Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке профилактического лечения и характеристике эффективности, безопасности и фармакокинетики рекомбинантного фактора VIII с удаленным доменом В

14 декабря 2018 г. обновлено: Pfizer

Открытое исследование для оценки профилактического лечения, а также для характеристики эффективности, безопасности и фармакокинетики рекомбинантного фактора VIII с удаленным доменом B, не содержащего альбумина (Moroctocog Alfa [Af-cc]) у детей с гемофилией А

Целью данного исследования является определение эффективности, безопасности и фармакокинетики (ФК) мороктокога альфа (AF-CC) у ранее леченных субъектов в возрасте до 6 лет с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией А.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

66

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Wien, Австрия, 1090
        • Medizinische Universitaet Wien
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1425BWE
        • Fundacion de la Hemofilia
  • Иордания
      • Irbid, Иордания, 22110
        • Jordan University of Science and Technology, King Abdullah University Hospital
  • Колумбия
      • Bogota, Колумбия
        • Liga Colombiana de Hemofílicos y otras Deficiencias Sanguíneas
  • Мексика
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Мексика, 44340
        • Hospital Civil de Guadalajara Dr. Juan I. Menchaca
    • Monterrey, Nuevo LEON
      • Colonia Centro, Monterrey, Nuevo LEON, Мексика, 64000
        • Hospital y Clinica OCA S.A. de C.V.
    • Nuevo LEON
      • Monterrey, Nuevo LEON, Мексика, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8001
        • Canterbury District Health Board
    • South Island
      • Christchurch, South Island, Новая Зеландия, 8001
        • Christchurch Hospital
  • Оман
      • Muscat, Оман, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Перу
    • Arequipa
      • Urbanización La Victoria, Arequipa, Перу, 054
        • Centro Medico Monte Carmelo
  • Польша
      • Warszawa, Польша, 00-576
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Румыния
      • Bucuresti, Румыния, 011026
        • Sanador
  • Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • OHSU Investigational Pharmacy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-9063
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah
  • Турция
      • Antalya, Турция, 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Izmir, Турция, 35210
        • Dr. Behcet Uz Child and Diseases And Surgery Education and Research Hospital
      • Kayseri, Турция, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
    • Adana
      • Balcali/Adana, Adana, Турция, 01330
        • Cukurova University Tip Fakultesi
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Турция, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Hastanesi
    • Istanbul
      • Capa, Istanbul, Турция, 34390
        • Istanbul Universtesi Istanbul Tip Fakultesi
    • Kurupelit
      • Samsun, Kurupelit, Турция, 55139
        • On Dokuz Mayis University Faculty of Medicine
  • Хорватия
      • Split, Хорватия, 21000
        • Clinical Hospital Centre Split

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского пола в возрасте до 6 лет с гемофилией средней и тяжелой степени A.
  • Отрицательный титр ингибитора FVIII при скрининге и отрицательный анамнез на наличие ингибитора FVIII в прошлом.
  • Не менее 20 дней воздействия любого продукта-заменителя FVIII.
  • Адекватная функция печени и почек
  • Количество CD4 > 400 клеток/мкл, и если противовирусная терапия должна проходить по стабильному режиму

Дополнительные критерии для субъектов, участвующих в оценке ПК:

  • Субъекты мужского пола, как описано непосредственно выше, за исключением того, что они должны иметь активность FVIII менее или равную 1%, подтвержденную скрининговым тестом в центральной лаборатории.
  • Возраст < 6 лет на момент оценки фармакокинетики.
  • Размер субъекта достаточен для флеботомии, связанной с ПК.
  • Субъект может соблюдать процедуры, проводимые во время оценки ФК, включая обязательный 72-часовой период вымывания, предшествующий оценке ФК.

Критерий исключения:

  • История ингибитора FVIII.
  • Наличие нарушения свертываемости крови в дополнение к гемофилии А.
  • Лечение любым исследуемым препаратом или устройством в течение 30 дней до момента подписания формы информированного согласия.
  • Запланированное серьезное или ортопедическое хирургическое вмешательство в ходе исследования.
  • Регулярное (например, ежедневно, через день) применение антифибринолитических средств или препаратов, которые, как известно, влияют на функцию тромбоцитов, таких как аспирин или некоторые нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП), или регулярная сопутствующая терапия иммуномодулирующими препаратами (например, внутривенный иммуноглобулин [IVIG ], обычные системные кортикостероиды).
  • Известная гиперчувствительность к хомячьему белку.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1
Терапия по требованию в течение 6 месяцев с последующим плановым профилактическим лечением в течение 1 года.
Биологический: Мороктоког альфа (AF-CC)
Терапия по требованию в течение 6 мес с последующей плановой профилактикой 25 МЕ/кг через день в течение 1 года.
Другие имена:
  • Ксинта
Биологический: Мороктоког альфа (AF-CC)

Кроссовер плановой профилактики:

45 МЕ/кг, вводимые 2 раза в неделю в течение 1 года, затем 25 МЕ/кг, вводимые через день в течение 1 года, или 25 МЕ/кг, вводимые через день в течение 1 года, затем 45 МЕ/кг, вводимые 2 раза в неделю в течение 1 года.

Другие имена:
  • Ксинта
Экспериментальный: 2
Рутинная профилактика кроссовер
Биологический: Мороктоког альфа (AF-CC)
Терапия по требованию в течение 6 мес с последующей плановой профилактикой 25 МЕ/кг через день в течение 1 года.
Другие имена:
  • Ксинта
Биологический: Мороктоког альфа (AF-CC)

Кроссовер плановой профилактики:

45 МЕ/кг, вводимые 2 раза в неделю в течение 1 года, затем 25 МЕ/кг, вводимые через день в течение 1 года, или 25 МЕ/кг, вводимые через день в течение 1 года, затем 45 МЕ/кг, вводимые 2 раза в неделю в течение 1 года.

Другие имена:
  • Ксинта

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднегодовая частота кровотечений (ABR) в зависимости от лечения: когорта по требованию
Временное ограничение: С 1-го дня до 6-го месяца (когорта OD, терапия OD, период 1); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
ABR для каждого участника рассчитывали как количество кровотечений, требующих введения мороктокога альфа (AF-CC), деленное на общую продолжительность терапии (в днях), затем умноженное на 365,25 (дней в году).
С 1-го дня до 6-го месяца (когорта OD, терапия OD, период 1); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднегодовая частота кровотечений (ABR) в зависимости от лечения: когорта плановой профилактики
Временное ограничение: С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, период 1 и период 2)
ABR для каждого участника рассчитывали как количество кровотечений, требующих введения мороктокога альфа (AF-CC), деленное на общую продолжительность терапии (в днях), затем умноженное на 365,25 (дней в году).
С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, период 1 и период 2)
Среднее значение инфузий Moroctocog Alfa (AF-CC), вводимых для лечения эпизода кровотечения: все участники
Временное ограничение: День 1 до месяца 24
В этой оценке результатов сообщалось среднее значение общего количества инфузий мороктокога альфа (AF-CC), введенных по требованию для лечения каждого эпизода кровотечения, независимо от когорты участников или периода, в течение которого это произошло.
День 1 до месяца 24
Количество пролеченных кровотечений, классифицированных на основе ответа на первую инфузию Moroctocog alfa (AF-CC) в качестве лечения по требованию: терапия OD (когорта OD и RP)
Временное ограничение: День 1 до месяца 24
Число (число) пролеченных кровотечений сообщается на основе ответа на первую инфузию исследуемого препарата по 4-балльной шкале: отличное, хорошее, умеренное, отсутствие ответа. Отлично: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения в течение 8 часов после инфузии, без введения дополнительной инфузии; Хорошее: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения в течение 8 ч после инфузии, по крайней мере 1 дополнительная инфузия для полного разрешения или без введения дополнительной инфузии; Умеренная: вероятное или незначительное улучшение, начинающееся через 8 часов после инфузии, по крайней мере, 1 дополнительная инфузия для полного разрешения; Нет ответа: никакого улучшения между инфузиями или в течение 24-часового интервала после инфузии или ухудшение состояния. Кровотечения, для которых реакция не зарегистрирована, сообщается как: Данные не записаны. Общее количество первых инфузий может не равняться общему количеству. кровотечений, если кровотечение: отсутствовала информация о дате начала/дозе или первоначально проводилось лечение неисследуемым FVIII.
День 1 до месяца 24
Количество пролеченных спонтанных кровотечений по временному интервалу между началом кровотечения и предшествующей профилактической дозой Moroctocog Alfa (AF-CC): рутинная профилактическая терапия
Временное ограничение: С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
В этой оценке исхода сообщается о числе пролеченных спонтанных кровотечений в соответствии с временным интервалом между началом кровотечения и предшествующей обычной профилактической дозой мороктокога альфа (AF-CC). Следующие временные интервалы, используемые для отчета об этом показателе результата: меньше или равно (<=) 24 часа, больше (>) 24 часов до <= 48 часов, > 48 часов до <= 72 часов, > 72 часов. Для отчетной группы: «Когорта Moroctog alfa (AF-CC), OD и RP: RP терапия 25 МЕ/кг» совокупные данные для когорты плановой профилактики (с 1-го дня до 24-го месяца, период 1 и период 2) и когорты по требованию ( Сообщается с 7 по 18 месяц, период 2).
С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Количество участников, которым требуется эскалация профилактического режима: рутинная профилактическая терапия
Временное ограничение: С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Во время профилактики критериями для эскалации схемы профилактики являются возникновение в течение 4 недель (и при отсутствии подтвержденного ингибитора FVIII) (а) 2 или более спонтанных кровотечений в крупный сустав и/или сустав-мишень, или (b) 3 или более спонтанных кровотечения (состоящих из суставных кровотечений и/или значительных кровотечений из мягких тканей/мышечных или других участков). Если какой-либо критерий удовлетворялся, участнику переводили на более интенсивный режим профилактики 45 МЕ/кг, вводимый через день. Участник, который соответствовал критериям повышения дозы при профилактическом режиме 45 МЕ/кг, был переведен на более интенсивный режим, назначенный исследователем. К значительным спонтанным кровотечениям относились те, которые приводили к временной или стойкой потере функции. Для отчетной группы: «Moroctocog alfa (AF-CC), когорта OD и RP: терапия RP 25 МЕ/кг», кумулятивные данные для когорты RP (с 1-го дня до 24-го месяца, период 1 и период 2) и когорты OD (месяц 7 до 18 месяца, период 2).
С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Средняя рутинная профилактическая доза (МЕ/кг) Moroctocog Alfa (AF-CC), полученная: рутинная профилактическая терапия
Временное ограничение: С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Среднюю дозу RP (по весу) для каждого участника рассчитывали как его общее потребление мороктокога альфа (AF-CC) (в МЕ), деленное на вес (в кг). Для отчетной группы: «Когорта Moroctog alfa (AF-CC), OD и RP: RP терапия 25 МЕ/кг», совокупные данные для когорты плановой профилактики (с 1-го дня до 24-го месяца, период 1 и период 2) и когорты по требованию (с 7 по 18 месяц, период 2).
С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Среднее значение общего количества полученных инфузий Moroctocog Alfa (AF-CC): рутинная профилактическая терапия
Временное ограничение: С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
В этом показателе результата сообщается среднее значение общего количества инфузий мороктокога альфа (AF-CC), полученных участником. Для отчетной группы: «Когорта Moroctog alfa (AF-CC), OD и RP: RP терапия 25 МЕ/кг», совокупные данные для когорты плановой профилактики (с 1-го дня до 24-го месяца, период 1 и период 2) и когорты по требованию (с 7 по 18 месяц, период 2).
С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Среднее общее количество дней, в течение которых участники подвергались воздействию Moroctocog Alfa (AF-CC): рутинная профилактическая терапия
Временное ограничение: С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Для отчетной группы: «Когорта Moroctog alfa (AF-CC), OD и RP: RP терапия 25 МЕ/кг», совокупные данные для когорты плановой профилактики (с 1-го дня до 24-го месяца, период 1 и период 2) и когорты по требованию (с 7 по 18 месяц, период 2).
С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Среднее значение общего количества инфузий Moroctocog Alfa (AF-CC), полученных в неделю для оценки соблюдения: рутинная профилактическая терапия
Временное ограничение: С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Соблюдение участниками назначенного им профилактического режима измерялось следующим образом: а) количество инфузий, полученных в неделю, и б) полученная доза. В этом показателе результата сообщается среднее значение общего количества инфузий мороктокога альфа (AF-CC), полученных участниками в неделю. Для отчетной группы: «Когорта Moroctog alfa (AF-CC), OD и RP: RP терапия 25 МЕ/кг» совокупные данные для когорты плановой профилактики (с 1-го дня до 24-го месяца, период 1 и период 2) и когорты по требованию ( Сообщается с 7 по 18 месяц, период 2).
С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Терминальная фаза полувыведения (t1/2) активности фактора VIII (FVIII)
Временное ограничение: 0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Период полувыведения из плазмы представляет собой время, за которое активность FVIII снижается наполовину.
0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Клиренс (CL) активности фактора VIII
Временное ограничение: 0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Клиренс – это мера объема плазмы, из которого удаляется активность FVIII в единицу времени. Он выражался в миллилитрах в час на килограмм (мл/ч/кг).
0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Постепенное восстановление активности фактора VIII
Временное ограничение: День 1, Месяц 6
Постепенное восстановление представляло собой увеличение циркулирующей активности FVIII на каждую международную единицу (МЕ) мороктокога альфа (AF-CC), введенного на килограмм массы тела участника. Он измерялся в международных единицах на децилитр на международные единицы на килограмм ([МЕ/дл]/[МЕ/кг]).
День 1, Месяц 6
Максимальная концентрация активности фактора VIII
Временное ограничение: 0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Максимальная концентрация активности FVIII измерялась в международных единицах на миллилитр (МЕ/мл).
0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Площадь под кривой от нулевого времени до экстраполированного бесконечного времени (AUCinf) активности фактора VIII
Временное ограничение: 0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Площадь под профилем активности FVIII от времени, экстраполированного до бесконечности. AUCinf указывается в единицах: международные единицы*час на миллилитр (МЕ*час/мл).
0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Площадь под кривой от нулевого времени до последней измеримой концентрации (AUClast) активности фактора VIII
Временное ограничение: 0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Площадь под кривой зависимости активности FVIII от времени от нулевого момента времени до момента последней измеряемой концентрации.
0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Стационарный объем распределения (Vss) активности фактора VIII
Временное ограничение: 0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Объем распределения определяется как теоретический объем, в котором общее количество FVIII должно быть равномерно распределено для получения наблюдаемой концентрации FVIII в плазме. Стабильный объем распределения (Vss) — это кажущийся объем распределения в стационарном состоянии.
0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Среднее время пребывания (MRT) активности фактора VIII
Временное ограничение: 0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
MRT рассчитывали как AUCinf /AUCinf-TI/2, где AUCinf — площадь под кривой момента от нуля до бесконечности, а TI — продолжительность инфузии.
0,5, 8, 24, 28 и 32 часа после введения дозы в 1-й день
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими после лечения, в зависимости от степени тяжести
Временное ограничение: День 1 до месяца 25
НЯ является неблагоприятным медицинским явлением у участника клинического исследования, которому вводили продукт или медицинское устройство; событие не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением или использованием. Возникновение лечения — это события между первой дозой исследуемого препарата и до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата ( до 25 месяцев), которые отсутствовали до лечения или ухудшились по сравнению с состоянием до лечения. НЯ были классифицированы по степени тяжести следующим образом: 1) легкие = не нарушали обычную функцию участника; 2) умеренные = в некоторой степени нарушали функционирование участника. обычная функция; 3) тяжелая = значительно нарушает обычную функцию участника; 4) опасная для жизни = НЯ требует прекращения приема исследуемого препарата, участник подвергался непосредственному риску смерти. Все участники исследования получали AF-CC. НЯ не собирались отдельно для каждого вмешательство для участников. Все участники были должным образом объединены для анализа, независимо от режима, который они соблюдали во время, независимо от когорты OD или RP.
День 1 до месяца 25
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением
Временное ограничение: День 1 до месяца 25
НЯ, связанное с лечением, — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили продукт или медицинское устройство; событие имело причинно-следственную связь с обращением или использованием. Все участники исследования получали мороктоког альфа-(AF-CC). Нежелательные явления не собирались отдельно для каждого вмешательства для участников. Все участники были должным образом объединены для анализа и независимо от схемы, которой они следовали в то время, и независимо от когорты OD или RP.
День 1 до месяца 25
Количество участников с подтвержденной разработкой ингибитора FVIII
Временное ограничение: День 1 до месяца 24
Подтвержденные ингибиторы FVIII определялись как нейтрализующие антитела к FVIII со значением титра больше или равным (>=) 0,6 единиц Бетесда (BU) на миллиметр в образце, проанализированном с использованием анализа Неймегена в центральной лаборатории.
День 1 до месяца 24
Количество участников с менее ожидаемым терапевтическим эффектом (LETE): терапия по требованию
Временное ограничение: С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); с 1-го дня до 6-го месяца (когорта OD, терапия OD, период 1); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
LETE возникает в условиях OD, если участник зафиксировал 2 последовательных оценки «Нет ответа» (полное отсутствие улучшения между инфузиями или ухудшение состояния) после 2 последовательных инфузий исследуемого препарата. Инфузии должны проводиться в течение 24 часов друг от друга для лечения одного и того же случая кровотечения при отсутствии смешанных факторов (известное присутствие или последующая идентификация ингибитора FVIII, известная неадекватная доза для типа и/или тяжести кровотечения, по мнению врача). исследователь, задержка > 4 часов между началом кровотечения и инфузией, задержка > 24 часов перед введением последующей инфузии, известный скомпрометированный исследуемый препарат, неправильное введение исследуемого препарата, у участника было основное, предрасполагающее состояние, ответственное за кровотечение в мнение следователя. Для отчетной группы: «Moroctocog alfa (AF-CC), когорта OD и RP: RP терапия 25 МЕ/кг», кумулятивные данные для когорты RP (с 1-го дня до 24-го месяца, период 1 и период 2) и когорты OD (месяц 7 до 18 месяца, период 2).
С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); с 1-го дня до 6-го месяца (когорта OD, терапия OD, период 1); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
Количество участников с менее ожидаемым терапевтическим эффектом (LETE): рутинная профилактическая терапия
Временное ограничение: С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)
LETE в условиях профилактики, если было спонтанное кровотечение в течение 48 часов после регулярно запланированного профилактического приема исследуемого препарата (который не использовался для лечения кровотечения) при отсутствии смешанных факторов (известное присутствие или последующее выявление ингибитора FVIII, известное неадекватная профилактическая доза [доза меньше, чем предписанная в схеме лечения участника], известное несоблюдение предписанной схемы профилактики, кровотечение в целевом суставе, выявленном в начале исследования, известное скомпрометированное исследуемое лекарство, неправильное введение исследуемого лекарственного средства, у участника было основное, предрасполагающее состояние, ответственное за кровотечение, по мнению исследователя. Таким образом, ЛЭТЭ в условиях профилактики было возникновением кровотечения. Для отчетной группы: «Moroctocog alfa (AF-CC), когорта OD и RP: RP терапия 25 МЕ/кг», кумулятивные данные для когорты RP (с 1-го дня до 24-го месяца, период 1 и период 2) и когорты OD (месяц 7 до 18 месяца, период 2).
С 1-го дня до 24-го месяца (когорта RP, RP 25 МЕ/кг и 45 МЕ/кг, период 1 и 2); С 7 по 18 месяц (когорта OD, RP 25 МЕ/кг, период 2)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 октября 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 октября 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

15 октября 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 января 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 декабря 2018 г.

Последняя проверка

1 декабря 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 3082B2-313
  • B1831001 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
  • 2006-005575-17 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования Мороктоког альфа (AF-CC)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mauritius

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться