Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające leczenie profilaktyczne i charakteryzujące skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę rekombinowanego FVIII z delecją domeny B

14 grudnia 2018 zaktualizowane przez: Pfizer

Otwarte badanie mające na celu ocenę leczenia profilaktycznego oraz scharakteryzowanie skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki rekombinowanego czynnika VIII z usuniętą domeną B wolnego od albuminy (Moroctocog alfa [Af-cc]) u dzieci z hemofilią A

Celem tego badania jest określenie skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) moroktokogu alfa (AF-CC) u wcześniej leczonych pacjentów w wieku poniżej 6 lat z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1425BWE
        • Fundacion de la Hemofilia
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Medizinische Universitaet Wien
  • Chorwacja
      • Split, Chorwacja, 21000
        • Clinical Hospital Centre Split
  • Indyk
      • Antalya, Indyk, 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Izmir, Indyk, 35210
        • Dr. Behcet Uz Child and Diseases And Surgery Education and Research Hospital
      • Kayseri, Indyk, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
    • Adana
      • Balcali/Adana, Adana, Indyk, 01330
        • Cukurova University Tip Fakultesi
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Indyk, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Hastanesi
    • Istanbul
      • Capa, Istanbul, Indyk, 34390
        • Istanbul Universtesi Istanbul Tip Fakultesi
    • Kurupelit
      • Samsun, Kurupelit, Indyk, 55139
        • On Dokuz Mayis University Faculty of Medicine
  • Jordania
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Jordan University of Science and Technology, King Abdullah University Hospital
  • Kolumbia
      • Bogota, Kolumbia
        • Liga Colombiana de Hemofílicos y otras Deficiencias Sanguíneas
  • Meksyk
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksyk, 44340
        • Hospital Civil de Guadalajara Dr. Juan I. Menchaca
    • Monterrey, Nuevo LEON
      • Colonia Centro, Monterrey, Nuevo LEON, Meksyk, 64000
        • Hospital y Clinica OCA S.A. de C.V.
    • Nuevo LEON
      • Monterrey, Nuevo LEON, Meksyk, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8001
        • Canterbury District Health Board
    • South Island
      • Christchurch, South Island, Nowa Zelandia, 8001
        • Christchurch Hospital
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Peru
    • Arequipa
      • Urbanización La Victoria, Arequipa, Peru, 054
        • Centro Medico Monte Carmelo
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 00-576
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Rumunia
      • Bucuresti, Rumunia, 011026
        • Sanador
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • OHSU Investigational Pharmacy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9063
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku poniżej 6 lat z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią A.
  • Ujemne miano inhibitora FVIII podczas badania przesiewowego i ujemna historia medyczna na obecność inhibitora FVIII w przeszłości.
  • Co najmniej 20 dni ekspozycji na dowolny produkt zastępczy FVIII.
  • Odpowiednia czynność wątroby i nerek
  • Liczba CD4 > 400 komórek/ul, a jeśli otrzymuje się leczenie przeciwwirusowe, musi być na stabilnym schemacie

Dodatkowe kryteria dla podmiotów biorących udział w ocenie PK:

  • Mężczyźni, jak opisano bezpośrednio powyżej, z tym wyjątkiem, że aktywność FVIII musi być mniejsza lub równa 1% potwierdzona testem przesiewowym w laboratorium centralnym
  • Wiek < 6 lat w momencie oceny PK.
  • Wielkość osobnika jest wystarczająca, aby umożliwić upuszczanie krwi związane z PK.
  • Podmiot jest w stanie przestrzegać procedur przeprowadzanych podczas oceny PK, w tym obowiązkowego 72-godzinnego okresu wypłukiwania poprzedzającego ocenę PK.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia inhibitora FVIII.
  • Obecność skazy krwotocznej oprócz hemofilii A.
  • Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed podpisaniem formularza świadomej zgody.
  • Poważna lub ortopedyczna operacja planowana w trakcie badania.
  • Regularne (np. codziennie, co drugi dzień) stosowanie leków przeciwfibrynolitycznych lub leków, o których wiadomo, że wpływają na czynność płytek krwi, takich jak aspiryna lub niektóre niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ), lub regularne, jednoczesne leczenie lekami immunomodulującymi (np. dożylna immunoglobulina [IVIG ], rutynowe ogólnoustrojowe kortykosteroidy).
  • Znana nadwrażliwość na białko chomika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1
Terapia na żądanie przez 6 miesięcy, a następnie rutynowa profilaktyka przez 1 rok.
Biologiczny: Moroktokog alfa (AF-CC)
Terapia doraźna przez 6 miesięcy, a następnie rutynowa profilaktyka 25 IU/kg, podawana co drugi dzień przez 1 rok.
Inne nazwy:
  • Xyntha
Biologiczny: Moroktokog alfa (AF-CC)

Rutynowa profilaktyka krzyżowa:

45 j.m./kg podawane 2 razy w tygodniu przez 1 rok, a następnie 25 j.m./kg podawane co drugi dzień przez 1 rok lub 25 j.m./kg podawane co drugi dzień przez 1 rok, a następnie 45 j.m./kg podawane 2 razy w tygodniu przez 1 rok.

Inne nazwy:
  • Xyntha
Eksperymentalny: 2
Rutynowa profilaktyka Crossover
Biologiczny: Moroktokog alfa (AF-CC)
Terapia doraźna przez 6 miesięcy, a następnie rutynowa profilaktyka 25 IU/kg, podawana co drugi dzień przez 1 rok.
Inne nazwy:
  • Xyntha
Biologiczny: Moroktokog alfa (AF-CC)

Rutynowa profilaktyka krzyżowa:

45 j.m./kg podawane 2 razy w tygodniu przez 1 rok, a następnie 25 j.m./kg podawane co drugi dzień przez 1 rok lub 25 j.m./kg podawane co drugi dzień przez 1 rok, a następnie 45 j.m./kg podawane 2 razy w tygodniu przez 1 rok.

Inne nazwy:
  • Xyntha

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni roczny wskaźnik krwawień (ABR) według leczenia: kohorta na żądanie
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 6 (kohorta OD, terapia OD, okres 1); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
ABR dla każdego uczestnika obliczono jako liczbę krwawień wymagających podania moroktokogu alfa (AF-CC) podzieloną przez całkowity czas trwania terapii (w dniach), a następnie pomnożoną przez 365,25 (dni w roku).
Dzień 1 do miesiąca 6 (kohorta OD, terapia OD, okres 1); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni roczny wskaźnik krwawień (ABR) według leczenia: kohorta rutynowej profilaktyki
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, okres 1 i okres 2)
ABR dla każdego uczestnika obliczono jako liczbę krwawień wymagających podania moroktokogu alfa (AF-CC) podzieloną przez całkowity czas trwania terapii (w dniach), a następnie pomnożoną przez 365,25 (dni w roku).
Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, okres 1 i okres 2)
Średnia wlewów Moroctocog Alfa (AF-CC) podawanych w celu leczenia epizodu krwawienia: wszyscy uczestnicy
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24
W tym pomiarze wyniku podano średnią całkowitą liczbę infuzji na żądanie moroktokogu alfa (AF-CC) podawanych w celu leczenia każdego epizodu krwawienia, niezależnie od kohorty uczestników lub okresu, w którym wystąpił.
Dzień 1 do miesiąca 24
Liczba leczonych krwawień sklasyfikowanych na podstawie odpowiedzi na pierwszą infuzję Moroctocog Alfa (AF-CC) jako leczenie na żądanie: Terapia OD (kohorta OD i RP)
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24
Liczbę (liczbę) leczonych krwawień podano na podstawie odpowiedzi na pierwszą infuzję badanego leku, w 4-stopniowej skali: doskonała, dobra, umiarkowana, brak odpowiedzi. Znakomity: zdecydowana ulga w bólu i/lub poprawa objawów krwawienia w ciągu 8 godzin (godz.) po infuzji, bez dodatkowych infuzji; Dobrze: wyraźna ulga w bólu i/lub poprawa objawów krwawienia w ciągu 8 godzin po infuzji, co najmniej 1 dodatkowa infuzja w celu całkowitego ustąpienia objawów lub bez podawania dodatkowej infuzji; Umiarkowane: prawdopodobna lub nieznaczna poprawa rozpoczynająca się po 8 godzinach od wlewu, co najmniej 1 dodatkowy wlew podany w celu całkowitego ustąpienia objawów; Brak odpowiedzi: brak jakiejkolwiek poprawy pomiędzy infuzjami lub w ciągu 24 godzin po infuzji lub pogorszenie stanu. Krwawienia, w przypadku których nie zarejestrowano odpowiedzi, zgłaszane jako: Nie zarejestrowano danych. Nr całkowity pierwszych wlewów może nie być równa całkowitej liczbie. krwawień, jeśli krwawienie było: brak informacji o dacie rozpoczęcia/dawce lub początkowo leczono FVIII nieobjęty badaniem.
Dzień 1 do miesiąca 24
Liczba wyleczonych krwawień samoistnych według odstępu czasu między wystąpieniem krwawienia a wcześniejszą profilaktyką Moroctocog Alfa (AF-CC) Dawka: Rutynowa terapia profilaktyczna
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
W tym pomiarze wyniku zgłasza się liczbę leczonych samoistnych krwawień zgodnie z odstępem czasu między wystąpieniem krwawienia a wcześniejszą rutynową dawką profilaktyczną moroktokogu alfa (AF-CC). Następujące przedziały czasowe stosowane do zgłaszania tej miary wyniku: mniejszy lub równy (<=) 24 godzin, większy niż (>) 24 godziny do <=48 godzin, >48 godzin do <=72 godzin, >72 godziny. Dla ramienia raportującego: „Kohorta Moroctocog alfa (AF-CC), OD i RP: Terapia RP 25 j.m./kg” zbiorcze dane dla kohorty rutynowej profilaktyki (od dnia 1 do miesiąca 24, okres 1 i okres 2) oraz kohorty na żądanie ( Miesiąc 7 do miesiąca 18, okres 2).
Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Liczba uczestników wymagających eskalacji schematu profilaktycznego: rutynowa terapia profilaktyczna
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Podczas profilaktyki kryteria eskalacji schematu profilaktyki to wystąpienie w ciągu 4 tygodni (i przy braku potwierdzonego inhibitora czynnika VIII) (a) 2 lub więcej samoistnych krwawień do dużego stawu i/lub stawu docelowego lub (b) 3 lub więcej samoistnych krwawień (składających się z krwawień do stawów i/lub znacznych krwawień do tkanek miękkich/mięśni lub innych miejsc). Jeśli którekolwiek z kryteriów zostało spełnione, uczestnika eskalowano do bardziej intensywnego schematu profilaktyki 45 IU/kg, podawanego co drugi dzień. Uczestnicy, którzy spełnili kryteria zwiększania dawki podczas stosowania schematu profilaktycznego 45 IU/kg, zostali przeniesieni do schematu o wyższej intensywności wyznaczonego przez badacza. Znaczące spontaniczne krwawienia to te, które doprowadziły do ​​przejściowej lub trwałej utraty funkcji. Dla grupy raportującej: „Kohorta Moroctocog alfa (AF-CC), OD i RP: Terapia RP 25 j.m./kg”, zbiorcze dane dla kohorty RP (od dnia 1 do miesiąca 24, okres 1 i okres 2) oraz kohorty OD (miesiąc 7 do miesiąca 18, okres 2).
Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Otrzymana średnia rutynowa dawka profilaktyczna (j.m./kg) Moroctocog Alfa (AF-CC): Rutynowa terapia profilaktyczna
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Średnią dawkę RP (wagowo) dla każdego uczestnika obliczono jako całkowite spożycie moroktokogu alfa (AF-CC) (w j.m.) podzielone przez wagę (w kg). Dla ramienia raportującego: „Kohorta Moroctocog alfa (AF-CC), OD i RP: Terapia RP 25 j.m./kg”, dane zbiorcze dla kohorty rutynowej profilaktyki (od dnia 1 do miesiąca 24, okres 1 i okres 2) oraz kohorty na żądanie (miesiąc 7 do miesiąca 18, okres 2).
Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Średnia całkowitej liczby otrzymanych infuzji Moroctocog Alfa (AF-CC): rutynowa terapia profilaktyczna
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
W tym pomiarze wyników podano średnią z całkowitej liczby wlewów moroktokogu alfa (AF-CC) otrzymanych przez uczestnika. Dla ramienia raportującego: „Kohorta Moroctocog alfa (AF-CC), OD i RP: Terapia RP 25 j.m./kg”, dane zbiorcze dla kohorty rutynowej profilaktyki (od dnia 1 do miesiąca 24, okres 1 i okres 2) oraz kohorty na żądanie (miesiąc 7 do miesiąca 18, okres 2).
Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Średnia z całkowitej liczby dni ekspozycji uczestników na Moroctocog Alfa (AF-CC): Rutynowa terapia profilaktyczna
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Dla ramienia raportującego: „Kohorta Moroctocog alfa (AF-CC), OD i RP: Terapia RP 25 j.m./kg”, dane zbiorcze dla kohorty rutynowej profilaktyki (od dnia 1 do miesiąca 24, okres 1 i okres 2) oraz kohorty na żądanie (miesiąc 7 do miesiąca 18, okres 2).
Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Średnia całkowitej liczby infuzji Moroctocog Alfa (AF-CC) otrzymanych w ciągu tygodnia w celu oceny przestrzegania zaleceń: Rutynowa profilaktyka
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Przestrzeganie przez uczestników przydzielonego im schematu profilaktyki mierzono w następujący sposób: a) liczba otrzymanych wlewów tygodniowo oraz b) otrzymana dawka. W tym pomiarze wyników podano średnią z całkowitej liczby wlewów moroktokogu alfa (AF-CC) otrzymanych przez uczestników w tygodniu. Dla ramienia raportującego: „Kohorta Moroctocog alfa (AF-CC), OD i RP: Terapia RP 25 j.m./kg” zbiorcze dane dla kohorty rutynowej profilaktyki (od dnia 1 do miesiąca 24, okres 1 i okres 2) oraz kohorty na żądanie ( Miesiąc 7 do miesiąca 18, okres 2).
Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Okres półtrwania w fazie końcowej (t1/2) aktywności czynnika VIII (FVIII).
Ramy czasowe: 0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Okres półtrwania rozpadu w osoczu to czas mierzony dla zmniejszenia aktywności FVIII o połowę.
0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Klirens (CL) aktywności czynnika VIII
Ramy czasowe: 0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Klirens jest miarą objętości osocza, z którego usuwana jest aktywność FVIII w jednostce czasu. Podano ją w jednostkach mililitrów na godzinę na kilogram (ml/godz./kg).
0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Przyrostowe odzyskiwanie aktywności czynnika VIII
Ramy czasowe: Dzień 1, miesiąc 6
Narastający powrót do zdrowia polegał na zwiększeniu aktywności krążącego czynnika VIII dla każdej jednostki międzynarodowej (j.m.) moroktokogu alfa (AF-CC) podanej na kilogram masy ciała uczestnika. Mierzono ją w jednostkach międzynarodowych na decylitr na jednostki międzynarodowe na kilogram ([IU/dL]/[IU/kg]).
Dzień 1, miesiąc 6
Maksymalne stężenie aktywności czynnika VIII
Ramy czasowe: 0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Maksymalne stężenie aktywności czynnika VIII mierzono w jednostkach międzynarodowych na mililitr (IU/ml).
0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Pole pod krzywą od czasu zerowego do ekstrapolowanego czasu nieskończonego (AUCinf) aktywności czynnika VIII
Ramy czasowe: 0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Obszar pod profilem aktywność-czas FVIII od czasu zerowego ekstrapolowany do czasu nieskończonego. AUCinf podaje się w jednostkach: jednostki międzynarodowe*godzina na mililitr (j.m.*godzina/ml).
0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Pole pod krzywą od czasu zerowego do ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) aktywności czynnika VIII
Ramy czasowe: 0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Powierzchnia pod krzywą aktywności czynnika VIII w funkcji czasu od czasu zero do czasu ostatniego mierzalnego stężenia.
0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) aktywności czynnika VIII
Ramy czasowe: 0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Objętość dystrybucji definiuje się jako teoretyczną objętość, w której całkowita ilość czynnika VIII musiałaby zostać równomiernie rozprowadzona, aby uzyskać obserwowane stężenie czynnika VIII w osoczu. Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) to pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym.
0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Średni czas przebywania (MRT) aktywności czynnika VIII
Ramy czasowe: 0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
MRT obliczono jako AUMCinf/AUCinf-TI/2, gdzie AUMCinf to pole pod krzywą momentu od czasu zero do nieskończoności, a TI to czas trwania wlewu.
0,5, 8, 24, 28 i 32 godziny po podaniu w dniu 1
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) według ciężkości
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 25
AE to niepożądane zdarzenie medyczne w produkcie lub wyrobie medycznym podanym uczestnikowi badania klinicznego; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem lub użyciem. Zdarzenia związane z leczeniem to zdarzenia występujące między pierwszą dawką badanego leku a 28 dniami po ostatniej dawce badanego leku ( do 25 miesięcy), które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu przed leczeniem. Działania niepożądane zostały sklasyfikowane na podstawie ciężkości: 1) łagodne = nie zakłócały normalnego funkcjonowania uczestnika; 2) umiarkowane = w pewnym stopniu zakłócały funkcjonowanie uczestnika normalne funkcjonowanie;3)poważne=znacząco zakłócało normalne funkcjonowanie uczestnika;4)zagrażające życiu=AE wymagało odstawienia badanego leku,uczestnikowi groziło bezpośrednie ryzyko zgonu.Wszyscy uczestnicy badania otrzymali AF-CC.AE nie były zbierane osobno dla każdego interwencja dla uczestników. Wszyscy uczestnicy zostali odpowiednio połączeni do analizy, niezależnie od schematu stosowanego w czasie, niezależnie od kohorty OD lub RP.
Dzień 1 do miesiąca 25
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 25
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt lub wyrób medyczny; zdarzenie miało związek przyczynowy z leczeniem lub stosowaniem. Wszyscy uczestnicy badania otrzymywali moroktokog alfa-(AF-CC). Zdarzenia niepożądane nie były zbierane osobno dla każdej interwencji dla uczestników. Wszyscy uczestnicy zostali odpowiednio połączeni do analizy i niezależnie od schematu, który stosowali w tym czasie, oraz niezależnie od kohorty OD lub RP.
Dzień 1 do miesiąca 25
Liczba uczestników z potwierdzonym rozwojem inhibitora FVIII
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24
Potwierdzone inhibitory FVIII zdefiniowano jako przeciwciało neutralizujące FVIII o wartości miana większej lub równej (>=) 0,6 jednostek Bethesda (BU) na milimetr w próbce oznaczanej przy użyciu testu Nijmegen w laboratorium centralnym.
Dzień 1 do miesiąca 24
Liczba uczestników z częstością występowania mniejszego niż oczekiwany efektu terapeutycznego (LETE): Terapia na żądanie
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Dzień 1 do miesiąca 6 (kohorta OD, terapia OD, okres 1); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
LETE występuje w ustawieniu OD, jeśli uczestnik zarejestrował 2 kolejne oceny „Brak odpowiedzi” (brak jakiejkolwiek poprawy między infuzjami lub pogorszenie stanu) po 2 kolejnych infuzjach badanego leku. Infuzje muszą być podane w odstępie 24 godzin (godz.) w celu leczenia tego samego krwawienia przy braku czynników zakłócających (stwierdzona obecność lub późniejsza identyfikacja inhibitora czynnika VIII, znana dawka nieodpowiednia do rodzaju i (lub) ciężkości krwawienia w opinii badacza, opóźnienie >4 godzin między początkiem krwawienia a infuzją, opóźnienie >24 godzin przed podaniem kolejnej infuzji, wiadomo, że badany lek był zagrożony, nieprawidłowe podanie badanego leku, uczestnik miał współistniejący stan predysponujący odpowiedzialny za krwawienie w opinia śledczego. Dla grupy raportującej: „Moroctocog alfa (AF-CC), kohorta OD i RP: terapia RP 25 j.m./kg”, zbiorcze dane dla kohorty RP (od dnia 1 do miesiąca 24, okres 1 i okres 2) oraz kohorty OD (miesiąc 7 do miesiąca 18, okres 2).
Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Dzień 1 do miesiąca 6 (kohorta OD, terapia OD, okres 1); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
Liczba uczestników z częstością występowania mniejszego niż oczekiwany efektu terapeutycznego (LETE): rutynowa terapia profilaktyczna
Ramy czasowe: Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)
LETE w profilaktyce, jeśli wystąpiło samoistne krwawienie w ciągu 48 godzin po regularnie zaplanowanej profilaktycznej dawce badanego leku (której nie zastosowano w leczeniu krwawienia) przy braku czynników zakłócających (znana obecność lub późniejsza identyfikacja inhibitora czynnika VIII, znanego nieodpowiednia dawka profilaktyczna [dawka mniejsza niż zalecana w schemacie uczestnika], stwierdzone nieprzestrzeganie zalecanego schematu profilaktycznego, krwawienie w stawie docelowym zidentyfikowanym na początku badania, wiadomo, że badany lek jest zagrożony, nieprawidłowe podanie badanego leku, uczestnik miał współistniejący, predysponujący stan odpowiedzialny za krwawienie w opinii badacza. Dlatego LETE w profilaktyce polegało na wystąpieniu krwawienia. Dla grupy raportującej: „Moroctocog alfa (AF-CC), kohorta OD i RP: terapia RP 25 j.m./kg”, zbiorcze dane dla kohorty RP (od dnia 1 do miesiąca 24, okres 1 i okres 2) oraz kohorty OD (miesiąc 7 do miesiąca 18, okres 2).
Dzień 1 do miesiąca 24 (kohorta RP, RP 25 j.m./kg i 45 j.m./kg, okres 1 i 2); Miesiąc 7 do miesiąca 18 (kohorta OD, RP 25 j.m./kg, okres 2)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 października 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 października 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 października 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 stycznia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 3082B2-313
  • B1831001 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
  • 2006-005575-17 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Moroktokog alfa (AF-CC)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj