Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van profylaxebehandeling en karakterisering van werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van B-domein verwijderde recombinant FVIII

14 december 2018 bijgewerkt door: Pfizer

Een open-label studie om profylaxebehandeling te evalueren en om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van B-domein verwijderde recombinant factor VIII albuminevrij (Moroctocog Alfa [Af-cc]) te karakteriseren bij kinderen met hemofilie A

Het doel van deze onderzoeksstudie is het bepalen van de effectiviteit, veiligheid en farmacokinetiek (PK) van moroctocog alfa (AF-CC) bij eerder behandelde proefpersonen, die jonger zijn dan 6 jaar, met ernstige of matig ernstige hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

66

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1425BWE
        • Fundacion de la Hemofilia
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
        • Liga Colombiana de Hemofílicos y otras Deficiencias Sanguíneas
  • Jordanië
      • Irbid, Jordanië, 22110
        • Jordan University of Science and Technology, King Abdullah University Hospital
  • Kalkoen
      • Antalya, Kalkoen, 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Izmir, Kalkoen, 35210
        • Dr. Behcet Uz Child and Diseases And Surgery Education and Research Hospital
      • Kayseri, Kalkoen, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
    • Adana
      • Balcali/Adana, Adana, Kalkoen, 01330
        • Cukurova University Tip Fakultesi
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Kalkoen, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Hastanesi
    • Istanbul
      • Capa, Istanbul, Kalkoen, 34390
        • Istanbul Universtesi Istanbul Tip Fakultesi
    • Kurupelit
      • Samsun, Kurupelit, Kalkoen, 55139
        • On Dokuz Mayis University Faculty of Medicine
  • Kroatië
      • Split, Kroatië, 21000
        • Clinical Hospital Centre Split
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44340
        • Hospital Civil de Guadalajara Dr. Juan I. Menchaca
    • Monterrey, Nuevo LEON
      • Colonia Centro, Monterrey, Nuevo LEON, Mexico, 64000
        • Hospital y Clinica OCA S.A. de C.V.
    • Nuevo LEON
      • Monterrey, Nuevo LEON, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8001
        • Canterbury District Health Board
    • South Island
      • Christchurch, South Island, Nieuw-Zeeland, 8001
        • Christchurch Hospital
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Medizinische Universitaet Wien
  • Peru
    • Arequipa
      • Urbanización La Victoria, Arequipa, Peru, 054
        • Centro Medico Monte Carmelo
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 00-576
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Roemenië
      • Bucuresti, Roemenië, 011026
        • Sanador
  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • OHSU Investigational Pharmacy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9063
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke proefpersonen, jonger dan 6 jaar, met matig ernstige tot ernstige hemofilie A.
  • Een negatieve FVIII-remmertiter bij screening en een medische voorgeschiedenis die negatief is voor een eerdere FVIII-remmer.
  • Minstens 20 blootstellingsdagen aan een vervangend product van factor VIII.
  • Adequate lever- en nierfunctie
  • CD4-telling > 400 cellen/uL, en als u antivirale therapie krijgt, moet u een stabiel regime volgen

Aanvullende criteria voor proefpersonen die deelnemen aan de PK-beoordeling:

  • Mannelijke proefpersonen zoals direct hierboven beschreven, behalve dat ze een FVIII-activiteit moeten hebben van minder dan of gelijk aan 1%, bevestigd door de screeningstest van het centrale laboratorium
  • Leeftijd < 6 jaar op het moment van PK-beoordeling.
  • De grootte van de proefpersoon is voldoende om PK-gerelateerde aderlaten mogelijk te maken.
  • De proefpersoon is in staat om te voldoen aan de procedures die worden uitgevoerd tijdens de PK-beoordeling, inclusief een verplichte wash-outperiode van 72 uur voorafgaand aan de PK-beoordeling.

Uitsluitingscriteria:

  • Een geschiedenis van FVIII-remmer.
  • Aanwezigheid van een bloedingsstoornis naast hemofilie A.
  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat binnen 30 dagen vóór het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier.
  • Grote of orthopedische operaties gepland in de loop van het onderzoek.
  • Regelmatig (bijv. dagelijks, om de dag) gebruik van antifibrinolytica of medicijnen waarvan bekend is dat ze de bloedplaatjesfunctie beïnvloeden, zoals aspirine of bepaalde niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's), of regelmatige, gelijktijdige therapie met immunomodulerende geneesmiddelen (bijv. intraveneuze immunoglobuline [IVIG ], routinematige systemische corticosteroïden).
  • Bekende overgevoeligheid voor hamstereiwit.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1
On-Demand therapie gedurende 6 maanden, gevolgd door Routine Profylaxe behandeling gedurende 1 jaar.
Biologisch: Moroctocog alfa (AF-CC)
On-demand therapie gedurende 6 maanden, gevolgd door routinematige profylaxe 25 IE/kg, gedurende 1 jaar om de dag toegediend.
Andere namen:
  • Xyntha
Biologisch: Moroctocog alfa (AF-CC)

Routine profylaxe cross-over:

45 IE/kg, 2 keer per week toegediend gedurende 1 jaar, gevolgd door 25 IE/kg om de dag toegediend gedurende 1 jaar, of 25 IE/kg, om de andere dag toegediend gedurende 1 jaar, gevolgd door 45 IE/kg, toegediend 2 keer per week gedurende 1 jaar.

Andere namen:
  • Xyntha
Experimenteel: 2
Routine Profylaxe Crossover
Biologisch: Moroctocog alfa (AF-CC)
On-demand therapie gedurende 6 maanden, gevolgd door routinematige profylaxe 25 IE/kg, gedurende 1 jaar om de dag toegediend.
Andere namen:
  • Xyntha
Biologisch: Moroctocog alfa (AF-CC)

Routine profylaxe cross-over:

45 IE/kg, 2 keer per week toegediend gedurende 1 jaar, gevolgd door 25 IE/kg om de dag toegediend gedurende 1 jaar, of 25 IE/kg, om de andere dag toegediend gedurende 1 jaar, gevolgd door 45 IE/kg, toegediend 2 keer per week gedurende 1 jaar.

Andere namen:
  • Xyntha

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) per behandeling: On Demand Cohort
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 6 (OD-cohort, OD-therapie, periode 1); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
ABR voor elke deelnemer werd berekend als het aantal bloedingen waarvoor toediening van moroctocog alfa (AF-CC) nodig was, gedeeld door de totale therapieduur (in dagen), vervolgens vermenigvuldigd met 365,25 (dagen in een jaar).
Dag 1 tot en met maand 6 (OD-cohort, OD-therapie, periode 1); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) per behandeling: Routine profylaxe cohort
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, periode 1 en periode 2)
ABR voor elke deelnemer werd berekend als het aantal bloedingen waarvoor toediening van moroctocog alfa (AF-CC) nodig was, gedeeld door de totale therapieduur (in dagen), vervolgens vermenigvuldigd met 365,25 (dagen in een jaar).
Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, periode 1 en periode 2)
Gemiddelde van Moroctocog Alfa (AF-CC) infusies toegediend om bloedingsepisode te behandelen: alle deelnemers
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 24
In deze uitkomstmaat werd het gemiddelde van het totale aantal moroctocog alfa (AF-CC) on-demand infusies gerapporteerd dat werd toegediend om elke bloedingsepisode te behandelen, ongeacht het deelnemerscohort of de periode waarin de bloeding optrad.
Dag 1 tot maand 24
Aantal behandelde bloedingen geclassificeerd op basis van respons op eerste infusie van Moroctocog Alfa (AF-CC) als on-demand behandeling: OD-therapie (OD- ​​en RP-cohort)
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 24
Het aantal (aantal) behandelde bloedingen wordt gerapporteerd op basis van de respons op de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel, op een 4-puntsschaal: uitstekend, goed, matig, geen respons. Uitstekend: duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding binnen 8 uur (uur) na infusie, geen extra infusie toegediend; Goed: duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding binnen 8 uur na infusie, ten minste 1 aanvullende infusie toegediend voor volledige oplossing of zonder aanvullende infusie; Matig: waarschijnlijke of lichte verbetering vanaf 8 uur na infusie, ten minste 1 extra infusie toegediend voor volledige oplossing; Geen reactie: geen enkele verbetering tussen infusies of gedurende een interval van 24 uur na infusie of toestand verslechtert. Bloedingen waarvoor geen reactie is geregistreerd, gerapporteerd als:Gegevens niet geregistreerd. Totaal aantal van de eerste infusies is mogelijk niet gelijk aan het totale aantal. aantal bloedingen als de bloeding: startdatum/dosisinformatie ontbrak of in eerste instantie werd behandeld met FVIII buiten het onderzoek.
Dag 1 tot maand 24
Aantal behandelde spontane bloedingen per tijdsinterval tussen het begin van de bloeding en eerdere Moroctocog Alfa (AF-CC) profylaxe dosis: Routine profylaxe therapie
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
In deze uitkomstmaat wordt het aantal behandelde spontane bloedingen gerapporteerd volgens het tijdsinterval tussen het optreden van de bloeding en de eerdere routinematige profylaxedosis moroctocog alfa (AF-CC). De volgende tijdsintervallen gebruikt om deze uitkomstmaat te rapporteren: kleiner dan of gelijk aan (<=) 24 uur, groter dan (>) 24 uur tot <=48 uur, >48 uur tot <=72 uur, >72 uur. Voor rapporterende arm: "Moroctocog alfa (AF-CC),OD en RP Cohort: RP Therapy 25 IE/kg" cumulatieve gegevens voor cohort routineprofylaxe (dag 1 tot maand 24, periode 1 en periode 2) en cohort op aanvraag ( Maand 7 tot en met maand 18, periode 2) wordt gerapporteerd.
Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
Aantal deelnemers dat profylaxe-regime nodig heeft Escalatie: routinematige profylaxe-therapie
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
Tijdens profylaxe zijn criteria voor escalatie van het profylaxeregime het optreden, gedurende een periode van 4 weken (en bij afwezigheid van een bevestigde FVIII-remmer), van (a) 2 of meer spontane bloedingen in een belangrijk gewricht en/of doelgewricht, of (b) 3 of meer spontane bloedingen (bestaande uit gewrichtsbloedingen en/of significante weke delen/spieren of andere plaatsbloedingen). Als aan een van de criteria was voldaan, werd de deelnemer overgeschakeld naar een intensiever profylaxe-regime van 45 IE/kg, om de dag toegediend. Deelnemers die aan de criteria voor dosisescalatie voldeden terwijl ze een profylaxeregime van 45 IE/kg volgden, werden geëscaleerd naar een door de onderzoeker aangewezen regime met een hogere intensiteit. Significante spontane bloedingen waren bloedingen die leidden tot een voorbijgaand of aanhoudend functieverlies. Voor rapportagearm: "Moroctocog alfa (AF-CC),OD en RP-cohort: RP-therapie 25 IE/kg", cumulatieve gegevens voor RP-cohort (dag 1 tot maand 24, periode 1 en periode 2) en OD-cohort (maand 7 tot en met maand 18, periode 2) wordt gerapporteerd.
Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
Gemiddelde ontvangen routine profylaxe dosis (IE/kg) Moroctocog Alfa (AF-CC): routine profylaxe therapie
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
De gemiddelde RP-dosis (in gewicht) voor elke deelnemer werd berekend als zijn totale consumptie van moroctocog alfa (AF-CC) (in IE) gedeeld door het gewicht (in kg). Voor rapportagearm: "Moroctocog alfa (AF-CC),OD en RP-cohort: RP-therapie 25 IE/kg", cumulatieve gegevens voor routineprofylaxe-cohort (dag 1 tot maand 24, periode 1 en periode 2) en cohort op aanvraag (maand 7 t/m maand 18, periode 2) wordt gerapporteerd.
Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
Gemiddelde van totaal aantal ontvangen Moroctocog Alfa (AF-CC)-infusies: routinematige profylaxetherapie
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
In deze uitkomstmaat wordt het gemiddelde van het totale aantal infusies van moroctocog alfa (AF-CC) ontvangen door de deelnemer gerapporteerd. Voor rapportagearm: "Moroctocog alfa (AF-CC),OD en RP-cohort: RP-therapie 25 IE/kg", cumulatieve gegevens voor routineprofylaxe-cohort (dag 1 tot maand 24, periode 1 en periode 2) en cohort op aanvraag (maand 7 t/m maand 18, periode 2) wordt gerapporteerd.
Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
Gemiddelde van het totale aantal dagen dat deelnemers werden blootgesteld aan Moroctocog Alfa (AF-CC): routinematige profylaxetherapie
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
Voor rapportagearm: "Moroctocog alfa (AF-CC),OD en RP-cohort: RP-therapie 25 IE/kg", cumulatieve gegevens voor routineprofylaxe-cohort (dag 1 tot maand 24, periode 1 en periode 2) en cohort op aanvraag (maand 7 t/m maand 18, periode 2) wordt gerapporteerd.
Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
Gemiddelde van het totale aantal infusies van Moroctocog Alfa (AF-CC) ontvangen per week om naleving te beoordelen: routinematige profylaxetherapie
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
De naleving door de deelnemers van hun toegewezen profylaxe-regime werd gemeten door het volgende te volgen: a) aantal ontvangen infusies per week en b) ontvangen dosis. In deze uitkomstmaat wordt het gemiddelde van het totale aantal infusies van moroctocog alfa (AF-CC) dat deelnemers per week ontvangen, gerapporteerd. Voor rapporterende arm: "Moroctocog alfa (AF-CC),OD en RP Cohort: RP Therapy 25 IE/kg" cumulatieve gegevens voor cohort routineprofylaxe (dag 1 tot maand 24, periode 1 en periode 2) en cohort op aanvraag ( Maand 7 tot en met maand 18, periode 2) wordt gerapporteerd.
Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
Terminale fase Halfwaardetijd (t1/2) van factor VIII (FVIII) activiteit
Tijdsspanne: 0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
De halfwaardetijd van plasmaverval is de tijd die wordt gemeten voordat de FVIII-activiteit met de helft afneemt.
0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Klaring (CL) van factor VIII-activiteit
Tijdsspanne: 0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Klaring is een maat voor het plasmavolume waaruit de factor VIII-activiteit per tijdseenheid wordt verwijderd. Het werd gerapporteerd in eenheden milliliter per uur per kilogram (ml/uur/kg).
0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Incrementeel herstel van factor VIII-activiteit
Tijdsspanne: Dag 1, maand 6
Incrementeel herstel was de toename van de circulerende FVIII-activiteit voor elke internationale eenheid (IE) moroctocog alfa (AF-CC) die werd toegediend per kilogram lichaamsgewicht van de deelnemer. Het werd gemeten in internationale eenheden per deciliter per internationale eenheden per kilogram ([IU/dL]/[IU/kg]).
Dag 1, maand 6
Maximale concentratie van factor VIII-activiteit
Tijdsspanne: 0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
De maximale concentratie van FVIII-activiteit werd gemeten in internationale eenheden per milliliter (IE/ml).
0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Gebied onder de curve van tijd nul tot geëxtrapoleerde oneindige tijd (AUCinf) van factor VIII-activiteit
Tijdsspanne: 0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Gebied onder FVIII activiteit-tijdprofiel van tijd nul geëxtrapoleerd naar oneindige tijd. AUCinf wordt gerapporteerd in eenheden: internationale eenheden*uur per milliliter (IU*uur/ml).
0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Gebied onder de curve van tijd nul tot laatste meetbare concentratie (AUClast) van factor VIII-activiteit
Tijdsspanne: 0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Gebied onder de FVIII-activiteit-versus-tijd-curve van tijd nul tot de tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie.
0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Steady-state distributievolume (Vss) van factor VIII-activiteit
Tijdsspanne: 0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Het distributievolume wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid FVIII gelijkmatig verdeeld zou moeten zijn om de waargenomen plasmaconcentratie van FVIII te verkrijgen. Distributievolume bij steady-state (Vss) is het schijnbare verdelingsvolume bij steady-state.
0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Gemiddelde verblijftijd (MRT) van factor VIII-activiteit
Tijdsspanne: 0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
MRT werd berekend als AUMCinf /AUCinf-TI/2, waarbij AUMCinf het gebied is onder de momentcurve van tijd nul tot oneindig en TI de duur van de infusie.
0,5, 8, 24, 28 en 32 uur na de dosis op dag 1
Aantal deelnemers met opkomende ongewenste voorvallen (AE's) volgens de ernst van de behandeling
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 25
AE is een ongewenst medisch voorval bij een door de deelnemer aan het klinisch onderzoek toegediend product of medisch hulpmiddel; de gebeurtenis hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te hebben met de behandeling of het gebruik. De behandeling komt voor bij gebeurtenissen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel ( tot 25 maanden) die vóór de behandeling afwezig waren of die verslechterden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. AE's werden op basis van ernst ingedeeld in de volgende categorieën: 1) licht = belemmerde de normale functie van de deelnemer niet; 2) matig = belemmerde tot op zekere hoogte het functioneren van de deelnemer gebruikelijke functie; 3) ernstig = belemmerde de gebruikelijke functie van de deelnemer; 4) levensbedreigend = AE vereiste stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel, deelnemer liep onmiddellijk het risico te overlijden. Alle deelnemers aan de studie kregen AF-CC. interventie voor deelnemers. Alle deelnemers werden correct gecombineerd voor analyse, ongeacht het regime dat op dat moment werd gevolgd, ongeacht het OD- of RP-cohort.
Dag 1 tot en met maand 25
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 25
Een behandelingsgerelateerde AE ​​is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een product of medisch hulpmiddel heeft toegediend; de gebeurtenis had een causaal verband met de behandeling of het gebruik. Alle deelnemers aan de studie kregen moroctocog alfa-(AF-CC). Bijwerkingen werden niet apart verzameld voor elke interventie voor de deelnemers. Alle deelnemers werden correct gecombineerd voor de analyse en waren ongeacht het regime dat ze op dat moment volgden, en ongeacht het OD- of RP-cohort.
Dag 1 tot en met maand 25
Aantal deelnemers met bevestigde FVIII-remmerontwikkeling
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 24
Bevestigde FVIII-remmers werden gedefinieerd als een neutraliserend antilichaam tegen FVIII met een titerwaarde groter dan of gelijk aan (>=) 0,6 Bethesda-eenheden (BU) per millimeter in een monster getest met behulp van de Nijmegen-assay in het centrale laboratorium.
Dag 1 tot maand 24
Aantal deelnemers met incidentie van minder dan verwacht therapeutisch effect (LETE): On Demand Therapy
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Dag 1 tot en met maand 6 (OD-cohort, OD-therapie, periode 1); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
LETE treedt op in OD-setting als de deelnemer 2 opeenvolgende "Geen respons" (helemaal geen verbetering tussen infusies of toestand verslechtert) noteert na 2 opeenvolgende infusies van het onderzoeksgeneesmiddel. Infusies moeten binnen 24 uur (uur) na elkaar zijn gegeven voor de behandeling van dezelfde bloeding in afwezigheid van verstorende factoren (bekende aanwezigheid of latere identificatie van een FVIII-remmer, bekende ontoereikende dosis voor type en/of ernst van de bloeding naar mening van onderzoeker, vertraging van >4 uur tussen het begin van de bloeding tot infusie, vertraging van >24 uur vóór toediening van een vervolginfusie, bekend gecompromitteerd onderzoeksgeneesmiddel, foutieve toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, deelnemer had een onderliggende, predisponerende aandoening die verantwoordelijk is voor bloeding mening van onderzoeker. Voor rapportagearm: "Moroctocog alfa (AF-CC), OD en RP-cohort: RP-therapie 25 IE/kg", cumulatieve gegevens voor RP-cohort (dag 1 tot maand 24, periode 1 en periode 2) en OD-cohort (maand 7 tot en met maand 18, periode 2) wordt gerapporteerd.
Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Dag 1 tot en met maand 6 (OD-cohort, OD-therapie, periode 1); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
Aantal deelnemers met incidentie van minder dan verwacht therapeutisch effect (LETE): routinematige profylaxetherapie
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)
LETE in de profylaxe setting als er een spontane bloeding was binnen 48 uur na een regelmatig geplande profylactische dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (die niet werd gebruikt om een ​​bloeding te behandelen) in de afwezigheid van verstorende factoren (bekende aanwezigheid of latere identificatie van een FVIII-remmer, bekende ontoereikende profylactische dosis [een dosis die lager is dan voorgeschreven in het regime van de deelnemer], bekend gebrek aan therapietrouw aan het voorgeschreven profylaxeregime, bloeding in een doelgewricht geïdentificeerd aan het begin van het onderzoek, bekend gecompromitteerd onderzoeksgeneesmiddel, foutieve toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, deelnemer had een onderliggende, predisponerende aandoening die naar de mening van de onderzoeker verantwoordelijk was voor de bloeding. Daarom was LETE in de profylaxe setting het optreden van een bloeding. Voor rapportagearm: "Moroctocog alfa (AF-CC), OD en RP-cohort: RP-therapie 25 IE/kg", cumulatieve gegevens voor RP-cohort (dag 1 tot maand 24, periode 1 en periode 2) en OD-cohort (maand 7 tot en met maand 18, periode 2) wordt gerapporteerd.
Dag 1 tot en met maand 24 (RP-cohort, RP 25 IE/kg en 45 IE/kg, periode 1 en 2); Maand 7 tot en met maand 18 (OD-cohort, RP 25 IE/kg, periode 2)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 oktober 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

15 oktober 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 december 2018

Laatst geverifieerd

1 december 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 3082B2-313
  • B1831001 (Andere identificatie: Alias Study Number)
  • 2006-005575-17 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Moroctocog alfa (AF-CC)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malawi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren