- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00724802
Oral Glyceryl Triacetat (GTA) hos nyfødte med Canavan
20. juni 2011 opdateret af: Shaare Zedek Medical Center
Canavan sygdom er forårsaget af Aspartoacylase mangel.
Der er ingen behandling for sygdommen, men der er et fødevaretilsætningsstof, der inkluderer acetat.
Vi foreslår en tidlig behandling med acetat og en neurologisk evaluering, inklusive MR, efter 4 måneders behandling.
Under alle omstændigheder vil behandlingen blive stoppet i en alder af 22 måneder, når myeliniseringen er afsluttet.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
1
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91031
- Rekruttering
- Shaare Zedek Medical Center
-
Kontakt:
- Gheona Alterescu, MD
- Telefonnummer: 972-26666435
- E-mail: gheona@szmc.org.il
-
Ledende efterforsker:
- Gheona Alterescu, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 1 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- klinisk diagnose af Canavan sygdom
Ekskluderingskriterier:
- Alder over 18 måneder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
hjerne-MR i slutningen af undersøgelsen
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Gheona Alterescu, M.D., Shaare Zedek Medical Center
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. marts 2008
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. august 2008
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. juni 2008
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. juli 2008
Først opslået (Skøn)
30. juli 2008
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
21. juni 2011
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. juni 2011
Sidst verificeret
1. juni 2011
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Demyeliniserende sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Metabolisme, medfødte fejl
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Leukoencefalopati
- Arvelige demyeliniserende sygdomme i centralnervesystemet
- Canavans sygdom
- Anti-infektionsmidler
- Antifungale midler
- Triacetin
Andre undersøgelses-id-numre
- canavangta
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Canavans sygdom
-
Sheba Medical CenterUkendtInfantil Canavan sygdom | Mangelsygdom, AspartoacylaseIsrael
Kliniske forsøg med GTA (Glyceryltriacetat)
-
SCF PharmaInstitut de recherche clinique du littoral (IRCL)Afsluttet
-
Sheba Medical CenterUkendtInfantil Canavan sygdom | Mangelsygdom, AspartoacylaseIsrael
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy AssociationTrukket tilbageMangelsygdom | Canavans sygdom | Infantil | Aspartoacylase | Leukodystrofi, Spongiform
-
Forest Hills LabLiberyx Therapeutics Ltd.AfsluttetNeurologisk lidelseForenede Stater
-
King Edward Medical UniversityRekrutteringPostoperativ smerte | HæmoridePakistan
-
AmgenAfsluttetUrea cyklus lidelserForenede Stater, Canada
-
Intercept PharmaceuticalsAfsluttetBiliær atresiIsrael, Det Forenede Kongerige, Polen, Belgien, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Spanien
-
Hafiz Muhammad HamzaFederal Government Polyclinic (Postgraduate Medical Institute)AfsluttetAkut analfissur | Anorektale lidelser | Anal smerte | Sfinkter spasmerPakistan
-
Tongji HospitalRekruttering
-
M.D. Anderson Cancer CenterHelsinn Healthcare SATrukket tilbageCholangiocarcinom | LeverkræftForenede Stater