Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der evaluerer profylaksebehandling og karakteriserer effektivitet, sikkerhed og PK af B-domæne slettet rekombinant FVIII

14. december 2018 opdateret af: Pfizer

Et åbent studie til evaluering af profylaksebehandling og karakterisering af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af B-domæne slettet rekombinant faktor Viii Albuminfri (Moroctocog Alfa [Af-cc]) hos børn med hæmofili A

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at bestemme effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetik (PK) af moroctocog alfa (AF-CC) hos tidligere behandlede forsøgspersoner, som er yngre end 6 år, med svær eller moderat svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425BWE
        • Fundacion de la Hemofilia
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
        • Liga Colombiana de Hemofílicos y otras Deficiencias Sanguíneas
  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • OHSU Investigational Pharmacy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9063
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
  • Jordan
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Jordan University of Science and Technology, King Abdullah University Hospital
  • Kalkun
      • Antalya, Kalkun, 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Izmir, Kalkun, 35210
        • Dr. Behcet Uz Child and Diseases And Surgery Education and Research Hospital
      • Kayseri, Kalkun, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
    • Adana
      • Balcali/Adana, Adana, Kalkun, 01330
        • Cukurova University Tip Fakultesi
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Kalkun, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Hastanesi
    • Istanbul
      • Capa, Istanbul, Kalkun, 34390
        • Istanbul Universtesi Istanbul Tip Fakultesi
    • Kurupelit
      • Samsun, Kurupelit, Kalkun, 55139
        • On Dokuz Mayis University Faculty of Medicine
  • Kroatien
      • Split, Kroatien, 21000
        • Clinical Hospital Centre Split
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44340
        • Hospital Civil de Guadalajara Dr. Juan I. Menchaca
    • Monterrey, Nuevo LEON
      • Colonia Centro, Monterrey, Nuevo LEON, Mexico, 64000
        • Hospital y Clinica OCA S.A. de C.V.
    • Nuevo LEON
      • Monterrey, Nuevo LEON, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8001
        • Canterbury District Health Board
    • South Island
      • Christchurch, South Island, New Zealand, 8001
        • Christchurch Hospital
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Peru
    • Arequipa
      • Urbanización La Victoria, Arequipa, Peru, 054
        • Centro Medico Monte Carmelo
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 00-576
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Rumænien
      • Bucuresti, Rumænien, 011026
        • Sanador
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1090
        • Medizinische Universitaet Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige forsøgspersoner, under 6 år, med moderat svær til svær hæmofili A.
  • En negativ FVIII-hæmmertiter ved screening og en sygehistorie negativ for en tidligere FVIII-hæmmer.
  • Mindst 20 eksponeringsdage for ethvert FVIII-erstatningsprodukt.
  • Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion
  • CD4-tal > 400 celler/uL, og hvis du modtager antiviral behandling, skal det være på et stabilt regime

Yderligere kriterier for forsøgspersoner, der deltager i PK-vurderingen:

  • Mandlige forsøgspersoner som beskrevet umiddelbart ovenfor, bortset fra at de skal have en FVIII-aktivitet på mindre end eller lig med 1 % bekræftet af den centrale laboratoriescreeningstest
  • Alder < 6 år på tidspunktet for PK vurdering.
  • Individets størrelse er tilstrækkelig til at tillade PK-relateret flebotomi.
  • Forsøgspersonen er i stand til at overholde de procedurer, der udføres under PK-vurderingen, herunder en obligatorisk 72-timers udvaskningsperiode forud for PK-vurderingen.

Ekskluderingskriterier:

  • En historie med FVIII-hæmmer.
  • Tilstedeværelse af en blødningsforstyrrelse ud over hæmofili A.
  • Behandling med ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 30 dage før tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.
  • Større eller ortopædisk operation er planlagt til at finde sted i løbet af undersøgelsen.
  • Regelmæssig (f.eks. daglig, hver anden dag) brug af antifibrinolytiske midler eller medicin, der vides at påvirke blodpladefunktionen, såsom aspirin eller visse ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er), eller regelmæssig, samtidig behandling med immunmodulerende lægemidler (f.eks. intravenøst ​​immunglobulin [IVIG) ], rutinemæssige systemiske kortikosteroider).
  • Kendt overfølsomhed over for hamsterprotein.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1
On-Demand-terapi i 6 måneder, efterfulgt af rutinemæssig profylaksebehandling i 1 år.
Biologisk: Moroctocog alfa (AF-CC)
On-demand terapi i 6 måneder, efterfulgt af rutineprofylakse 25 IE/kg, administreret hver anden dag i 1 år.
Andre navne:
  • Xyntha
Biologisk: Moroctocog alfa (AF-CC)

Rutinemæssig profylakse crossover:

45 IE/kg, administreret 2 gange om ugen i 1 år efterfulgt af 25 IE/kg administreret hver anden dag i 1 år, eller 25 IE/kg, administreret hver anden dag i 1 år, efterfulgt af 45 IE/kg, administreret 2 gange om ugen i 1 år.

Andre navne:
  • Xyntha
Eksperimentel: 2
Rutinemæssig profylakse Crossover
Biologisk: Moroctocog alfa (AF-CC)
On-demand terapi i 6 måneder, efterfulgt af rutineprofylakse 25 IE/kg, administreret hver anden dag i 1 år.
Andre navne:
  • Xyntha
Biologisk: Moroctocog alfa (AF-CC)

Rutinemæssig profylakse crossover:

45 IE/kg, administreret 2 gange om ugen i 1 år efterfulgt af 25 IE/kg administreret hver anden dag i 1 år, eller 25 IE/kg, administreret hver anden dag i 1 år, efterfulgt af 45 IE/kg, administreret 2 gange om ugen i 1 år.

Andre navne:
  • Xyntha

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig årlig blødningsrate (ABR) ved behandling: On Demand-kohorte
Tidsramme: Dag 1 op til måned 6 (OD-kohorte, OD-terapi, periode 1); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
ABR for hver deltager blev beregnet som antallet af blødninger, der krævede administration af moroctocog alfa (AF-CC) divideret med den samlede behandlingsvarighed (i dage), derefter ganget med 365,25 (dage i et år).
Dag 1 op til måned 6 (OD-kohorte, OD-terapi, periode 1); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig årlig blødningsrate (ABR) efter behandling: Rutineprofylakse-kohorte
Tidsramme: Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, periode 1 og periode 2)
ABR for hver deltager blev beregnet som antallet af blødninger, der krævede administration af moroctocog alfa (AF-CC) divideret med den samlede behandlingsvarighed (i dage), derefter ganget med 365,25 (dage i et år).
Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, periode 1 og periode 2)
Gennemsnit af Moroctocog Alfa (AF-CC) infusioner administreret til behandling af blødningsepisode: Alle deltagere
Tidsramme: Dag 1 til og med måned 24
I dette resultatmål blev gennemsnittet af det samlede antal moroctocog alfa (AF-CC) on-demand-infusioner administreret til behandling af hver blødningsepisode rapporteret, uanset deltagerkohorte eller periode, hvor den forekom.
Dag 1 til og med måned 24
Antal behandlede blødninger klassificeret på basis af respons på første infusion af Moroctocog Alfa (AF-CC) som on-demand-behandling: OD-terapi (OD- ​​og RP-kohorte)
Tidsramme: Dag 1 til og med måned 24
Antal (antal) af behandlede blødninger er rapporteret på basis af respons på første infusion af undersøgelseslægemiddel, på 4-punkts skala: fremragende, god, moderat, ingen respons. Fremragende: definitiv smertelindring og/eller forbedring af blødningstegn inden for 8 timer (timer) efter infusion, ingen yderligere infusion administreret; God: klar smertelindring og/eller forbedring af blødningstegn inden for 8 timer efter infusion, mindst 1 yderligere infusion administreret for fuldstændig opløsning eller uden yderligere infusion administreret; Moderat: sandsynlig eller let forbedring, der starter efter 8 timer efter infusion, mindst 1 yderligere infusion administreret for fuldstændig opløsning; Intet svar: ingen forbedring overhovedet mellem infusioner eller i 24 timers interval efter infusion eller tilstanden forværres. Blødninger, for hvilke svar ikke er registreret, rapporteret som: Data ikke registreret. Samlet nr. af første infusioner er muligvis ikke lig med totalt antal. af blødninger, hvis blødningen var: manglende startdato/dosisinformation eller behandlet indledningsvis med ikke-undersøgelses FVIII.
Dag 1 til og med måned 24
Antal behandlede spontane blødninger efter tidsinterval mellem start af blødning og tidligere Moroctocog Alfa (AF-CC) profylakse dosis: Rutinemæssig profylakse terapi
Tidsramme: Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
I dette resultatmål er antallet af behandlede spontane blødninger rapporteret i overensstemmelse med tidsintervallet mellem blødningsstart og tidligere rutinemæssig profylakse af moroctocog alfa (AF-CC). Følgende tidsintervaller brugt til at rapportere dette resultatmål: mindre end eller lig med (<=) 24 timer, større end (>) 24 timer til <=48 timer, >48 timer til <=72 timer, >72 timer. For rapporteringsarm: "Moroctocog alfa (AF-CC),OD and RP Cohort: RP Therapy 25 IU/kg" kumulative data for rutineprofylaksekohorte (dag 1 op til måned 24, periode 1 og periode 2) og on demand-kohorte ( Måned 7 op til måned 18, periode 2) indberettes.
Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
Antal deltagere, der har behov for eskalering af profylakseregime: Rutinemæssig profylakseterapi
Tidsramme: Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
Under profylakse er kriterierne for eskalering af profylakseregimet forekomsten, over en 4-ugers varighed (og i fravær af en bekræftet FVIII-hæmmer), af (a) 2 eller flere spontane blødninger i et større led og/eller målled, eller (b) 3 eller flere spontane blødninger (bestående af ledblødninger og/eller betydelige blødninger/muskler eller andre blødninger på stedet). Hvis begge kriterier var opfyldt, blev deltageren eskaleret til et mere intenst profylakseregime på 45 IE/kg administreret hver anden dag. Deltagere, der opfylder dosiseskaleringskriterier, mens de var i profylaksebehandling på 45 IE/kg, blev eskaleret til et regime med højere intensitet, som blev udpeget af investigator. Signifikante spontane blødninger var dem, der førte til et forbigående eller vedvarende funktionstab. For rapporteringsarm: "Moroctocog alfa (AF-CC),OD- og RP-kohorte: RP-terapi 25 IE/kg", kumulative data for RP-kohorte (dag 1 op til 24. måned, periode 1 og periode 2) og OD-kohorte (måned 7 op til 18. måned, periode 2) indberettes.
Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
Gennemsnitlig rutineprofylaksedosis (IE/kg) af Moroctocog Alfa (AF-CC) modtaget: Rutinemæssig profylakseterapi
Tidsramme: Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
Gennemsnitlig RP-dosis (efter vægt) for hver deltager blev beregnet som hans samlede moroctocog alfa (AF-CC) forbrug (i IE) divideret med vægt (i kg). For rapporteringsarm: "Moroctocog alfa (AF-CC), OD og RP-kohorte: RP-terapi 25 IE/kg", kumulative data for rutineprofylaksekohorte (dag 1 op til 24. måned, periode 1 og periode 2) og on demand-kohorte (Måned 7 op til måned 18, periode 2) indberettes.
Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
Gennemsnit af det samlede antal Moroctocog Alfa (AF-CC) modtagne infusioner: Rutinemæssig profylakseterapi
Tidsramme: Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
I dette resultatmål rapporteres gennemsnittet af det samlede antal infusioner af moroctocog alfa (AF-CC) modtaget af deltageren. For rapporteringsarm: "Moroctocog alfa (AF-CC), OD og RP-kohorte: RP-terapi 25 IE/kg", kumulative data for rutineprofylaksekohorte (dag 1 op til 24. måned, periode 1 og periode 2) og on demand-kohorte (Måned 7 op til måned 18, periode 2) indberettes.
Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
Gennemsnit af det samlede antal dage, deltagere eksponeret for Moroctocog Alfa (AF-CC): Rutinemæssig profylakseterapi
Tidsramme: Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
For rapporteringsarm: "Moroctocog alfa (AF-CC), OD og RP-kohorte: RP-terapi 25 IE/kg", kumulative data for rutineprofylaksekohorte (dag 1 op til 24. måned, periode 1 og periode 2) og on demand-kohorte (Måned 7 op til måned 18, periode 2) indberettes.
Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
Gennemsnit af det samlede antal infusioner af Moroctocog Alfa (AF-CC) modtaget pr. uge for at vurdere overholdelse: Rutinemæssig profylakseterapi
Tidsramme: Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
Deltagernes overholdelse af deres tildelte profylakseregime blev målt ved følgende: a) antal modtagne infusioner pr. uge og b) modtaget dosis. I dette resultatmål rapporteres gennemsnittet af det samlede antal infusioner af moroctocog alfa (AF-CC) modtaget af deltagere pr. uge. For rapporteringsarm: "Moroctocog alfa (AF-CC),OD and RP Cohort: RP Therapy 25 IU/kg" kumulative data for rutineprofylaksekohorte (dag 1 op til måned 24, periode 1 og periode 2) og on demand-kohorte ( Måned 7 op til måned 18, periode 2) indberettes.
Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
Terminal fase halveringstid (t1/2) af faktor VIII (FVIII) aktivitet
Tidsramme: 0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Plasma-henfaldshalveringstid er den tid, målt for FVIII-aktiviteten at falde med det halve.
0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Clearance (CL) af faktor VIII-aktivitet
Tidsramme: 0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Clearance er et mål for det volumen af ​​plasma, hvorfra FVIII-aktivitet fjernes pr. tidsenhed. Det blev rapporteret i enheder milliliter pr. time pr. kilogram (ml/time/kg).
0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Inkrementel genvinding af faktor VIII-aktivitet
Tidsramme: Dag 1, måned 6
Inkrementel genopretning var stigningen i cirkulerende FVIII-aktivitet for hver international enhed (IE) moroctocog alfa (AF-CC) administreret pr. kilogram kropsvægt af deltageren. Den blev målt i internationale enheder pr. deciliter pr. internationale enheder pr. kilogram ([IU/dL]/[IU/kg]).
Dag 1, måned 6
Maksimal koncentration af faktor VIII-aktivitet
Tidsramme: 0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Maksimal koncentration af FVIII-aktivitet blev målt i internationale enheder pr. milliliter (IE/ml).
0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Areal under kurven fra tid nul til ekstrapoleret uendelig tid (AUCinf) for faktor VIII-aktivitet
Tidsramme: 0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Areal under FVIII aktivitet-tidsprofil fra tid nul ekstrapoleret til uendelig tid. AUCinf er rapporteret i enheder: internationale enheder*time pr. milliliter (IE*time/ml).
0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Areal under kurven fra tid nul til sidste målbare koncentration (AUClast) af faktor VIII-aktivitet
Tidsramme: 0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Areal under FVIII aktivitet-versus-tid kurven fra tidspunkt nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration.
0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Steady-state distributionsvolumen (Vss) af faktor VIII-aktivitet
Tidsramme: 0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Fordelingsvolumen er defineret som det teoretiske volumen, hvori den totale mængde af FVIII skal fordeles ensartet for at producere den observerede plasmakoncentration af FVIII. Steady-state distributionsvolumen (Vss) er det tilsyneladende distributionsvolumen ved steady-state.
0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for faktor VIII-aktivitet
Tidsramme: 0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
MRT blev beregnet som AUMCinf /AUCinf-TI/2, hvor AUMCinf er arealet under momentkurven fra tid nul til uendelig, og TI er varigheden af ​​infusionen.
0,5, 8, 24, 28 og 32 timer efter dosis på dag 1
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (AE'er) i henhold til sværhedsgrad
Tidsramme: Dag 1 til og med måned 25
AE er uønsket medicinsk hændelse i klinisk undersøgelsesdeltagers administreret produkt eller medicinsk udstyr; hændelsen behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med behandling eller brug. Behandlingsfremkaldende er hændelser mellem første dosis af undersøgelseslægemidlet og op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet ( op til 25 måneder), som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling. AE'er blev klassificeret i følgende på basis af sværhedsgrad: 1) mild = forstyrrede ikke deltagerens sædvanlige funktion; 2) moderat = forstyrrede i nogen grad deltagerens sædvanlig funktion;3)alvorlig=interfererede signifikant med deltagerens sædvanlige funktion;4)livstruende=AE krævede seponering af undersøgelseslægemidlet, deltageren var i umiddelbar risiko for at dø. Alle deltagere i undersøgelsen modtog AF-CC.AE'er blev ikke indsamlet separat for hver intervention for deltagere. Alle deltagere blev korrekt kombineret til analyse, uanset hvilken kur der fulgte på tidspunktet, uanset OD- eller RP-kohorte.
Dag 1 til og med måned 25
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til og med måned 25
En behandlingsrelateret AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et produkt eller medicinsk udstyr; hændelsen havde en årsagssammenhæng med behandlingen eller brugen. Alle deltagere i undersøgelsen modtog moroctocog alfa-(AF-CC). Bivirkninger blev ikke indsamlet separat for hver intervention for deltagerne. Alle deltagere blev korrekt kombineret til analysen og var uanset det regime, de fulgte på det tidspunkt, og uanset OD- eller RP-kohorte.
Dag 1 til og med måned 25
Antal deltagere med bekræftet udvikling af FVIII-hæmmere
Tidsramme: Dag 1 til og med måned 24
Bekræftede FVIII-inhibitorer blev defineret som et neutraliserende antistof mod FVIII med en titerværdi på større end eller lig med (>=) 0,6 Bethesda-enheder (BU) pr. millimeter i en prøve analyseret ved hjælp af Nijmegen-assayet på centrallaboratoriet.
Dag 1 til og med måned 24
Antal deltagere med en forekomst af mindre end forventet terapeutisk effekt (LETE): On Demand-terapi
Tidsramme: Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Dag 1 op til måned 6 (OD-kohorte, OD-terapi, periode 1); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
LETE forekommer i OD-indstilling, hvis deltageren registrerede 2 på hinanden følgende "ingen respons" (ingen forbedring overhovedet mellem infusioner, eller tilstanden forværres) efter 2 på hinanden følgende infusioner af undersøgelseslægemidlet. Infusioner skal være givet inden for 24 timer (timer) efter hinanden til behandling af samme blødningshændelse i fravær af konfunderende faktorer (kendt tilstedeværelse eller efterfølgende identifikation af en FVIII-hæmmer, kendt utilstrækkelig dosis til type og/eller sværhedsgrad af blødning efter vurdering af investigator, forsinkelse på >4 timer mellem start af blødning til infusion, forsinkelse på >24 timer før administration af en opfølgende infusion, kendt kompromitteret undersøgelseslægemiddel, fejlagtig administration af undersøgelseslægemiddel, deltager havde en underliggende, disponerende tilstand, der var ansvarlig for blødning i efterforskerens udtalelse. For rapporteringsarm: "Moroctocog alfa (AF-CC), OD- og RP-kohorte: RP-terapi 25 IE/kg", kumulative data for RP-kohorte (dag 1 op til 24. måned, periode 1 og periode 2) og OD-kohorte (måned 7 op til 18. måned, periode 2) indberettes.
Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Dag 1 op til måned 6 (OD-kohorte, OD-terapi, periode 1); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
Antal deltagere med en forekomst af mindre end forventet terapeutisk effekt (LETE): Rutinemæssig profylakseterapi
Tidsramme: Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)
LETE i profylakseindstilling, hvis der var en spontan blødning inden for 48 timer efter en regelmæssig planlagt profylaktisk dosis af undersøgelseslægemidlet (som ikke blev brugt til at behandle en blødning) i fravær af konfunderende faktorer (kendt tilstedeværelse eller efterfølgende identifikation af en FVIII-hæmmer, kendt utilstrækkelig profylaktisk dosis [en dosis mindre end den, der er foreskrevet i deltagerens regime], kendt manglende overholdelse af det foreskrevne profylakseregime, blødning forekommer i et målled identificeret ved starten af ​​undersøgelsen, kendt kompromitteret undersøgelseslægemiddel, defekt administration af undersøgelseslægemidlet, deltageren havde en underliggende, disponerende tilstand, der var ansvarlig for blødningen efter investigatorens mening. Derfor var LETE i profylakseindstillingen forekomsten af ​​en blødning. For rapporteringsarm: "Moroctocog alfa (AF-CC), OD- og RP-kohorte: RP-terapi 25 IE/kg", kumulative data for RP-kohorte (dag 1 op til 24. måned, periode 1 og periode 2) og OD-kohorte (måned 7 op til 18. måned, periode 2) indberettes.
Dag 1 op til måned 24 (RP-kohorte, RP 25 IE/kg og 45 IE/kg, periode 1 og 2); Måned 7 op til måned 18 (OD-kohorte, RP 25 IE/kg, periode 2)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. oktober 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2007

Først opslået (Skøn)

15. oktober 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. december 2018

Sidst verificeret

1. december 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3082B2-313
  • B1831001 (Anden identifikator: Alias Study Number)
  • 2006-005575-17 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner