Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící profylaxi léčbu a charakterizující účinnost, bezpečnost a PK rekombinantního FVIII s odstraněnou doménou B

14. prosince 2018 aktualizováno: Pfizer

Otevřená studie k vyhodnocení profylaktické léčby a k charakterizaci účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky rekombinantního faktoru Viii bez albuminu s odstraněnou doménou B (moroktokog Alfa [Af-cc]) u dětí s hemofilií A

Účelem této výzkumné studie je určit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) moroktokogu alfa (AF-CC) u dříve léčených subjektů mladších 6 let s těžkou nebo středně těžkou hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425BWE
        • Fundacion de la Hemofilia
  • Chorvatsko
      • Split, Chorvatsko, 21000
        • Clinical Hospital Centre Split
  • Jordán
      • Irbid, Jordán, 22110
        • Jordan University of Science and Technology, King Abdullah University Hospital
  • Kolumbie
      • Bogota, Kolumbie
        • Liga Colombiana de Hemofílicos y otras Deficiencias Sanguíneas
  • Krocan
      • Antalya, Krocan, 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Izmir, Krocan, 35210
        • Dr. Behcet Uz Child and Diseases And Surgery Education and Research Hospital
      • Kayseri, Krocan, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
    • Adana
      • Balcali/Adana, Adana, Krocan, 01330
        • Cukurova University Tip Fakultesi
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Krocan, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Hastanesi
    • Istanbul
      • Capa, Istanbul, Krocan, 34390
        • Istanbul Universtesi Istanbul Tip Fakultesi
    • Kurupelit
      • Samsun, Kurupelit, Krocan, 55139
        • On Dokuz Mayis University Faculty of Medicine
  • Mexiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44340
        • Hospital Civil de Guadalajara Dr. Juan I. Menchaca
    • Monterrey, Nuevo LEON
      • Colonia Centro, Monterrey, Nuevo LEON, Mexiko, 64000
        • Hospital y Clinica OCA S.A. de C.V.
    • Nuevo LEON
      • Monterrey, Nuevo LEON, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8001
        • Canterbury District Health Board
    • South Island
      • Christchurch, South Island, Nový Zéland, 8001
        • Christchurch Hospital
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Peru
    • Arequipa
      • Urbanización La Victoria, Arequipa, Peru, 054
        • Centro Medico Monte Carmelo
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 00-576
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Rakousko
      • Wien, Rakousko, 1090
        • Medizinische Universitaet Wien
  • Rumunsko
      • Bucuresti, Rumunsko, 011026
        • Sanador
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • OHSU Investigational Pharmacy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-9063
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku méně než 6 let se středně těžkou až těžkou hemofilií A.
  • Negativní titr inhibitoru FVIII při screeningu a negativní anamnéza na minulý inhibitor FVIII.
  • Nejméně 20 dní expozice jakémukoli náhradnímu produktu FVIII.
  • Přiměřená funkce jater a ledvin
  • Počet CD4 > 400 buněk/ul, a pokud dostáváte antivirovou léčbu, musí být na stabilním režimu

Další kritéria pro subjekty účastnící se hodnocení PK:

  • Muži, jak je popsáno bezprostředně výše, kromě toho, že musí mít aktivitu FVIII nižší nebo rovnou 1 % potvrzenou centrálním laboratorním screeningovým testem
  • Věk < 6 let v době hodnocení PK.
  • Velikost subjektu je dostatečná pro umožnění flebotomie související s PK.
  • Subjekt je schopen dodržet postupy prováděné během hodnocení PK, včetně povinného 72hodinového vymývacího období předcházejícího hodnocení PK.

Kritéria vyloučení:

  • Historie inhibitoru FVIII.
  • Přítomnost krvácivé poruchy vedle hemofilie A.
  • Léčba jakýmkoli hodnoceným lékem nebo zařízením do 30 dnů před podpisem formuláře informovaného souhlasu.
  • Během studie se plánuje velký nebo ortopedický chirurgický zákrok.
  • Pravidelné (např. denně, každý druhý den) užívání antifibrinolytik nebo léků, o kterých je známo, že ovlivňují funkci krevních destiček, jako je aspirin nebo některá nesteroidní protizánětlivá léčiva (NSAID), nebo pravidelná, souběžná léčba imunomodulačními léky (např. intravenózní imunoglobulin [IVIG ], rutinní systémové kortikosteroidy).
  • Známá přecitlivělost na křeččí protein.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
On-Demand terapie po dobu 6 měsíců, následovaná rutinní profylaktickou léčbou po dobu 1 roku.
Biologický: Moroktokog alfa (AF-CC)
On-demand terapie po dobu 6 měsíců, následovaná rutinní profylaxí 25 IU/kg, podávaná každý druhý den po dobu 1 roku.
Ostatní jména:
  • Xyntha
Biologický: Moroktokog alfa (AF-CC)

Zkřížení rutinní profylaxe:

45 IU/kg, podávaných 2krát týdně po dobu 1 roku a následně 25 IU/kg podávaných každý druhý den po dobu 1 roku, nebo 25 IU/kg, podávaných každý druhý den po dobu 1 roku, následně 45 IU/kg, podávaných 2x týdně po dobu 1 roku.

Ostatní jména:
  • Xyntha
Experimentální: 2
Crossover rutinní profylaxe
Biologický: Moroktokog alfa (AF-CC)
On-demand terapie po dobu 6 měsíců, následovaná rutinní profylaxí 25 IU/kg, podávaná každý druhý den po dobu 1 roku.
Ostatní jména:
  • Xyntha
Biologický: Moroktokog alfa (AF-CC)

Zkřížení rutinní profylaxe:

45 IU/kg, podávaných 2krát týdně po dobu 1 roku a následně 25 IU/kg podávaných každý druhý den po dobu 1 roku, nebo 25 IU/kg, podávaných každý druhý den po dobu 1 roku, následně 45 IU/kg, podávaných 2x týdně po dobu 1 roku.

Ostatní jména:
  • Xyntha

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná anualizovaná míra krvácení (ABR) podle léčby: kohorta na vyžádání
Časové okno: Den 1 až 6. měsíc (OD kohorta, OD terapie, období 1); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
ABR pro každého účastníka byla vypočtena jako počet krvácení vyžadujících podání moroktokogu alfa (AF-CC) dělený celkovou délkou léčby (ve dnech), poté vynásobený 365,25 (dny v roce).
Den 1 až 6. měsíc (OD kohorta, OD terapie, období 1); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná anualizovaná míra krvácení (ABR) podle léčby: kohorta rutinní profylaxe
Časové okno: Den 1 až 24. měsíc (RP kohorta, období 1 a období 2)
ABR pro každého účastníka byla vypočtena jako počet krvácení vyžadujících podání moroktokogu alfa (AF-CC) dělený celkovou délkou léčby (ve dnech), poté vynásobený 365,25 (dny v roce).
Den 1 až 24. měsíc (RP kohorta, období 1 a období 2)
Průměr infuzí Moroctocog Alfa (AF-CC) podávaných k léčbě krvácení Epizoda: Všichni účastníci
Časové okno: Den 1 až měsíc 24
V tomto výsledném měření byl hlášen průměr celkového počtu infuzí moroktokogu alfa (AF-CC) na vyžádání podaných k léčbě každé krvácivé epizody, bez ohledu na kohortu účastníků nebo období, během kterého k němu došlo.
Den 1 až měsíc 24
Počet léčených krvácení klasifikovaných na základě odpovědi na první infuzi Moroctocog Alfa (AF-CC) jako léčba na vyžádání: OD terapie (OD a RP kohorta)
Časové okno: Den 1 až měsíc 24
Počet (počet) léčených krvácení je uveden na základě odezvy na první infuzi studovaného léčiva ve 4-bodové škále: výborná, dobrá, střední, žádná odezva. Vynikající: definitivní úleva od bolesti a/nebo zlepšení příznaků krvácení do 8 hodin (h) po infuzi, žádná další infuze nebyla podána; Dobrá: definitivní úleva od bolesti a/nebo zlepšení příznaků krvácení do 8 hodin po infuzi, podána alespoň 1 další infuze pro úplné vyřešení nebo bez podání další infuze; Střední: pravděpodobné nebo mírné zlepšení po 8 hodinách po infuzi, pro úplné vyřešení podána alespoň 1 další infuze; Žádná odezva: vůbec žádné zlepšení mezi infuzemi nebo během 24hodinového intervalu po infuzi nebo se stav zhorší. Krvácení, pro která nebyla zaznamenána odpověď, hlášeno jako: Data nezaznamenána. Celkový počet prvních infuzí se nemusí rovnat celkovému počtu. krvácení, pokud bylo krvácení: chybějící informace o datu zahájení/dávce nebo původně léčeno FVIII mimo studii.
Den 1 až měsíc 24
Počet léčených spontánních krvácení podle časového intervalu mezi začátkem krvácení a předchozí profylaktickou dávkou moroktokogu Alfa (AF-CC): Rutinní profylaktická terapie
Časové okno: Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
V tomto výsledném měření je hlášen počet léčených spontánních krvácení podle časového intervalu mezi začátkem krvácení a předchozí rutinní profylaxi dávkou moroktokogu alfa (AF-CC). Následující časové intervaly použité k vykazování tohoto měření výsledku: menší nebo rovno (<=) 24 hodin, větší než (>) 24 hodin až <=48 hodin, >48 hodin až <=72 hodin, >72 hodin. Pro ohlašovací rameno: „Kohorta moroktokog alfa (AF-CC), OD a RP: RP Therapy 25 IU/kg“ kumulativní údaje pro kohortu rutinní profylaxe (1. den až měsíc 24, období 1 a období 2) a kohortu na vyžádání ( Vykazuje se měsíc 7 až měsíc 18, období 2).
Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Počet účastníků vyžadujících eskalaci režimu profylaxe: rutinní profylaktická terapie
Časové okno: Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Během profylaxe jsou kritérii pro eskalaci režimu profylaxe výskyt (a) 2 nebo více spontánních krvácení do velkého kloubu a/nebo cílového kloubu během 4 týdnů (a při absenci potvrzeného inhibitoru FVIII), nebo (b) 3 nebo více spontánních krvácení (skládajících se z krvácení do kloubů a/nebo významného krvácení do měkkých tkání/svalů nebo z jiného místa). Pokud bylo splněno jedno z kritérií, byl účastník eskalován na intenzivnější profylaktický režim 45 IU/kg podávaný každý druhý den. Účastník, který splňoval kritéria pro eskalaci dávky v režimu profylaxe 45 IU/kg, byl eskalován na režim s vyšší intenzitou určený zkoušejícím. Významná spontánní krvácení byla ta, která vedla k přechodné nebo trvalé ztrátě funkce. Pro ohlašovací větev: „Moroktokog alfa (AF-CC), kohorta OD a RP: terapie RP 25 IU/kg“, kumulativní údaje pro kohortu RP (1. den až měsíc 24, období 1 a období 2) a kohortu OD (měsíc 7 až 18. měsíc, období 2).
Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Průměrná přijatá rutinní profylaktická dávka (IU/kg) Moroctocogu Alfa (AF-CC): Rutinní profylaktická terapie
Časové okno: Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Průměrná dávka RP (podle hmotnosti) pro každého účastníka byla vypočtena jako jeho celková spotřeba moroktokogu alfa (AF-CC) (v IU) dělená hmotností (v kg). Pro ohlašovací rameno: „Kohorta moroktokog alfa (AF-CC),OD a RP: terapie RP 25 IU/kg“, kumulativní údaje pro kohortu rutinní profylaxe (1. den až měsíc 24, období 1 a období 2) a kohortu na vyžádání (7. měsíc až 18. měsíc, období 2).
Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Průměr celkového počtu přijatých infuzí moroktokogu Alfa (AF-CC): Rutinní profylaxe
Časové okno: Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
V tomto výsledném měření je uveden průměr celkového počtu infuzí moroktokogu alfa (AF-CC), které účastník obdržel. Pro ohlašovací rameno: „Kohorta moroktokog alfa (AF-CC),OD a RP: terapie RP 25 IU/kg“, kumulativní údaje pro kohortu rutinní profylaxe (1. den až měsíc 24, období 1 a období 2) a kohortu na vyžádání (7. měsíc až 18. měsíc, období 2).
Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Průměr z celkového počtu dní vystavených účastníkům Moroctocog Alfa (AF-CC): Rutinní profylaktická terapie
Časové okno: Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Pro ohlašovací rameno: „Kohorta moroktokog alfa (AF-CC),OD a RP: terapie RP 25 IU/kg“, kumulativní údaje pro kohortu rutinní profylaxe (1. den až měsíc 24, období 1 a období 2) a kohortu na vyžádání (7. měsíc až 18. měsíc, období 2).
Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Průměr z celkového počtu infuzí Moroctocogu Alfa (AF-CC) přijatých za týden k posouzení souladu: Rutinní profylaktická terapie
Časové okno: Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Kompliance účastníků s jejich přiděleným režimem profylaxe byla měřena následujícím způsobem: a) počet infuzí přijatých za týden ab) přijatá dávka. V tomto výsledném měření je uveden průměr celkového počtu infuzí moroktokogu alfa (AF-CC), které účastníci obdrželi za týden. Pro ohlašovací rameno: „Kohorta moroktokog alfa (AF-CC), OD a RP: RP Therapy 25 IU/kg“ kumulativní údaje pro kohortu rutinní profylaxe (1. den až měsíc 24, období 1 a období 2) a kohortu na vyžádání ( Vykazuje se měsíc 7 až měsíc 18, období 2).
Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Terminální fázový poločas (t1/2) aktivity faktoru VIII (FVIII).
Časové okno: 0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Poločas rozpadu v plazmě je čas měřený pro snížení aktivity FVIII o polovinu.
0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Clearance (CL) aktivity faktoru VIII
Časové okno: 0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Clearance je mírou objemu plazmy, ze které je aktivita FVIII odstraněna za jednotku času. Udává se v jednotkách mililitrů za hodinu na kilogram (ml/h/kg).
0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Přírůstková obnova aktivity faktoru VIII
Časové okno: Den 1, měsíc 6
Přírůstkové zotavení bylo zvýšení aktivity cirkulujícího FVIII na každou mezinárodní jednotku (IU) moroktokogu alfa (AF-CC) podaného na kilogram tělesné hmotnosti účastníka. Byl měřen v mezinárodních jednotkách na decilitr na mezinárodní jednotky na kilogram ([IU/dl]/[IU/kg]).
Den 1, měsíc 6
Maximální koncentrace aktivity faktoru VIII
Časové okno: 0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Maximální koncentrace aktivity FVIII byla měřena v mezinárodních jednotkách na mililitr (IU/ml).
0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Oblast pod křivkou od času nula k extrapolovanému nekonečnému času (AUCinf) aktivity faktoru VIII
Časové okno: 0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Plocha pod profilem aktivity a času FVIII od času nula extrapolovaná na nekonečný čas. AUCinf se uvádí v jednotkách: mezinárodní jednotky*hodina na mililitr (IU*hodina/ml).
0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Oblast pod křivkou od času nula do poslední měřitelné koncentrace (AUClast) aktivity faktoru VIII
Časové okno: 0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Plocha pod křivkou aktivity FVIII v závislosti na čase od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace.
0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss) aktivity faktoru VIII
Časové okno: 0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Distribuční objem je definován jako teoretický objem, ve kterém by bylo potřeba rovnoměrně distribuovat celkové množství FVIII, aby se vytvořila pozorovaná plazmatická koncentrace FVIII. Distribuční objem v ustáleném stavu (Vss) je zdánlivý distribuční objem v ustáleném stavu.
0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Střední doba zdržení (MRT) aktivity faktoru VIII
Časové okno: 0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
MRT byla vypočtena jako AUMCinf/AUCinf-TI/2, kde AUMCinf je plocha pod momentovou křivkou od času nula do nekonečna a TI je doba trvání infuze.
0,5, 8, 24, 28 a 32 hodin po dávce v den 1
Počet účastníků s léčbou naléhavými nežádoucími příhodami (AE) podle závažnosti
Časové okno: Den 1 až měsíc 25
AE je nežádoucí lékařský výskyt v produktu nebo zdravotnickém prostředku, který účastník klinického zkoušení podával; událost nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou nebo užíváním. Vyžadující léčbu jsou události mezi první dávkou studovaného léčiva a až 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva ( do 25 měsíců), které před léčbou chyběly nebo se zhoršily ve srovnání se stavem před léčbou. NÚ byly klasifikovány do následujících na základě závažnosti: 1) mírné = neinterferovaly s obvyklou funkcí účastníka; 2) středně závažné = do určité míry interferovaly s účastníkem obvyklá funkce;3)závažná=významně interferovala s obvyklou funkcí účastníka;4)život ohrožující=AE vyžadovala vysazení studovaného léku,účastník byl v bezprostředním riziku smrti.Všichni účastníci studie dostávali AF-CC.AEs nebyly shromažďovány samostatně pro každého intervence pro účastníky. Všichni účastníci byli správně zkombinováni pro analýzu, bez ohledu na režim, který v čase dodržovali, bez ohledu na kohortu OD nebo RP.
Den 1 až měsíc 25
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Den 1 až měsíc 25
AE související s léčbou je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt nebo zdravotnický prostředek; událost měla příčinnou souvislost s léčbou nebo použitím. Všichni účastníci studie dostávali moroktokog alfa-(AF-CC). Nežádoucí události nebyly shromažďovány odděleně pro každý zásah pro účastníky. Všichni účastníci byli pro analýzu správně kombinováni a byli bez ohledu na režim, který v té době dodržovali, a bez ohledu na kohortu OD nebo RP.
Den 1 až měsíc 25
Počet účastníků s potvrzeným vývojem inhibitoru FVIII
Časové okno: Den 1 až měsíc 24
Potvrzené inhibitory FVIII byly definovány jako neutralizační protilátka proti FVIII s hodnotou titru větší nebo rovnou (>=) 0,6 Bethesda jednotek (BU) na milimetr ve vzorku testovaném pomocí testu Nijmegen v centrální laboratoři.
Den 1 až měsíc 24
Počet účastníků s výskytem menšího než očekávaného terapeutického účinku (LETE): terapie na vyžádání
Časové okno: Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Den 1 až 6. měsíc (OD kohorta, OD terapie, období 1); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
LETE nastává v nastavení OD, pokud účastník zaznamenal 2 po sobě jdoucí hodnocení „žádná odezva“ (žádné zlepšení mezi infuzemi nebo se stav zhoršuje) po 2 po sobě jdoucích infuzích studovaného léku. Infuze musí být podány do 24 hodin (h) od sebe pro léčbu stejné krvácivé příhody bez přítomnosti zkreslujících faktorů (známá přítomnost nebo následná identifikace inhibitoru FVIII, známá neadekvátní dávka pro typ a/nebo závažnost krvácení podle názoru zkoušející, prodleva > 4 hodiny mezi začátkem krvácení do infuze, prodleva > 24 hodin před podáním následné infuze, známý kompromitovaný studovaný lék, chybné podání studovaného léku, účastník měl základní, predisponující stav zodpovědný za krvácení názor vyšetřovatele. Pro ohlašovací rameno: „Kohorta moroktokog alfa (AF-CC), OD a RP: terapie RP 25 IU/kg“, kumulativní údaje pro kohortu RP (1. den až měsíc 24, období 1 a období 2) a kohortu OD (měsíc 7 až 18. měsíc, období 2).
Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Den 1 až 6. měsíc (OD kohorta, OD terapie, období 1); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
Počet účastníků s výskytem menšího než očekávaného terapeutického účinku (LETE): Rutinní profylaktická terapie
Časové okno: Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)
LETE v profylaxi, pokud došlo ke spontánnímu krvácení do 48 hodin po pravidelně plánované profylaktické dávce studovaného léku (který nebyl použit k léčbě krvácení) bez přítomnosti matoucích faktorů (známá přítomnost nebo následná identifikace inhibitoru FVIII, známé neadekvátní profylaktická dávka [dávka nižší, než je předepsaná v režimu účastníka], známý nedostatek dodržování předepsaného režimu profylaxe, krvácení do cílového kloubu identifikovaného na začátku studie, známé ohrožení studovaného léku, chybné podávání studovaného léku, účastník měl základní, predisponující stav odpovědný za krvácení podle názoru zkoušejícího. Proto byl LETE v profylaxi výskytem krvácení. Pro ohlašovací rameno: „Kohorta moroktokog alfa (AF-CC), OD a RP: terapie RP 25 IU/kg“, kumulativní údaje pro kohortu RP (1. den až měsíc 24, období 1 a období 2) a kohortu OD (měsíc 7 až 18. měsíc, období 2).
Den 1 až měsíc 24 (RP kohorta, RP 25 IU/kg a 45 IU/kg, období 1 a 2); Měsíc 7 až měsíc 18 (OD kohorta, RP 25 IU/kg, období 2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. října 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. října 2007

První zveřejněno (Odhad)

15. října 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. prosince 2018

Naposledy ověřeno

1. prosince 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3082B2-313
  • B1831001 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • 2006-005575-17 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit