- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT00724802
Orální glyceryltriacetát (GTA) u novorozenců s Canavanem
20. června 2011 aktualizováno: Shaare Zedek Medical Center
Canavanova choroba je způsobena nedostatkem aspartoacylázy.
Neexistuje žádná léčba onemocnění, ale existuje potravinářská přísada, která obsahuje acetát.
Doporučujeme časnou léčbu acetátem a neurologické vyšetření včetně MRI po 4 měsících léčby.
V každém případě bude léčba ukončena ve věku 22 měsíců, kdy je ukončena myelinizace.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
1
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Gheona Alterescu, MD
- Telefonní číslo: 972-2-6666435
- E-mail: gheona@szmc.org.il
Studijní místa
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91031
- Nábor
- Shaare Zedek Medical Center
-
Kontakt:
- Gheona Alterescu, MD
- Telefonní číslo: 972-26666435
- E-mail: gheona@szmc.org.il
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gheona Alterescu, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 1 měsíc (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- klinická diagnóza Canavanovy choroby
Kritéria vyloučení:
- Věk nad 18 měsíců
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
MRI mozku na konci studie
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Gheona Alterescu, M.D., Shaare Zedek Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2008
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. června 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. července 2008
První zveřejněno (Odhad)
30. července 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
21. června 2011
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. června 2011
Naposledy ověřeno
1. června 2011
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Leukoencefalopatie
- Dědičná demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému
- Canavanská nemoc
- Antiinfekční látky
- Antifungální látky
- Triacetin
Další identifikační čísla studie
- canavangta
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na GTA (glyceryl triacetát)
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy AssociationStaženoNemoc způsobená nesprávnou výživou | Canavanská nemoc | Infantilní | Aspartoacyláza | Leukodystrofie, spongiformní
-
SCF PharmaInstitut de recherche clinique du littoral (IRCL)Nábor
-
University of MinnesotaJiž není k dispoziciX-vázaná adrenoleukodystrofieSpojené státy
-
Sheba Medical CenterNeznámýInfantilní Canavanova choroba | Deficitní nemoc, aspartoacylázaIzrael
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...Ukončeno
-
National University Hospital, SingaporeStaženoSyndrom polycystických vaječníkůSingapur
-
Horizon Therapeutics, LLCDokončenoPoruchy cyklu močovinySpojené státy, Kanada
-
Intercept PharmaceuticalsUkončenoBiliární atrézieIzrael, Spojené království, Polsko, Belgie, Francie, Německo, Itálie, Holandsko, Španělsko
-
M.D. Anderson Cancer CenterHelsinn Healthcare SAStaženoCholangiokarcinom | Rakovina jaterSpojené státy
-
All India Institute of Medical Sciences, New DelhiUkončeno