte prolastin (alfa-1 antitrypsin; AAT) ved inhalation for at behandle cystisk fibrose (CF).
AKITA®-forstøveren har indstillinger, der kan varieres for at målrette det inhalerede lægemiddel til enten den dybe lunge eller til de øvre luftveje i en én til én randomisering.
Undersøgelsen vil måle, hvor meget af aktiviteten af enzymet elastase, der hæmmes af AAT.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det optimale aflejringssted (bronchialt eller perifert) hos CF-patienter for AAT vil blive undersøgt ved at måle flere parametre i induceret sputum. Studiet starter med en 2 ugers indkøringsperiode, hvor de planlagte 60 patienter inhalerer isotonisk saltvand én gang dagligt. Denne periode efterfølges af en 4 ugers behandlingsperiode, hvor 30 patienter inhalerer AAT for perifer deposition og 30 patienter inhalerer AAT for bronchial deposition. Seks patienter i hver gruppe vil blive bedt om at indsamle spontant opspyt derhjemme.
Femogtyve milligram AAT vil blive deponeret på et af de to målsteder ved hjælp af AKITA®-enheden. Indåndingen bør finde sted om aftenen mellem kl. 18.00 og 23.00.
Patienterne vil inhalere saltvand én gang dagligt i 2 uger (indkøringsperiode) efterfulgt af 4 ugers én gang daglig inhalation af AAT. Induceret opspyt vil blive opsamlet ved besøg på klinikken ved start af indkøring, ved start af AAT-behandling og 2 og 4 uger efter start af AAT-behandling.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
72
Fase
- Fase 2
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient med diagnosen CF
- Alder >= 8 år
- Forceret ekspiratorisk volumen ved et sekund (FEV1) > 25 % af forudsagt værdi
- Fri elastaseaktivitet kontrolleret ved besøg 1 skal være positiv (fri elastolytisk aktivitet i prøven, 2 standardafvigelser over for de negative blindprøver i analysen).
- Patienten skal være positiv mindst 3 gange for pseudomonas inden for de sidste 2 år
- Patienten skal være positiv for pseudomonas ved besøg 1
- Patienten skal kunne udføre pålidelig spirometri
- Patienten skal være i stabil samtidig behandling mindst 2 uger før besøg 1 og under undersøgelsen
- Skriftligt informeret samtykke fra patienten eller juridiske repræsentant(er)
Ekskluderingskriterier:
- FEV1 < 25 % af forudsagt værdi efter bronkodilatator
- Historie om lungetransplantation
- Enhver lungeoperation inden for de seneste 2 år
- På enhver thoraxoperation venteliste
- Alvorlig samtidig sygdom (alvorlig malign sygdom, kongestiv hjertesvigt New York Heart Association (NYHA) III/IV, cor pulmonale med behov for iltbehandling)
- Alvorlig levercirrhose med ascites, hypersplenisme eller grad III/IV esophageal varicer.
- Kendt selektiv immunglobulin A (IgA) mangel med kendt antistof mod IgA (anti-IgA antistof)
- Aktiv pulmonal eksacerbation inden for 4 uger før screening
- Aktuel rygning
- Graviditet eller amning
- Kvinder i den fødedygtige alder uden tilstrækkelig prævention
- Enhver medicinsk tilstand, som efterforskeren føler, vil forhindre patienten i at fuldføre forsøget
- Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 30 dage før inklusion ved besøg 1
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Gruppe 1
Bronkial depositionsintervention: Alpha1-Proteinasehæmmer (menneskelig) Dosering: 25 mg i lungerne, én inhalation om dagen over 4 uger
|
25 mg Alpha1-Proteinasehæmmer (menneske) i lungerne, én inhalation om dagen over 4 uger.
Andre navne:
|
|
EKSPERIMENTEL: Gruppe 2
Perifer aflejringsintervention: Alpha1-Proteinasehæmmer (menneskelig) Dosering: 25 mg i lungerne, én inhalation dagligt over 4 uger
|
25 mg Alpha1-Proteinasehæmmer (menneske) i lungerne, én inhalation om dagen over 4 uger.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i fri elastase i induceret sputum fra baseline til uge 4
Tidsramme: Baseline vs uge 4
|
Baseline vs uge 4
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i alfa-1-anti-trypsin (A1AT) aktivitet i induceret sputum fra baseline i uge 4
Tidsramme: Baseline vs uge 4
|
Baseline vs uge 4
|
|
Ændring i total immunoglobulin G (IgG) fragmenter i induceret opspyt fra baseline i uge 4
Tidsramme: Baseline vs uge 4
|
Baseline vs uge 4
|
|
Ændring i total bakteriel belastning i induceret sputum fra baseline til uge 4
Tidsramme: Uge 4
|
Uge 4
|
|
Ændring i Pseudomonas-belastning i induceret sputum fra baseline i uge 4
Tidsramme: Baseline vs uge 4
|
Baseline vs uge 4
|
|
Ændring i neutrofiltal i induceret sputum fra baseline i uge 4
Tidsramme: Baseline vs uge 4
|
Baseline vs uge 4
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Matthias Griese, MD, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Haunerschen Kinderspital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. december 2003
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. juni 2004
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. juni 2004
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. juni 2007
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. juni 2007
Først opslået (SKØN)
15. juni 2007
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
21. august 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. august 2014
Sidst verificeret
1. august 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Patologiske processer
- Luftvejssygdomme
- Lungesygdomme
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Pancreassygdomme
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Serinproteinasehæmmere
- Trypsinhæmmere
- Proteasehæmmere
- Alpha 1-Antitrypsin
Andre undersøgelses-id-numre
- 100452
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .