Studio che valuta il trattamento di profilassi e caratterizza l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica del FVIII ricombinante eliminato con dominio B
14 dicembre 2018 aggiornato da: Pfizer
Uno studio in aperto per valutare il trattamento di profilassi e per caratterizzare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica del fattore Viii ricombinante eliminato dal dominio B privo di albumina (Moroctocog Alfa [Af-cc]) nei bambini con emofilia A
Lo scopo di questo studio di ricerca è determinare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di moroctocog alfa (AF-CC) in soggetti precedentemente trattati, di età inferiore ai 6 anni, con emofilia A grave o moderatamente grave.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
66
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina, C1425BWE
- Fundacion de la Hemofilia
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Wien, Austria, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
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Bogota, Colombia
- Liga Colombiana de Hemofílicos y otras Deficiencias Sanguíneas
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Split, Croazia, 21000
- Clinical Hospital Centre Split
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Irbid, Giordania, 22110
- Jordan University of Science and Technology, King Abdullah University Hospital
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, Messico, 44340
- Hospital Civil de Guadalajara Dr. Juan I. Menchaca
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Monterrey, Nuevo LEON
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Colonia Centro, Monterrey, Nuevo LEON, Messico, 64000
- Hospital y Clinica OCA S.A. de C.V.
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Nuevo LEON
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Monterrey, Nuevo LEON, Messico, 64460
- Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
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Christchurch, Nuova Zelanda, 8001
- Canterbury District Health Board
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South Island
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Christchurch, South Island, Nuova Zelanda, 8001
- Christchurch Hospital
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Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
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Arequipa
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Urbanización La Victoria, Arequipa, Perù, 054
- Centro Medico Monte Carmelo
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Warszawa, Polonia, 00-576
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
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Bucuresti, Romania, 011026
- Sanador
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- OHSU Investigational Pharmacy
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Childrens Medical Center Dallas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9063
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Primary Children's Hospital
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- University of Utah
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Antalya, Tacchino, 07059
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
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Izmir, Tacchino, 35210
- Dr. Behcet Uz Child and Diseases And Surgery Education and Research Hospital
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Kayseri, Tacchino, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
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Adana
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Balcali/Adana, Adana, Tacchino, 01330
- Cukurova University Tip Fakultesi
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Bornova
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Izmir, Bornova, Tacchino, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Hastanesi
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Istanbul
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Capa, Istanbul, Tacchino, 34390
- Istanbul Universtesi Istanbul Tip Fakultesi
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Kurupelit
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Samsun, Kurupelit, Tacchino, 55139
- On Dokuz Mayis University Faculty of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 15 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti maschi, di età inferiore a 6 anni, con emofilia A da moderatamente grave a grave.
- Un titolo di inibitore del FVIII negativo allo screening e una storia medica negativa per un precedente inibitore del FVIII.
- Almeno 20 giorni di esposizione a qualsiasi prodotto sostitutivo di FVIII.
- Adeguata funzionalità epatica e renale
- Conta dei CD4 > 400 cellule/uL e, se si riceve una terapia antivirale, il regime deve essere stabile
Criteri aggiuntivi per i soggetti che partecipano alla valutazione PK:
- Soggetti di sesso maschile come descritto immediatamente sopra eccetto che devono avere un'attività di FVIII inferiore o uguale all'1% confermata dal test di screening del laboratorio centrale
- Età < 6 anni al momento della valutazione farmacocinetica.
- Le dimensioni del soggetto sono sufficienti per consentire la flebotomia correlata alla PK.
- Il soggetto è in grado di conformarsi alle procedure condotte durante la valutazione PK, incluso un periodo di interruzione obbligatorio di 72 ore prima della valutazione PK.
Criteri di esclusione:
- Una storia di inibitore del FVIII.
- Presenza di un disturbo della coagulazione oltre all'emofilia A.
- Trattamento con qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della firma del modulo di consenso informato.
- Chirurgia maggiore o ortopedica pianificata durante il corso dello studio.
- Uso regolare (ad es., ogni giorno, a giorni alterni) di agenti antifibrinolitici o farmaci noti per influenzare la funzione piastrinica come l'aspirina o alcuni farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS), o terapia concomitante regolare con farmaci immunomodulatori (ad es. immunoglobuline per via endovenosa [IVIG ], corticosteroidi sistemici di routine).
- Ipersensibilità nota alle proteine di criceto.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 1
Terapia On-Demand per 6 mesi, seguita da un trattamento di profilassi di routine per 1 anno.
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Terapia al bisogno per 6 mesi, seguita da profilassi di routine 25 UI/kg, somministrata a giorni alterni per 1 anno.
Altri nomi:
Profilassi incrociata di routine: 45 UI/kg, somministrati 2 volte a settimana per 1 anno seguiti da 25 UI/kg somministrati a giorni alterni per 1 anno, oppure 25 UI/kg, somministrati a giorni alterni per 1 anno, seguiti da 45 UI/kg, somministrati 2 volte a settimana per 1 anno.
Altri nomi:
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Sperimentale: 2
Profilassi di routine Crossover
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Terapia al bisogno per 6 mesi, seguita da profilassi di routine 25 UI/kg, somministrata a giorni alterni per 1 anno.
Altri nomi:
Profilassi incrociata di routine: 45 UI/kg, somministrati 2 volte a settimana per 1 anno seguiti da 25 UI/kg somministrati a giorni alterni per 1 anno, oppure 25 UI/kg, somministrati a giorni alterni per 1 anno, seguiti da 45 UI/kg, somministrati 2 volte a settimana per 1 anno.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di sanguinamento medio annualizzato (ABR) per trattamento: coorte su richiesta
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 (coorte OD, terapia OD, periodo 1); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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L'ABR per ciascun partecipante è stato calcolato come il numero di sanguinamenti che richiedono la somministrazione di moroctocog alfa (AF-CC) diviso per la durata totale della terapia (in giorni), quindi moltiplicato per 365,25 (giorni in un anno).
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Dal giorno 1 al mese 6 (coorte OD, terapia OD, periodo 1); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di sanguinamento medio annualizzato (ABR) per trattamento: coorte di profilassi di routine
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, periodo 1 e periodo 2)
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L'ABR per ciascun partecipante è stato calcolato come il numero di sanguinamenti che richiedono la somministrazione di moroctocog alfa (AF-CC) diviso per la durata totale della terapia (in giorni), quindi moltiplicato per 365,25 (giorni in un anno).
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Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, periodo 1 e periodo 2)
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Media delle infusioni di Moroctocog Alfa (AF-CC) somministrate per il trattamento dell'episodio emorragico: tutti i partecipanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24
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In questa misura di esito, è stata riportata la media del numero totale di infusioni al bisogno di moroctocog alfa (AF-CC) somministrate per trattare ciascun episodio emorragico, indipendentemente dalla coorte dei partecipanti o dal periodo durante il quale si è verificato.
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Dal giorno 1 al mese 24
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Numero di sanguinamenti trattati classificati in base alla risposta alla prima infusione di Moroctocog Alfa (AF-CC) come trattamento al bisogno: terapia OD (coorte OD e RP)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24
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Il numero (n.) di sanguinamenti trattati è riportato sulla base della risposta alla prima infusione del farmaco in studio, su una scala a 4 punti: eccellente, buono, moderato, nessuna risposta.
Eccellente: netto sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro 8 ore (ore) dopo l'infusione, nessuna infusione aggiuntiva somministrata; Buono: definito sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro 8 ore dall'infusione, almeno 1 infusione aggiuntiva somministrata per una risoluzione completa o senza alcuna infusione aggiuntiva somministrata; Moderato: miglioramento probabile o lieve che inizia dopo 8 ore dall'infusione, almeno 1 infusione aggiuntiva somministrata per una risoluzione completa; Nessuna risposta: nessun miglioramento tra le infusioni o durante l'intervallo di 24 ore dopo l'infusione o la condizione peggiora.
Sanguinamenti per i quali la risposta non è stata registrata, riportati come:Dati non registrati.
Totale n. di prime infusioni potrebbe non essere uguale al totale n. di sanguinamenti se il sanguinamento era: data di inizio/informazioni sulla dose mancanti o trattati inizialmente con FVIII non oggetto dello studio.
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Dal giorno 1 al mese 24
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Numero di sanguinamenti spontanei trattati per intervallo di tempo tra l'insorgenza del sanguinamento e la precedente dose di profilassi Moroctocog Alfa (AF-CC): terapia di profilassi di routine
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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In questa misura di esito è riportato il numero di sanguinamenti spontanei trattati in base all'intervallo di tempo tra l'insorgenza del sanguinamento e la precedente dose profilattica di routine con moroctocog alfa (AF-CC).
I seguenti intervalli di tempo utilizzati per riportare questa misura di esito: minore o uguale a (<=) 24 ore, maggiore di (>) 24 ore a <=48 ore, >48 ore a <=72 ore, >72 ore.
Per il braccio di segnalazione: dati cumulativi "Coorte Moroctocog alfa (AF-CC),OD e RP: terapia RP 25 UI/kg" per la coorte di profilassi di routine (dal giorno 1 al mese 24, periodo 1 e periodo 2) e coorte su richiesta ( Viene riportato dal mese 7 al mese 18, periodo 2).
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Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Numero di partecipanti che richiedono escalation del regime di profilassi: terapia di profilassi di routine
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Durante la profilassi, i criteri per l'escalation del regime di profilassi sono il verificarsi, nell'arco di 4 settimane (e in assenza di un inibitore del FVIII confermato), di (a) 2 o più sanguinamenti spontanei in un'articolazione principale e/o in un'articolazione bersaglio, o (b) 3 o più sanguinamenti spontanei (costituiti da sanguinamenti articolari e/o sanguinamenti significativi dei tessuti molli/muscolari o di altre sedi).
Se uno dei criteri veniva soddisfatto, il partecipante veniva sottoposto a un regime di profilassi più intenso di 45 UI/kg, somministrato a giorni alterni.
I partecipanti che soddisfano i criteri di aumento della dose durante il regime di profilassi di 45 UI/kg, sono stati sottoposti a un regime di intensità più elevata designato dallo sperimentatore.
Sanguinamenti spontanei significativi sono stati quelli che hanno portato a una perdita funzionale transitoria o persistente.
Per il braccio refertante: "Coorte Moroctocog alfa (AF-CC),OD e RP: terapia RP 25 UI/kg", dati cumulativi per la coorte RP (giorno 1 fino al mese 24, periodo 1 e periodo 2) e coorte OD (mese 7 fino al mese 18, periodo 2).
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Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Dose media di profilassi di routine (UI/kg) di Moroctocog Alfa (AF-CC) ricevuta: terapia di profilassi di routine
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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La dose media di RP (in peso) per ogni partecipante è stata calcolata come il suo consumo totale di moroctocog alfa (AF-CC) (in UI) diviso per il peso (in kg).
Per il braccio di riferimento: "Coorte Moroctocog alfa (AF-CC),OD e RP: terapia RP 25 UI/kg", dati cumulativi per la coorte di profilassi di routine (dal giorno 1 al mese 24, periodo 1 e periodo 2) e coorte su richiesta (dal mese 7 al mese 18, periodo 2).
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Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Media del numero totale di infusioni Moroctocog Alfa (AF-CC) ricevute: terapia di profilassi di routine
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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In questa misura di esito viene riportata la media del numero totale di infusioni di moroctocog alfa (AF-CC) ricevute dal partecipante.
Per il braccio di riferimento: "Coorte Moroctocog alfa (AF-CC),OD e RP: terapia RP 25 UI/kg", dati cumulativi per la coorte di profilassi di routine (dal giorno 1 al mese 24, periodo 1 e periodo 2) e coorte su richiesta (dal mese 7 al mese 18, periodo 2).
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Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Media del numero totale di giorni di partecipanti esposti a Moroctocog Alfa (AF-CC): terapia di profilassi di routine
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Per il braccio di riferimento: "Coorte Moroctocog alfa (AF-CC),OD e RP: terapia RP 25 UI/kg", dati cumulativi per la coorte di profilassi di routine (dal giorno 1 al mese 24, periodo 1 e periodo 2) e coorte su richiesta (dal mese 7 al mese 18, periodo 2).
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Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Media del numero totale di infusioni di Moroctocog Alfa (AF-CC) ricevute a settimana per valutare la compliance: terapia di profilassi di routine
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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La compliance dei partecipanti al regime di profilassi loro assegnato è stata misurata in base a: a) numero di infusioni ricevute a settimana e b) dose ricevuta.
In questa misura di esito viene riportata la media del numero totale di infusioni di moroctocog alfa (AF-CC) ricevute dai partecipanti a settimana.
Per il braccio di segnalazione: dati cumulativi "Coorte Moroctocog alfa (AF-CC),OD e RP: terapia RP 25 UI/kg" per la coorte di profilassi di routine (dal giorno 1 al mese 24, periodo 1 e periodo 2) e coorte su richiesta ( Viene riportato dal mese 7 al mese 18, periodo 2).
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Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Emivita della fase terminale (t1/2) dell'attività del fattore VIII (FVIII).
Lasso di tempo: 0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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L'emivita di decadimento plasmatico è il tempo misurato affinché l'attività del FVIII si riduca della metà.
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0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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Clearance (CL) dell'attività del fattore VIII
Lasso di tempo: 0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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La clearance è una misura del volume di plasma da cui viene rimossa l'attività del FVIII per unità di tempo.
È stato riportato in unità millilitro all'ora per chilogrammo (ml/h/kg).
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0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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Recupero incrementale dell'attività del fattore VIII
Lasso di tempo: Giorno 1, Mese 6
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Il recupero incrementale era l'aumento dell'attività del fattore VIII circolante per ogni unità internazionale (UI) di moroctocog alfa (AF-CC) somministrata per chilogrammo di peso corporeo del partecipante.
È stato misurato in unità internazionali per decilitro per unità internazionali per chilogrammo ([IU/dL]/[IU/kg]).
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Giorno 1, Mese 6
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Concentrazione massima di attività del fattore VIII
Lasso di tempo: 0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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La concentrazione massima dell'attività del FVIII è stata misurata in unità internazionali per millilitro (IU/mL).
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0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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Area sotto la curva dal tempo zero al tempo infinito estrapolato (AUCinf) dell'attività del fattore VIII
Lasso di tempo: 0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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Area sotto il profilo attività-tempo del FVIII dal tempo zero estrapolato al tempo infinito.
AUCinf è riportato in unità: unità internazionali*ora per millilitro (IU*ora/mL).
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0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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Area sotto la curva dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile (AUClast) dell'attività del fattore VIII
Lasso di tempo: 0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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Area sotto la curva dell'attività del FVIII in funzione del tempo dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile.
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0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) dell'attività del fattore VIII
Lasso di tempo: 0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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Il volume di distribuzione è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di FVIII dovrebbe essere uniformemente distribuita per produrre la concentrazione plasmatica osservata di FVIII.
Il volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) è il volume di distribuzione apparente allo stato stazionario.
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0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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Tempo medio di permanenza (MRT) dell'attività del fattore VIII
Lasso di tempo: 0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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MRT è stato calcolato come AUMCinf /AUCinf-TI/2, dove AUMCinf è l'area sotto la curva del momento dal tempo zero all'infinito e TI è la durata dell'infusione.
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0,5, 8, 24, 28 e 32 ore dopo la dose il giorno 1
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) in base alla gravità
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 25
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L'AE è un evento medico spiacevole nel prodotto o dispositivo medico somministrato ai partecipanti all'indagine clinica; l'evento non ha necessariamente avuto una relazione causale con il trattamento o l'uso. Gli eventi emergenti dal trattamento sono eventi tra la prima dose del farmaco oggetto dello studio e fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio ( fino a 25 mesi) che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento. Gli eventi avversi sono stati classificati come segue in base alla gravità: 1) lieve = non ha interferito con la normale funzione del partecipante; 2) moderato = ha interferito in una certa misura con la funzione abituale; 3) grave = ha interferito in modo significativo con la funzione abituale del partecipante; 4) in pericolo di vita = l'evento avverso ha richiesto l'interruzione del farmaco in studio, il partecipante era a rischio immediato di morte. Tutti i partecipanti allo studio hanno ricevuto AF-CC. Gli eventi avversi non sono stati raccolti separatamente per ciascuno intervento per i partecipanti. Tutti i partecipanti sono stati correttamente combinati per l'analisi, indipendentemente dal regime seguito in quel momento, indipendentemente dalla coorte OD o RP.
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Dal giorno 1 al mese 25
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 25
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Un evento avverso correlato al trattamento è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto o un dispositivo medico; l'evento ha avuto una relazione causale con il trattamento o l'uso.
Tutti i partecipanti allo studio hanno ricevuto moroctocog alfa-(AF-CC).
Gli eventi avversi non sono stati raccolti separatamente per ciascun intervento per i partecipanti.
Tutti i partecipanti sono stati correttamente combinati per l'analisi ed era indipendentemente dal regime che stavano seguendo in quel momento e indipendentemente dalla coorte OD o RP.
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Dal giorno 1 al mese 25
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Numero di partecipanti con sviluppo confermato di inibitori del FVIII
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24
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Gli inibitori del FVIII confermati sono stati definiti come un anticorpo neutralizzante del FVIII con un valore del titolo maggiore o uguale a (>=) 0,6 unità Bethesda (BU) per millimetro in un campione analizzato utilizzando il dosaggio di Nijmegen presso il laboratorio centrale.
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Dal giorno 1 al mese 24
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Numero di partecipanti con incidenza di effetti terapeutici inferiori al previsto (LETE): terapia su richiesta
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal giorno 1 al mese 6 (coorte OD, terapia OD, periodo 1); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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LETE si verifica nell'impostazione OD se il partecipante ha registrato 2 successive valutazioni "Nessuna risposta" (nessun miglioramento tra le infusioni o la condizione peggiora) dopo 2 infusioni successive del farmaco in studio.
Le infusioni devono essere state somministrate entro 24 ore (ore) l'una dall'altra per il trattamento dello stesso evento di sanguinamento in assenza di fattori confondenti (presenza nota o successiva identificazione di un inibitore del FVIII, dose inadeguata nota per il tipo e/o la gravità del sanguinamento secondo l'opinione del sperimentatore, ritardo di >4 ore tra l'inizio dell'emorragia e l'infusione, ritardo di >24 ore prima della somministrazione di un'infusione di follow-up, farmaco in studio compromesso noto, somministrazione errata del farmaco in studio, il partecipante presentava una condizione sottostante predisponente responsabile dell'emorragia parere dell'investigatore.
Per il braccio refertante: "Moroctocog alfa (AF-CC), coorte OD e RP: terapia RP 25 UI/kg", dati cumulativi per la coorte RP (giorno 1 fino al mese 24, periodo 1 e periodo 2) e coorte OD (mese 7 fino al mese 18, periodo 2).
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Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal giorno 1 al mese 6 (coorte OD, terapia OD, periodo 1); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Numero di partecipanti con incidenza di effetti terapeutici inferiori al previsto (LETE): terapia di profilassi di routine
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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LETE in profilassi se si è verificato un sanguinamento spontaneo entro 48 ore dopo una dose profilattica regolarmente programmata del farmaco in studio (che non è stato utilizzato per trattare un sanguinamento) in assenza di fattori confondenti (presenza nota o successiva identificazione di un inibitore del FVIII, dose profilattica inadeguata [una dose inferiore a quella prescritta nel regime del partecipante], nota mancanza di aderenza al regime di profilassi prescritto, sanguinamento si verifica in un'articolazione bersaglio identificata all'inizio dello studio, noto farmaco in studio compromesso, somministrazione errata del farmaco in studio, il partecipante aveva una condizione sottostante e predisponente responsabile dell'emorragia secondo l'opinione dello sperimentatore.
Pertanto, LETE nell'impostazione della profilassi era il verificarsi di un'emorragia.
Per il braccio refertante: "Moroctocog alfa (AF-CC), coorte OD e RP: terapia RP 25 UI/kg", dati cumulativi per la coorte RP (giorno 1 fino al mese 24, periodo 1 e periodo 2) e coorte OD (mese 7 fino al mese 18, periodo 2).
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Dal giorno 1 al mese 24 (coorte RP, RP 25 UI/kg e 45 UI/kg, periodo 1 e 2); Dal mese 7 al mese 18 (coorte OD, RP 25 UI/kg, periodo 2)
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Collaboratori e investigatori
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 dicembre 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 ottobre 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 ottobre 2007
Primo Inserito (Stima)
15 ottobre 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 gennaio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 dicembre 2018
Ultimo verificato
1 dicembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 3082B2-313
- B1831001 (Altro identificatore: Alias Study Number)
- 2006-005575-17 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .