Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oral Glyceryl Triacetat (GTA) hos nyfødte med Canavan

20. juni 2011 opdateret af: Shaare Zedek Medical Center
Canavan sygdom er forårsaget af Aspartoacylase mangel. Der er ingen behandling for sygdommen, men der er et fødevaretilsætningsstof, der inkluderer acetat. Vi foreslår en tidlig behandling med acetat og en neurologisk evaluering, inklusive MR, efter 4 måneders behandling. Under alle omstændigheder vil behandlingen blive stoppet i en alder af 22 måneder, når myeliniseringen er afsluttet.

Studieoversigt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

1

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Rekruttering
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gheona Alterescu, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • klinisk diagnose af Canavan sygdom

Ekskluderingskriterier:

  • Alder over 18 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
hjerne-MR i slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Gheona Alterescu, M.D., Shaare Zedek Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juni 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2008

Først opslået (Skøn)

30. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

21. juni 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juni 2011

Sidst verificeret

1. juni 2011

Mere information

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Canavans sygdom

Kliniske forsøg med GTA (Glyceryltriacetat)

Abonner